“有人靠干細(xì)胞治療兩年沒打胰島素了，這是不是意味著糖尿病要被治愈了？” 當(dāng)越來越多干細(xì)胞治愈1型糖尿病患者的故事傳開，給全球1型糖尿病患者都帶來了前所未有的希望。那些每天扎手指測血糖、吃飯前計(jì)算胰島素單位的日子，真的能在干細(xì)胞這塊畫上句號(hào)嗎？真的能徹底告別胰島素嗎？

告別胰島素？干細(xì)胞療法能否為1型糖尿病治愈帶來新希望？

1型糖尿病的困境與新希望

1型糖尿病原名胰島素依賴型糖尿病，是一種自身免疫性疾病。我們的免疫系統(tǒng)本應(yīng)保護(hù)大家身體免受病毒和細(xì)菌的侵害，但對(duì)于1型糖尿病患者來說，免疫系統(tǒng)卻錯(cuò)誤地攻擊并破壞了胰腺中產(chǎn)生胰島素的細(xì)胞，導(dǎo)致胰島素分泌缺乏。

胰島素就像一把鑰匙，幫助血液中的葡萄糖進(jìn)入細(xì)胞，為身體提供能量。沒有胰島素，葡萄糖就會(huì)在血液中積聚，導(dǎo)致高血糖，從而引發(fā)一系列健康問題。1型糖尿病發(fā)病年齡較早，多見于青少年，需要一直依賴胰島素治療。

每日多次注射、血糖波動(dòng)、低血糖風(fēng)險(xiǎn)，讓患者生活在”血糖警報(bào)”中。盡管胰島素泵和連續(xù)血糖監(jiān)測系統(tǒng)（CGM）進(jìn)步顯著，但這些方法只能控制癥狀，無法根治疾病，也不能阻止自身免疫進(jìn)程。

干細(xì)胞療法之所以備受關(guān)注，是因?yàn)樗噲D從根本上解決問題：要么重建能分泌胰島素的β細(xì)胞，要么通過免疫調(diào)節(jié)減輕對(duì)胰島細(xì)胞的攻擊。換句話說，這不是單純替代胰島素，而是想恢復(fù)身體本來的調(diào)節(jié)能力。正因如此，世界各地的研究團(tuán)隊(duì)和公司都把大量精力放在這條路上

干細(xì)胞治療1型糖尿病的作用機(jī)制

干細(xì)胞主要是通過以下三大類機(jī)制協(xié)同作用，實(shí)現(xiàn)對(duì)1型糖尿病的根本性修復(fù)：

1.免疫調(diào)節(jié)：調(diào)控紊亂的免疫系統(tǒng)，抑制對(duì)β細(xì)胞的自身免疫攻擊，從根源上阻止疾病進(jìn)展。

2.細(xì)胞替代：通過定向分化功能性胰島β細(xì)胞，直接替代被破壞的細(xì)胞，重建內(nèi)源性胰島素分泌系統(tǒng)。

3.微環(huán)境與旁分泌：通過分泌多種生物活性因子，改善胰島局部微環(huán)境，促進(jìn)血管新生和組織修復(fù)，為細(xì)胞存活和功能恢復(fù)提供支持。

詳情請(qǐng)瀏覽：重磅解讀：干細(xì)胞如何修復(fù)1型糖尿病？3大核心作用機(jī)制全解析

真實(shí)案例分享：技術(shù)突破的曙光

案例1：胰島與干細(xì)胞聯(lián)合治療，6例患者3年內(nèi)實(shí)現(xiàn)胰島素獨(dú)立

2022年8月18日，四川省醫(yī)學(xué)科學(xué)院聯(lián)合四川省人民醫(yī)院在期刊《中國普外基礎(chǔ)與臨床雜志 》上發(fā)表了一篇關(guān)于《同種異體胰島聯(lián)合自體外周血干細(xì)胞移植治療1型糖尿病：隨訪3年的臨床研究》的臨床研究成果。^[1]

本次研究回顧性收集2017年1月至2019年12月期間我院實(shí)施的同種異體胰島細(xì)胞聯(lián)合（或不聯(lián)合）自體外周血干細(xì)胞移植受者的臨床病理資料。隨訪3年，分析移植術(shù)后受者的胰島素使用、C肽水平及糖化血紅蛋白濃度情況。

