在帕金森病治療中，干細胞療法正從實驗室走向臨床應(yīng)用。相比傳統(tǒng)療法，它通過神經(jīng)再生和免疫調(diào)節(jié)，為神經(jīng)修復(fù)帶來新希望。真實患者的經(jīng)歷比媒體報道更能反映實際效果。以下是3位參與干細胞治療的帕金森病患者的親身故事，證明干細胞療法不是科幻，而是正在發(fā)生的醫(yī)學(xué)曙光。

3位患者親述：參與帕金森病干細胞臨床試驗的完整經(jīng)歷與效果！

案例故事：3位帕金森病患者的臨床試驗之旅

案例1：喬治·洛佩茲，自體iPSC多巴胺細胞移植治療帕金森病的先行者

2006年，前內(nèi)科醫(yī)生喬治·洛佩茲（George Lopez）被確診為帕金森病——從“救治者”一夜成為“被囚者”。隨著病情進展，他出現(xiàn)明顯的肢體震顫，精細動作受損，甚至無法系鞋帶，連從椅子上站起都需要他人扶持，生活質(zhì)量大幅下降。^[1]

進入2013年，常規(guī)藥物療效明顯減弱，“off期”（藥效消退期）有時長達12小時，使他日常活動更加受限。正是在這種背景下，洛佩茲在波士頓參加一次干細胞峰會，偶遇麥克萊恩醫(yī)院的科學(xué)家金博士。

金博士展示了用患者皮膚細胞誘導(dǎo)分化為中腦多巴胺神經(jīng)元的研究進展，但因經(jīng)費問題面臨停滯。被科研與希望打動的洛佩茲當(dāng)場寫下支票，資助200萬美元，并說服自己“為人類賭一次”。

在隨后幾年里，研究與臨床準(zhǔn)備加速推進。2017年9月，首例移植在康奈爾大學(xué)實施：外科醫(yī)生將約400萬個分化的多巴胺神經(jīng)元干細胞注入洛佩茲左側(cè)殼核。手術(shù)完成數(shù)小時后，洛佩茲就感到震顫明顯減輕，當(dāng)晚甚至能步行兩英里到時代廣場——他形容那種感覺“像掙脫了身體的枷鎖”。

2018年3月，團隊在麻省總醫(yī)院完成了右側(cè)的補植。與首次不同，這次由于細胞更為新鮮，術(shù)后并沒有出現(xiàn)突發(fā)的即時改善；但隨訪顯示更為持久的影像學(xué)信號。長期PET掃描表明，雙側(cè)移植區(qū)域的多巴胺代謝較術(shù)前提高，提示移植細胞可能存活并逐步與宿主神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)建立聯(lián)系。

在隨后的18個月追蹤中，影像與臨床評估給出了混合信號：一方面，PET顯示移植區(qū)多巴胺活動增加，功能測試也記錄到若干具體改善——例如洛佩茲能重新系鞋帶、恢復(fù)游泳與自由潛水等曾經(jīng)因病放棄的活動；

談及心路歷程，洛佩茲坦言被診斷時曾極度沮喪，但資助并參與這項研究，讓他從被動的病人轉(zhuǎn)為主動的探索者。他回應(yīng)外界關(guān)于“付費優(yōu)先”的質(zhì)疑時表示：“200萬買的不是特權(quán)，而是為人類爭取一種可能性。”他回憶術(shù)后第一次游泳時的感受：“那一刻我知道那些細胞正在大腦里‘蓋房子’。這不是奇跡，而是科學(xué)與勇氣的共振。”

案例2：王大媽，告別“抖動生活”的干細胞康復(fù)記

CCTV-7曾報道過一項干細胞治療帕金森的真實案例——《告別“抖動生活”》。講述了王大媽如何通過干細胞移植治療告別“抖動生活”。^[2]

家住河北省冀縣的王大媽雖然已經(jīng)60多歲了，但他卻有一雙巧手，能用鉤針和毛線鉤出各式各樣的小工藝品。然而，王大媽的這種生活狀態(tài)卻在兩年前被改變了，那是2008年4月的一天，退休在家的王大媽吃過早飯，做完家務(wù)活，像往常一樣又拿起鉤針鉤起鞋來，就在這時，一件莫名其妙的事情發(fā)生了：她的身體開始出現(xiàn)莫名的抖動。

就這樣強忍著過了半年，王大媽發(fā)現(xiàn)自己的右手也開始抖起來了，又過了半年，王大媽的右手抖動不但沒有減輕，反而越來越厲害，在家人陪伴下，王大媽去縣里的醫(yī)院進行進行了詳細的檢查。

聽醫(yī)生這么說，全家人終于明白了王大媽抖動的原因了，找到了病根，王大媽的老伴每天就帶著她到醫(yī)院去輸液，并且在家按時服藥，可是，經(jīng)過了一個時期的治療，王大媽的病情不但沒有好轉(zhuǎn)，而且就連原本沒有抖動的左腿也開始抖動起來了。

2010年5月10日，家人帶著行動艱難的王大媽來到解放軍白求恩國際和平醫(yī)院，當(dāng)時正在神經(jīng)內(nèi)科出門診的是副主任張筍。看著不停抖動的王大媽，憑著多年的經(jīng)驗，加上王大媽在醫(yī)院的化驗檢查結(jié)果，張筍發(fā)現(xiàn)王大媽得的不是普通的神經(jīng)性疾病，而是帕金森疾病。

