臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療腦癱患者的臨床案例

大腦中的非進(jìn)行性病變會導(dǎo)致腦癱。腦癱患兒可能存在功能障礙和腦室周圍白質(zhì)軟化、宮內(nèi)出血；還可能觀察到僵硬、攣縮、肌肉無力、感覺缺陷以及平衡和運(yùn)動(dòng)控制困難。

物理治療、神經(jīng)切除術(shù)、A型肉毒桿菌毒素和藥物可用于治療CP。已有多個(gè)案例報(bào)道，上述療法可部分改善功能；但是，無法通過這些干預(yù)措施實(shí)現(xiàn)完全治愈。既往研究也報(bào)道，發(fā)達(dá)國家每1000人中就有1.5~2.5名兒童患有痙攣型腦癱；而這個(gè)比率在發(fā)展中國家可能更高。在外傷、炎癥和腦部疾病中，大腦具有相對較低水平的可再生能力，即自我修復(fù)能力。

近年來的動(dòng)物實(shí)驗(yàn)和臨床研究報(bào)道了細(xì)胞移植治療各種疾病的積極成果。中樞神經(jīng)系統(tǒng)可以通過細(xì)胞療法再生，這是一種旨在替代因創(chuàng)傷性腦損傷而功能耗盡的細(xì)胞的選擇。

最近，一項(xiàng)病例研究報(bào)道，鞘內(nèi)輸注自體骨髓單個(gè)核細(xì)胞表明細(xì)胞移植是有效和安全的，并且在腦癱患者中取得了令人鼓舞的功能結(jié)果。

臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療腦癱患者的臨床案例

2018年，土耳其伊斯坦布爾麗芙醫(yī)院再生醫(yī)學(xué)和干細(xì)胞制造中心一項(xiàng)病例報(bào)告中，調(diào)查臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療腦癱兒童的安全性和有效性。

案例展示

6歲男性兒童患者（30周，1918克）患有肌張力障礙性腦癱，下肢比上肢更有效。患者因?qū)m內(nèi)出血向我們求診。患者出生時(shí)頭圍28cm，身高41cm，經(jīng)過2周保溫箱隨訪，行頭顱MRI檢查。該患者被診斷出患有 CP，此后一直進(jìn)行隨訪。患者接受了多種藥物治療，如巴氯芬和康復(fù)治療，據(jù)報(bào)道有部分療效。

方法

6歲肌張力障礙-痙攣型男性腦癱患者接受同種異體間充質(zhì)干細(xì)胞治療4次，劑量為1×10⁶/kg，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（UC-MSCs）鞘內(nèi)和靜脈給藥方式。

移植細(xì)節(jié)

治療前后對患者進(jìn)行FIM（功能獨(dú)立測量）、GMFCS（粗大運(yùn)動(dòng)功能分類系統(tǒng)88）、Tardieu量表、TCMS（軀干控制測量量表）、MACS（手動(dòng)能力分類量表）、CFSS進(jìn)行隨訪（通信功能分類系統(tǒng)）18個(gè)月并接受強(qiáng)化康復(fù)。

結(jié)果

除Tardieu量表外，特別是在功能量表中觀察到改善，并且除了背部輕微疼痛外未檢測到任何不良反應(yīng)。

除了在使用后第1天坐起來時(shí)腰部有輕微疼痛外，沒有觀察到任何不良反應(yīng)。六個(gè)月的干預(yù)結(jié)果列于表格1和表格2。

討論

間充質(zhì)干細(xì)胞是一種新的、有前途的治療選擇，用于治療肌肉骨骼系統(tǒng)中出現(xiàn)的CP等異常，這取決于大腦中仍在發(fā)育的永久性損傷。這在致癌性和生物安全性方面是安全的。在4次應(yīng)用和1年隨訪后，在我們的案例中沒有觀察到全身不良反應(yīng)，并且在鞘內(nèi)應(yīng)用之后，除了一天的輕微背痛之外，在我們的案例中沒有檢測到局部副作用。

間充質(zhì)干細(xì)胞具有自我更新的能力，并且可以分化成各種間充質(zhì)組織。此外，它們可能通過神經(jīng)保護(hù)和神經(jīng)再生對大腦的認(rèn)知功能產(chǎn)生積極影響。幾項(xiàng)研究表明，hAEC可以發(fā)揮神經(jīng)保護(hù)作用，并促進(jìn)腦部疾病（如中風(fēng)、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病動(dòng)物模型中的帕金森病）中的神經(jīng)元再生。

在腦癱中，早期應(yīng)用干細(xì)胞移植治療可能會帶來更高的成功率，這在任何其他治療中也是如此。在完全神經(jīng)元損傷和關(guān)節(jié)攣縮發(fā)生之前進(jìn)行的應(yīng)用可能會增加治療的成功率。

總之，我們在認(rèn)知技能、軀干控制和手部技能方面取得了進(jìn)步；未來的隨機(jī)對照和長期研究可能會啟發(fā)我們了解間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱的優(yōu)勢和局限性。

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