干細(xì)胞療法治療1型糖尿病的成功率有多高？真實(shí)臨床數(shù)據(jù)為您揭曉答案

1型糖尿病（T1D）是一種自身免疫性疾病，患者的免疫系統(tǒng)攻擊并破壞胰島β細(xì)胞，導(dǎo)致胰島素分泌不足，血糖波動(dòng)劇烈。長(zhǎng)期依賴胰島素不僅難以完全控制血糖，還容易引發(fā)低血糖、腎病、視網(wǎng)膜病變等并發(fā)癥，嚴(yán)重影響生活質(zhì)量。

近年來(lái)，干細(xì)胞療法作為再生醫(yī)學(xué)的核心，為徹底治愈1型糖尿病帶來(lái)了前所未有的希望。那么，干細(xì)胞療法治療1型糖尿病的成功率究竟如何？本文將結(jié)合全球臨床研究和實(shí)踐，為您詳細(xì)解析。

一、什么是干細(xì)胞療法？

干細(xì)胞療法利用干細(xì)胞的自我復(fù)制、多向分化及免疫調(diào)節(jié)能力，對(duì)受損組織進(jìn)行修復(fù)和功能恢復(fù)。

在具體機(jī)制上，干細(xì)胞療法在T1D中發(fā)揮雙重作用：

1. 免疫調(diào)節(jié)：干細(xì)胞可以抑制過(guò)度活躍的免疫反應(yīng)，同時(shí)增加Treg細(xì)胞數(shù)量，減輕β細(xì)胞被免疫系統(tǒng)攻擊的風(fēng)險(xiǎn)。
2. 胰島修復(fù)：干細(xì)胞分泌生長(zhǎng)因子，改善胰腺微環(huán)境，促進(jìn)β細(xì)胞再生和存活，從而逐步恢復(fù)胰島功能。

因此，干細(xì)胞療法不僅關(guān)注血糖管理，更直擊疾病根源，為患者帶來(lái)長(zhǎng)期獲益的可能。

二、先看結(jié)論：干細(xì)胞療法成功率概覽

綜合國(guó)內(nèi)外多家干細(xì)胞研究機(jī)構(gòu)和臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)，干細(xì)胞療法在治療糖尿病中的總體成功率約為80%。

這一成功率的評(píng)估不僅基于血糖和胰島素依賴的改善，還參考了炎癥標(biāo)志物的下降、胰腺及相關(guān)器官功能的增強(qiáng)，以及患者生活質(zhì)量（通過(guò) PAR-Q 問(wèn)卷等指標(biāo)評(píng)估）的提升。^[1]

三、理解干細(xì)胞療法成功率的關(guān)鍵維度

在評(píng)估干細(xì)胞療法的”成功率”時(shí)，需要認(rèn)識(shí)到它不僅僅是”能否停用胰島素”這個(gè)單一指標(biāo)。臨床醫(yī)生和研究者通常從以下幾個(gè)關(guān)鍵維度來(lái)綜合考量：

1.胰島功能恢復(fù)：這是衡量治療是否成功的核心生物學(xué)指標(biāo)。通過(guò)檢測(cè)空腹C肽水平或混合餐耐量試驗(yàn)刺激下的C肽水平，可以客觀評(píng)估患者自身胰島素分泌能力的恢復(fù)情況。FORWARD試驗(yàn)中所有患者C肽轉(zhuǎn)陽(yáng)，證明干細(xì)胞衍生胰島細(xì)胞成功實(shí)現(xiàn)了功能重建。

2.血糖控制改善：糖化血紅蛋白（HbA1c）?的下降幅度和血糖在目標(biāo)范圍內(nèi)時(shí)間（TIR）?是重要指標(biāo)。成功的治療后，HbA1c應(yīng)穩(wěn)定在7%以下，TIR應(yīng)超過(guò)70%。

3.胰島素用量減少：患者對(duì)外源性胰島素依賴的降低程度是直觀的療效體現(xiàn)。從用量減少到完全停用，是不同層次的療效標(biāo)準(zhǔn)。

4.并發(fā)癥預(yù)防與生活質(zhì)量提升：成功的治療應(yīng)能顯著減少嚴(yán)重低血糖事件的發(fā)生，并對(duì)糖尿病腎病、視網(wǎng)膜病變等并發(fā)癥起到積極的防治效果。同時(shí)，通過(guò)專業(yè)的生命質(zhì)量問(wèn)卷進(jìn)行評(píng)估，患者的生活質(zhì)量應(yīng)有顯著提升。

值得注意的是，干細(xì)胞療法的成功率并非固定值，而是受到患者年齡、病程長(zhǎng)短、干細(xì)胞來(lái)源和治療方案等因素的影響。

四、從臨床研究與案例分析成功率

多項(xiàng)國(guó)際臨床研究為干細(xì)胞療法的療效提供了有力證據(jù)：

MSC移植I/II期隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)：1型糖尿病緩解率可達(dá)70%以上