在得知自己是得了帕金森之后，王大媽頓時絕望了。王大媽認為，帕金森這個病已經(jīng)無藥可醫(yī)，自己只能慢慢等死。

由于王大媽之前未接受合理的藥物治療，且病情已相當(dāng)嚴(yán)重，醫(yī)生首先選擇藥物進行保守治療。但隨著藥量增加，藥物治療的副作用和局限性逐漸顯現(xiàn)，王大媽的病情出現(xiàn)反復(fù)。此時，手術(shù)治療也因其高風(fēng)險性而被謹慎考慮。就在治療陷入瓶頸時，王大媽的家人從病友口中得知醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科正在開展干細胞移植療法，這種新療法能有效治療神經(jīng)性疾病。

經(jīng)過醫(yī)生討論，決定為王大媽進行干細胞移植治療。手術(shù)過程中，醫(yī)生將干細胞通過腰部穿刺輸入王大媽體內(nèi)，細胞通過腦脊髓液循環(huán)到達病變的腦組織，分泌出多巴胺以改善癥狀。

手術(shù)一周后，奇跡出現(xiàn)了。王大媽明顯感覺到四肢的抖動減輕，甚至能正常走路。經(jīng)過一個療程的治療，她的抖動情況日漸好轉(zhuǎn)，再未復(fù)發(fā)。重拾生活希望的王大媽笑容滿面地走在大街上，再也不用顧忌別人異樣的目光。

案例3：沈女士，國內(nèi)首例GCP級自體iPSC移植的階段性康復(fù)報告

2025年4月8日，上海瑞金醫(yī)院科普活動現(xiàn)場也公布了一項歷史性時刻：中國首例帕金森病患者接受GCP級自體干細胞移植治療的帕金森病患者現(xiàn)身上海瑞金醫(yī)院科普活動現(xiàn)場，首度面向公眾分享其階段性康復(fù)體驗。^[3]

這也意味著，中國首例帕金森病患者通過國際標(biāo)準(zhǔn)臨床試驗，用自身干細胞修復(fù)受損腦神經(jīng)，邁出細胞治療帕金森病的關(guān)鍵一步。

作為我國首位通過國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)的GCP級臨床試驗參與者，沈女士于3月1日接受手術(shù)，通過微創(chuàng)方式將自體誘導(dǎo)多能干細胞（iPSC）分化的多巴胺能神經(jīng)前體細胞移植至腦內(nèi)特定區(qū)域。

術(shù)后僅1個月，她已實現(xiàn)全天自主行走，睡眠質(zhì)量顯著改善，肢體僵硬與震顫癥狀明顯緩解。這一案例標(biāo)志著我國在 細胞治療帕金森病領(lǐng)域 取得重大突破，為全球神經(jīng)退行性疾病治療提供了“中國方案”。

沈女士在分享中提到：

• “手術(shù)后第二天就能下地走路，睡眠質(zhì)量從每晚2小時提升到6小時”；
• “每天都能感受到細微進步，這種‘向好’的感覺讓我重拾信心”；
• “希望未來更多患者能像我一樣，不必終生效藥物控制”。

其康復(fù)過程通過視頻記錄呈現(xiàn)，展示了移植后肢體活動的動態(tài)改善，引發(fā)現(xiàn)場患者強烈共鳴。

醫(yī)生與專家點評

盡管上述案例展現(xiàn)了干細胞治療的潛力，但干細胞治療帕金森病仍處于臨床研究階段，并非成熟的常規(guī)治療手段。雖然有一些積極的臨床數(shù)據(jù)，但必須清醒認識到：

并非100%治愈：目前的干細胞治療多以緩解癥狀、延緩病程為主，尚不能保證完全治愈——例如常見的是將每日“off 期”從數(shù)小時縮短為更短時間，使病情穩(wěn)定而非根除。

療效存在個體差異：治療效果受帕金森病類型、病程長短、多巴胺能神經(jīng)元保留率、年齡及是否存在認知障礙等多種因素影響。

生活方式干預(yù)是管理基石：無論是否接受干細胞治療，規(guī)律運動、健康飲食和康復(fù)訓(xùn)練都是帕金森病管理的根基。案例中效果顯著的患者均堅持規(guī)律運動、均衡飲食及神經(jīng)康復(fù)訓(xùn)練，這些與干細胞治療形成協(xié)同效應(yīng)。

結(jié)語

綜上所述，干細胞療法正在為帕金森病帶來新的希望，雖然它仍處于臨床探索階段。但真實的案例讓我們看到”每天進步一點點”的希望，也提醒我們：科學(xué)驗證需要時間，理性看待比盲目期待更重要。對患者而言，規(guī)范的藥物治療和生活方式管理仍是當(dāng)前治療的核心，而干細胞治療或許將在未來成為重要的補充甚至突破口。

參考資料：

[1]https://www.statnews.com/2020/05/12/medical-first-parkinsons-brain-cell-transplant-stem-cells/?utm_source=chatgpt.com

[2]https://www.toutiao.com/article/7340267726810055222/

[3]https://mp.weixin.qq.com/s/FvDBPHYykFR83WXTdBH-VA

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