本次研究共納入完成同種異體胰島細(xì)胞移植10例，其中單獨(dú)同種異體胰島細(xì)胞移植（簡稱單獨(dú)組）受者5例，同種異體胰島細(xì)胞聯(lián)合自體外周血干細(xì)胞移植（簡稱聯(lián)合組）受者5例。（見表1）

移植胰島和干細(xì)胞數(shù)量及胰島素使用情況

移植胰島和干細(xì)胞使用情況：10例受者的移植胰島數(shù)量和自體干細(xì)胞移植數(shù)量（見表2）。

• 移植胰島數(shù)量在單獨(dú)組為47.0×10⁴～53.0×10⁴IEQ、（50.60±2.51）×10⁴IEQ，在聯(lián)合組為42.5×10⁴～55.0×10⁴IEQ、（48.70±4.76）×10⁴IEQ。
• 干細(xì)胞移植數(shù)量為5.6×10⁷～12.8×10⁷個(gè)、（9.2±2.6）×10⁷個(gè)。

胰島素使用情況：10例受者術(shù)后在正常飲食下嚴(yán)格控制血糖在7.8mmol/L 以下，其術(shù)前（圖表中以“0”表示）及術(shù)后36個(gè)月內(nèi)不同時(shí)間點(diǎn)所需胰島素用量（見表2和圖2a）。

• 從表2可見，單獨(dú)組和聯(lián)合組受者術(shù)后第12個(gè)月時(shí)分別均有3例撤除胰島素，至術(shù)后第36個(gè)月時(shí)單獨(dú)組和聯(lián)合組受者分別有2例和3例撤除胰島素。
• 從圖2a可見，術(shù)后不同時(shí)間點(diǎn)的胰島素用量均較術(shù)前下降，2組的變化趨勢基本一致，在術(shù)后12個(gè)月內(nèi)，聯(lián)合組胰島素用量呈現(xiàn)出低于單獨(dú)組的趨勢。

術(shù)后糖代謝情況

術(shù)后C肽水平的變化：術(shù)后3年內(nèi)10例患者的空腹和餐后2h的C肽水平（見表3及圖2b）。

• 術(shù)后36個(gè)月內(nèi)，10例患者的C肽水平均為陽性（空腹或餐后2h>0.6μg/L）。空腹及餐后2h的C肽水平在術(shù)后不同時(shí)間點(diǎn)均較術(shù)前升高。
• 空腹C肽水平，單獨(dú)組在術(shù)后第24個(gè)月時(shí)達(dá)最高、聯(lián)合組于術(shù)后第12個(gè)月時(shí)達(dá)最高，然后開始下降，且單獨(dú)組下降趨勢更明顯而聯(lián)合組下降趨勢更平穩(wěn)且逐步上升。
• 餐后2h的C肽水平，2組均于術(shù)后第12個(gè)月時(shí)達(dá)最高，然后開始下降，單獨(dú)組下降趨勢更明顯而聯(lián)合組下降趨勢更平穩(wěn)且逐步上升。

術(shù)后糖化血紅蛋白（HbA1c）的變化：術(shù)后36個(gè)月內(nèi)10例受者的HbA1c（見表3及圖2c）。術(shù)后不同時(shí)間點(diǎn)均較術(shù)前下降，至術(shù)后第6個(gè)月后基本維持正常平穩(wěn)水平，2組的變化趨勢基本一致。

糖尿病相關(guān)并發(fā)癥及手術(shù)相關(guān)并發(fā)癥情況

腎臟與眼底方面多數(shù)患者呈改善趨勢：

24h尿蛋白變化：在24小時(shí)尿蛋白方面，單獨(dú)組中病例2和4的初始定量分別為2.36g和1.2g，在術(shù)后36個(gè)月時(shí)分別降至1.06 g和0.6g。聯(lián)合組中，病例8、9和10的初始24小時(shí)尿蛋白定量為1.88g、1.0g和1.46g；至術(shù)后36個(gè)月時(shí)，這些數(shù)值分別下降至0.5g、小于0.15g和0.82g；