2022年6月20日，行業(yè)期刊《干細(xì)胞研究與治療》上發(fā)表了一篇名為《間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療新診斷的1型糖尿病患者：一項(xiàng)I/II期隨機(jī)安慰劑對(duì)照臨床試驗(yàn)》的臨床成果。^[2]

該項(xiàng)臨床試驗(yàn)在經(jīng)過(guò)嚴(yán)格的納入及排除標(biāo)準(zhǔn)后，最終共有21名患者 （年齡：8至40歲）參加了這項(xiàng)研究。參與者被隨機(jī)分配在第0周和第3周接受劑量為每公斤體重1×10⁶自體來(lái)源的MSCs或安慰劑。

患者在首次輸注后隨訪1年，以評(píng)估該療法安全性和有效性。在此期間，患者在第1、2和4周以及第2、3 、6、9和12個(gè)月進(jìn)行隨訪。

臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示：

安全性高：MSC移植在臨床中顯示出良好安全性，未出現(xiàn)嚴(yán)重不良事件，僅有輕微注射部位反應(yīng)。同時(shí)，移植顯著減少低血糖事件，與安慰劑組相比，I級(jí)和II級(jí)低血糖總數(shù)明顯下降。

代謝指標(biāo)改善：移植后患者的血糖控制明顯改善：HbA1c在12個(gè)月后顯著下降，早期移植組C肽水平高于晚期移植組，提示β細(xì)胞功能部分恢復(fù)。外源性胰島素需求和血糖波動(dòng)也有所下降，結(jié)合運(yùn)動(dòng)的早期移植患者改善最明顯。兩組整體緩解率和成功率可達(dá)70%以上。

免疫調(diào)節(jié)作用：MSC移植可改善免疫環(huán)境：抗炎因子IL-4、IL-10顯著升高，促炎因子TNF-α下降。外周血調(diào)節(jié)性T細(xì)胞（Treg）數(shù)量和FOXP3表達(dá)增加，顯示移植能將免疫狀態(tài)由促炎向抗炎轉(zhuǎn)化。

生活質(zhì)量改善：患者生活質(zhì)量隨移植改善：DQOL問(wèn)卷顯示擔(dān)憂下降，SF-36問(wèn)卷顯示身體健康和生理角色得分提升。早期移植及結(jié)合運(yùn)動(dòng)的患者在代謝和生活質(zhì)量上的改善更為顯著。

移植時(shí)機(jī)影響療效：早期移植（確診1年內(nèi)）相比晚期移植，HbA1c、C肽及免疫指標(biāo)改善更明顯，提示新診斷患者干細(xì)胞治療更有利于β細(xì)胞功能恢復(fù)，同時(shí)早期治療患者的整體緩解率更高，可達(dá)80%以上。

總體來(lái)看，MSC移植在1型糖尿病患者中安全性高、療效顯著，能夠改善血糖控制、β細(xì)胞功能、免疫環(huán)境及生活質(zhì)量，總體可達(dá)到70%以上的緩解率和成功率，為臨床提供了可行且有效的新型干預(yù)方案。

突破性干細(xì)胞療法Zimislecel：83%重癥糖尿病患者停用胰島素超一年

2025年6月，在美國(guó)糖尿病協(xié)會(huì)（ADA）科學(xué)會(huì)議上，Vertex公司公布了令人振奮的FORWARD研究最新成果。

研究結(jié)果顯示，其開(kāi)發(fā)的VX-880干細(xì)胞療法幫助83%的1型糖尿病參與者擺脫了胰島素依賴，并維持至少一年的穩(wěn)定血糖水平，這一突破為T1D的“功能性治愈”再次帶來(lái)希望。^[3]

此次公布數(shù)據(jù)的I/II期研究是一項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽、單臂臨床試驗(yàn)，共納入了14例低血糖感知受損（IHA）且每年至少發(fā)生兩次嚴(yán)重低血糖（SHE）事件的1型糖尿病成人患者，評(píng)估了單次輸注全劑量Zimislecel（0.8*109個(gè)細(xì)胞）后至少隨訪1年的療效和安全性。

在針對(duì)14例伴有低血糖無(wú)知覺(jué)的重癥1型糖尿病患者的試驗(yàn)中，12例接受全劑量（0.8×10?個(gè)細(xì)胞）治療的患者在至少1年隨訪期內(nèi)顯示出顯著療效：

療效數(shù)據(jù)：隨訪1年時(shí)，所有患者實(shí)現(xiàn)血糖控制雙重達(dá)標(biāo)：HbA1c穩(wěn)定降至＜7%，血糖目標(biāo)范圍時(shí)間（TIR）達(dá)93.3%，遠(yuǎn)超ADA推薦標(biāo)準(zhǔn)70%的底線，實(shí)現(xiàn)了血糖控制的“雙重達(dá)標(biāo)”。

治療第90天起，療效呈現(xiàn)“三重清零”：嚴(yán)重低血糖事件（SHE）完全消失，外源性胰島素平均使用量下降92%，其中83%的患者（10/12）在隨訪期間完全停用胰島素，顯著改善了患者的生活質(zhì)量。

