近日，拜耳子公司BlueRock的制藥商成為聲稱利用干細(xì)胞療法在治療人類帕金森病方面取得初步成功的最頂級(jí)公司。然而，幾十年來，帕金森病的治療試驗(yàn)遇到了重重障礙。
根據(jù)拜耳對(duì)12名志愿者進(jìn)行的 I 期試驗(yàn)一年后的情況，BlueRock的療法顯示出良好的耐受性，并且移植的細(xì)胞在患者大腦中按照預(yù)期生長(zhǎng)。
因此，這促使該公司繼續(xù)進(jìn)行第二階段的人體測(cè)試，預(yù)計(jì)患者招募將于2024年上半年開始。
世界各地的幾個(gè)研究項(xiàng)目最近集中在移植修飾細(xì)胞以恢復(fù)負(fù)責(zé)多巴胺產(chǎn)生的大腦區(qū)域的策略上。
研究工作由英國(guó)劍橋大學(xué)、韓國(guó)盆唐CHA醫(yī)院、澳大利亞國(guó)際干細(xì)胞公司Cyto Therapeutics、中國(guó)科學(xué)院、哈佛大學(xué)和日本京都大學(xué)醫(yī)院等知名機(jī)構(gòu)進(jìn)行。
通過手術(shù)將治療細(xì)胞植入帕金森病患者的大腦后，治療細(xì)胞經(jīng)過專門設(shè)計(jì)，可以修復(fù)因帕金森病而受損的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)。
初步試驗(yàn)結(jié)果表明，移植的細(xì)胞表現(xiàn)出增殖并啟動(dòng)多巴胺的產(chǎn)生，多巴胺是大腦中的一種重要信號(hào)分子，帕金森病患者缺乏這種分子。
帕金森病是一種進(jìn)行性神經(jīng)系統(tǒng)疾病，影響著全球超過1000萬人，目前尚無已知的治療方法，會(huì)導(dǎo)致大腦逐漸惡化。常見癥狀可能包括肌肉失去控制、肌肉僵硬、顫抖和運(yùn)動(dòng)緩慢，而一些患者還可能出現(xiàn)癡呆癥。
作為建立細(xì)胞和基因治療企業(yè)的戰(zhàn)略舉措，拜耳于2019年完成了對(duì)BlueRock Therapeutics的收購(gòu)，并于2020年完成了對(duì)Asklepios Biopharmaceutical的收購(gòu)。
去年，拜耳與Mammoth Biosciences公司簽訂了合作協(xié)議，該公司位于舊金山灣區(qū)，由諾貝爾獎(jiǎng)獲得者詹妮弗·杜德納(Jennifer Doudna)共同創(chuàng)立。此次合作旨在利用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)開發(fā)治療工具。
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