臍帶間充質干細胞移植治療腦癱患者的臨床案例

大腦中的非進行性病變會導致腦癱。腦癱患兒可能存在功能障礙和腦室周圍白質軟化、宮內出血；還可能觀察到僵硬、攣縮、肌肉無力、感覺缺陷以及平衡和運動控制困難。

物理治療、神經切除術、A型肉毒桿菌毒素和藥物可用于治療CP。已有多個案例報道，上述療法可部分改善功能；但是，無法通過這些干預措施實現完全治愈。既往研究也報道，發達國家每1000人中就有1.5~2.5名兒童患有痙攣型腦癱；而這個比率在發展中國家可能更高。在外傷、炎癥和腦部疾病中，大腦具有相對較低水平的可再生能力，即自我修復能力。

近年來的動物實驗和臨床研究報道了細胞移植治療各種疾病的積極成果。中樞神經系統可以通過細胞療法再生，這是一種旨在替代因創傷性腦損傷而功能耗盡的細胞的選擇。

最近，一項病例研究報道，鞘內輸注自體骨髓單個核細胞表明細胞移植是有效和安全的，并且在腦癱患者中取得了令人鼓舞的功能結果。

臍帶間充質干細胞移植治療腦癱患者的臨床案例

2018年，土耳其伊斯坦布爾麗芙醫院再生醫學和干細胞制造中心一項病例報告中，調查臍帶間充質干細胞移植治療腦癱兒童的安全性和有效性。

案例展示

6歲男性兒童患者（30周，1918克）患有肌張力障礙性腦癱，下肢比上肢更有效。患者因宮內出血向我們求診。患者出生時頭圍28cm，身高41cm，經過2周保溫箱隨訪，行頭顱MRI檢查。該患者被診斷出患有 CP，此后一直進行隨訪。患者接受了多種藥物治療，如巴氯芬和康復治療，據報道有部分療效。

方法

6歲肌張力障礙-痙攣型男性腦癱患者接受同種異體間充質干細胞治療4次，劑量為1×10⁶/kg，臍帶間充質干細胞（UC-MSCs）鞘內和靜脈給藥方式。

移植細節

治療前后對患者進行FIM（功能獨立測量）、GMFCS（粗大運動功能分類系統88）、Tardieu量表、TCMS（軀干控制測量量表）、MACS（手動能力分類量表）、CFSS進行隨訪（通信功能分類系統）18個月并接受強化康復。

結果

除Tardieu量表外，特別是在功能量表中觀察到改善，并且除了背部輕微疼痛外未檢測到任何不良反應。

除了在使用后第1天坐起來時腰部有輕微疼痛外，沒有觀察到任何不良反應。六個月的干預結果列于表格1和表格2。

討論

間充質干細胞是一種新的、有前途的治療選擇，用于治療肌肉骨骼系統中出現的CP等異常，這取決于大腦中仍在發育的永久性損傷。這在致癌性和生物安全性方面是安全的。在4次應用和1年隨訪后，在我們的案例中沒有觀察到全身不良反應，并且在鞘內應用之后，除了一天的輕微背痛之外，在我們的案例中沒有檢測到局部副作用。

間充質干細胞具有自我更新的能力，并且可以分化成各種間充質組織。此外，它們可能通過神經保護和神經再生對大腦的認知功能產生積極影響。幾項研究表明，hAEC可以發揮神經保護作用，并促進腦部疾病（如中風、中樞神經系統疾病動物模型中的帕金森病）中的神經元再生。

在腦癱中，早期應用干細胞移植治療可能會帶來更高的成功率，這在任何其他治療中也是如此。在完全神經元損傷和關節攣縮發生之前進行的應用可能會增加治療的成功率。

總之，我們在認知技能、軀干控制和手部技能方面取得了進步；未來的隨機對照和長期研究可能會啟發我們了解間充質干細胞治療腦癱的優勢和局限性。

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