眼底病變改善：眼底病變方面，單獨(dú)組的病例1和5從術(shù)前的Ⅱ級(jí)病變?cè)谛g(shù)后36個(gè)月時(shí)好轉(zhuǎn)至Ⅰ級(jí)，而病例2的Ⅳ級(jí)病變未見明顯改善。聯(lián)合組中，病例9由術(shù)前的Ⅰ級(jí)病變恢復(fù)至正常，病例8從Ⅳ級(jí)好轉(zhuǎn)至Ⅲ級(jí)，病例10則從Ⅱ級(jí)改善到Ⅰ級(jí)；

手術(shù)相關(guān)并發(fā)癥：兩組受者在整個(gè)住院及隨訪期間，通過彩色多普勒超聲檢查均未發(fā)現(xiàn)肝臟或門靜脈系統(tǒng)的異常，肝腎功能保持正常，且沒有出現(xiàn)酮癥酸中毒、嚴(yán)重低血糖等癥狀。此外，術(shù)后也未觀察到急性排斥反應(yīng)或感染等移植相關(guān)的并發(fā)癥。

綜上所述，隨訪3年，6例患者完全撤除胰島素治療，4例患者胰島素用量較術(shù)前減少60%以上。術(shù)后血糖穩(wěn)定維持在正常水平，C肽均在正常范圍內(nèi)，糖化血紅蛋白基本正常，肝腎功能穩(wěn)定維持正常，無胰島移植并發(fā)癥發(fā)生。

案例2：334例1型糖尿病研究，干細(xì)胞療法顯著降低HbA1c和胰島素用量

2025年2月4日，埃及本哈大學(xué)醫(yī)學(xué)院在期刊《Expert Review of Endocrinology & Metabolism》上發(fā)表了一篇關(guān)于《臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療1型和2型糖尿病的安全性和有效性：系統(tǒng)評(píng)價(jià)和薈萃分析》的研究成果。^[2]

檢索PubMed、Cochrane、WOS、Embase和Scopus數(shù)據(jù)庫中截至2024年1月關(guān)于UCMSCs治療1型和2型糖尿病的隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)(RCT)。共納入334例患者（172例實(shí)驗(yàn)組和162例對(duì)照組）的8個(gè)CT。

基于8項(xiàng)對(duì)照試驗(yàn)（共334例患者）的系統(tǒng)性分析顯示，間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）在1型糖尿病（T1DM）治療中展現(xiàn)出顯著療效：

1.糖化血紅蛋白（HbA1c）顯著下降

• MSCs組與安慰劑組相比，HbA1c平均差異為?1.24%，表明MSCs能有效改善血糖控制。
• 亞組分析顯示，6項(xiàng)針對(duì)T1DM的研究均支持這一結(jié)論，且研究間無顯著異質(zhì)性。

2.胰島素需求量顯著減少：MSCs組每日胰島素需求量平均減少0.24 U/kg/d，提示MSCs可能部分恢復(fù)胰島功能，降低外源性胰島素依賴。

3.空腹C肽水平變化整體分析顯示MSCs組與安慰劑組空腹C肽水平差異無統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，但亞組分析發(fā)現(xiàn)部分研究顯示MSCs可輕微提升C肽水平，表明其可能促進(jìn)殘存β細(xì)胞功能或新生β細(xì)胞生成。

研究表明，MSCs治療1型糖尿病在降低HbA1c、減少胰島素用量方面具有明確優(yōu)勢，部分研究提示其可能改善β細(xì)胞功能，但對(duì)C肽的影響仍需更大樣本驗(yàn)證。

案例3：zimislecel干細(xì)胞療法突破，83%重癥糖尿病患者完全停用胰島素

2025年6月20日，福泰制藥（Vertex）在美國糖尿病協(xié)會(huì)（ADA）科學(xué)年會(huì)上震撼發(fā)布FORWARD-101臨床試驗(yàn)的1/2/3期的最新研究結(jié)果，并更新了1/2期試驗(yàn)的最新臨床數(shù)據(jù)，相關(guān)結(jié)果發(fā)表在國際期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。^[3]

該研究聚焦于zimislecel（原名VX-880），一種基于干細(xì)胞的完全分化胰島細(xì)胞療法，旨在治療伴有低血糖意識(shí)障礙和嚴(yán)重低血糖事件（SHE）的1型糖尿病（T1D）患者。

