FDA顯然只用了兩個(gè)月的時(shí)間就調(diào)查了Vertex的1型糖尿病藥物的1/2期試驗(yàn)，解除了5月初的臨床擱置。

FDA解除禁令后Vertex的1型糖尿病細(xì)胞療法重返臨床

Vertex周二表示，計(jì)劃中的17人VX-880試驗(yàn)在該機(jī)構(gòu)取消了最初 “由于確定沒(méi)有足夠的信息支持該產(chǎn)品劑量遞增”而實(shí)施的臨床擱置后重新開(kāi)始。當(dāng)時(shí)，福泰 (Vertex) 首席醫(yī)療官卡門·博齊克 (Carmen Bozic) 醫(yī)學(xué)博士在一份聲明中表示，這種保留令人驚訝。 

現(xiàn)在，隨著試驗(yàn)重回正軌，該公司可以松一口氣了。Vertex沒(méi)有報(bào)告該機(jī)構(gòu)是否要求對(duì)劑量設(shè)計(jì)進(jìn)行任何修改，截至發(fā)稿時(shí)，該公司尚未回應(yīng)提供更多細(xì)節(jié)的請(qǐng)求。

起作用的藥物是一種現(xiàn)成的干細(xì)胞療法，使用胰島細(xì)胞，胰島細(xì)胞在胰腺中產(chǎn)生有助于控制血糖水平的激素。在1/2期試驗(yàn)中，福泰 (Vertex) 主要針對(duì)血糖水平嚴(yán)重低下的患者以及對(duì)低血糖“意識(shí)受損”的患者。

截至?xí)和r(shí)，該公司已完成試驗(yàn)三個(gè)階段中的第一階段，測(cè)試了一半的目標(biāo)劑量，報(bào)告稱兩名患者中的一名患者在治療后九個(gè)月時(shí)實(shí)現(xiàn)了胰島素獨(dú)立。另一個(gè)顯示出改善的跡象，但尚未達(dá)到相同的里程碑。

該研究的第二部分現(xiàn)已重新開(kāi)始，正在測(cè)試全部目標(biāo)劑量。當(dāng)暫停時(shí)，該組中的一名患者已接受注射，Vertex 預(yù)計(jì)將招募另外四名患者。最終給藥組將同時(shí)給予全部目標(biāo)劑量。 

VX-880是Vertex正在開(kāi)發(fā)的兩個(gè)干細(xì)胞治療糖尿病的項(xiàng)目之一，盡管它是臨床上唯一的一個(gè)項(xiàng)目。第二種仍處于研究階段，是封裝的胰島細(xì)胞，該公司表示，這種細(xì)胞“可以通過(guò)保護(hù)細(xì)胞免受免疫系統(tǒng)的影響，從而潛在地消除免疫抑制的需要。” 

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