這一結(jié)果顯示，干細(xì)胞治療在重癥T1D患者中不僅能顯著改善血糖控制，還能極大降低低血糖風(fēng)險(xiǎn)并顯著減少胰島素依賴。綜合國(guó)內(nèi)外研究數(shù)據(jù)來(lái)看，這類療法的整體成功率約為80%，為患者帶來(lái)了切實(shí)可見(jiàn)的治療益處。

五、影響成功率的關(guān)鍵因素

干細(xì)胞治療1型糖尿病的療效受多種因素共同影響。

首先，細(xì)胞來(lái)源與類型至關(guān)重要：人胚干細(xì)胞衍生的胰島細(xì)胞療法在改善血糖和β細(xì)胞功能方面顯示出較高效性，而間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）則在免疫調(diào)節(jié)和減少低血糖事件方面更為突出。

其次，治療方案會(huì)直接影響成效，包括單次足量輸注與多次分次輸注的差異、以及輸注途徑（如肝門靜脈輸注）對(duì)細(xì)胞存活率和功能建立的影響。

最后，患者自身?xiàng)l件同樣關(guān)鍵：早期診斷、胰島殘存功能較好的患者通常響應(yīng)更佳；血糖管理狀況、自身免疫狀態(tài)及年齡等也會(huì)顯著影響治療效果。整體來(lái)看，這些因素共同決定了干細(xì)胞療法的緩解率和成功率。

六、成功的關(guān)鍵：選擇頂尖科研平臺(tái)的重要性

因此，選擇有資質(zhì)的正規(guī)醫(yī)療機(jī)構(gòu)至關(guān)重要，這些機(jī)構(gòu)具備嚴(yán)格的質(zhì)量控制體系，能確保細(xì)胞制備質(zhì)量和治療安全性。

其中像吉林中科這樣的領(lǐng)先機(jī)構(gòu)。成立于2007年，是國(guó)家級(jí)高新技術(shù)企業(yè)，總部位于長(zhǎng)春，擁有6000多平方米多功能實(shí)驗(yàn)樓及GMP標(biāo)準(zhǔn)實(shí)驗(yàn)室，是中國(guó)最先進(jìn)的胚胎組織干細(xì)胞儲(chǔ)存、制備和研發(fā)基地之一。公司匯聚國(guó)內(nèi)外頂尖科研人才，與院士及國(guó)際知名學(xué)者合作，建立了干細(xì)胞研發(fā)、生產(chǎn)及臨床應(yīng)用平臺(tái)，擁有十余項(xiàng)自主技術(shù)專利。

在臨床應(yīng)用方面，吉林中科干細(xì)胞產(chǎn)品在腫瘤、糖尿病、神經(jīng)損傷及自身免疫性疾病等領(lǐng)域取得顯著療效，累計(jì)為全球一萬(wàn)多名患者完成胚胎干細(xì)胞移植，并開(kāi)展國(guó)際合作和學(xué)術(shù)交流，為患者提供安全、高效的治療方案。選擇這樣的頂尖科研平臺(tái)，可以顯著提升干細(xì)胞治療的成功率和長(zhǎng)期療效。

結(jié)語(yǔ)

展望未來(lái)，干細(xì)胞療法治療1型糖尿病的成功，正從”概念驗(yàn)證”階段穩(wěn)步邁向”個(gè)體化治愈方案”的探索。盡管通往普惠性治療的道路上仍有免疫抑制、長(zhǎng)期安全性、成本等挑戰(zhàn)需要克服，但這些醫(yī)學(xué)突破無(wú)疑正將”擺脫胰島素依賴”的夢(mèng)想，一步步照進(jìn)現(xiàn)實(shí)。

對(duì)于患者和家庭而言，保持對(duì)權(quán)威科研進(jìn)展的關(guān)注，并在專業(yè)醫(yī)生的指導(dǎo)下審慎決策，是當(dāng)前最明智的選擇。

參考資料：

[1]https://www.dvcstem.com/post/can-stem-cells-treat-diabetes

[2]Izadi, M., Sadr Hashemi Nejad, A., Moazenchi, M.?et al.?Mesenchymal stem cell transplantation in newly diagnosed type-1 diabetes patients: a phase I/II randomized placebo-controlled clinical trial.?Stem Cell Res Ther?13, 264 (2022). https://doi.org/10.1186/s13287-022-02941-w

[3]Reichman TW, Markmann JF, Odorico J, Witkowski P, Fung JJ, Wijkstrom M, Kandeel F, de Koning EJP, Peters AL, Mathieu C, Kean LS, Bruinsma BG, Wang C, Mascia M, Sanna B, Marigowda G, Pagliuca F, Melton D, Ricordi C, Rickels MR; VX-880-101 FORWARD Study Group. Stem Cell-Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes. N Engl J Med. 2025 Sep 4;393(9):858-868. doi: 10.1056/NEJMoa2506549. Epub 2025 Jun 20. PMID: 40544428.

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