FORWARD-101試驗(yàn)跟蹤了12名1型糖尿病患者，他們接受單次Zimislecel治療后隨訪超1年，效果相當(dāng)亮眼：

12名患者自身胰島素分泌都恢復(fù)了（通過C肽檢測能看出來），嚴(yán)重低血糖再也沒發(fā)生過，血糖也控制得挺好（糖化血紅蛋白低于7%，達(dá)標(biāo)時(shí)間超70%）。最關(guān)鍵的是，患者用的胰島素量平均減少了92%，其中10個(gè)人完完全全消除了外源胰島素的使用需求。治療過程中出現(xiàn)的副作用和平時(shí)用免疫藥、做胰島移植的反應(yīng)差不多，沒發(fā)現(xiàn)新的安全問題。

這說明Zimislecel不光能讓患者少打甚至不打胰島素，還把血糖穩(wěn)住了，低血糖風(fēng)險(xiǎn)也沒了，10個(gè)人徹底擺脫針管，安全性也過關(guān)。對(duì)1型糖尿病患者來說，這簡直是告別每天扎針的新希望，以后可能會(huì)成為重要的治療選擇。

綜上所述，干細(xì)胞治療1型糖尿病已經(jīng)在臨床上展現(xiàn)出恢復(fù)胰島功能、部分患者實(shí)現(xiàn)長期胰島素獨(dú)立的突破性成果，被認(rèn)為正逐步接近“功能性治愈”。可惜的是，現(xiàn)在的試驗(yàn)都是處于小規(guī)模的試驗(yàn)，還需要更多中心、大規(guī)模、長期的臨床試驗(yàn)來支撐。

相關(guān)閱讀：2025年干細(xì)胞治療1型糖尿病最新臨床進(jìn)展，治愈已觸手可及（截至8月）

干細(xì)胞治療1型糖尿病的臨床研究進(jìn)展

截止2025年9月2日，在美國國立衛(wèi)生研究院的最大臨床試驗(yàn)注冊(cè)庫clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊(cè)的有關(guān)干細(xì)胞治療1型糖尿病的臨床研究項(xiàng)目有23項(xiàng)，已完成的到達(dá)7項(xiàng)。

專家提醒：理性看待臨床試驗(yàn)成果

專家強(qiáng)調(diào)，干細(xì)胞治療1型糖尿病仍處于科研探索階段，而非成熟療法。盡管取得了令人鼓舞的進(jìn)展，但仍需要更大規(guī)模和更長期的臨床試驗(yàn)來驗(yàn)證安全性和有效性。

專家建議患者：

1.不要迷信”完全治愈”的宣傳：警惕”包治愈””一針見效”等絕對(duì)化宣傳；

2.認(rèn)準(zhǔn)正規(guī)臨床試驗(yàn)/獲批機(jī)構(gòu)：通過ClinicalTrials.gov等平臺(tái)查詢注冊(cè)信息，選擇有資質(zhì)、能說清細(xì)胞來源的機(jī)構(gòu)；

3.結(jié)合經(jīng)濟(jì)能力與病情，理性決策：考慮自身經(jīng)濟(jì)承受能力，評(píng)估病情是否適合。

結(jié)語

干細(xì)胞治療1型糖尿病代表了醫(yī)學(xué)前沿的重要突破，為患者帶來了擺脫胰島素依賴的希望。臨床案例都表明干細(xì)胞療法確實(shí)可能為1型糖尿病治愈帶來新希望。但同時(shí)它也是一個(gè)在發(fā)展的技術(shù)，對(duì)于患者來說，保持理性期待，在專業(yè)醫(yī)生指導(dǎo)下做出決策，是面對(duì)這一新興治療方式最明智的態(tài)度。

真正的科學(xué)突破正在實(shí)驗(yàn)室和臨床研究中發(fā)生，但它需要時(shí)間、嚴(yán)謹(jǐn)和透明來兌現(xiàn)承諾。在期待干細(xì)胞療法帶來革命性變化的同時(shí)，把握好現(xiàn)有的治療手段，保持血糖良好控制，才是應(yīng)對(duì)1型糖尿病的務(wù)實(shí)之道

參考資料：

[1]姚豫桐,賴春友,馮天航,等.同種異體胰島聯(lián)合自體外周血干細(xì)胞移植治療1型糖尿病：隨訪3年的臨床研究[J].中國普外基礎(chǔ)與臨床雜志,2022,29(09):1189-1194.

[2]https://www.tandfonline.com/doi/full/10.1080/17446651.2025.2457474?scroll=top&needAccess=true

[3]https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2506549

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