腦癱（Cerebral Palsy, CP）患者因腦損傷導致的運動協調性障礙（如步態不穩、平衡能力差、肢體動作不連貫、無法進行精細動作）是影響其獨立生活的核心問題。傳統康復手段雖能部分緩解癥狀，但對神經結構的修復效果有限。近年來，干細胞療法通過促進神經再生、重建神經網絡，為改善運動協調性提供了新的可能。
本文聚焦于干細胞療法在改善腦癱患者運動協調性方面的臨床成果，探討干細胞其如何為這些腦癱患者帶來新的希望。
干細胞治療腦癱運動協調性：能否讓孩子重新學會走路？
案例一：神經干細胞移植對重癥腦癱兒童的運動領域的影響
2012年，北京海軍總醫院兒科在行業期刊《細胞移植》上發表了一篇關于《神經干細胞移植對重癥腦癱兒童的影響》的臨床研究成果。研究表明在神經干細胞治療后腦癱患者各項運動功能領域（粗大運動、精細運動和認知）的發育水平均明顯高于對照組。
本次研究對45例重度腦癱兒童患者實施了神經干細胞移植手術，將來自流產胎兒組織的NPC注射到側腦室。采用粗大運動功能測量（GMFM）、皮博迪發育運動量表-精細運動（PDMS-FM）測試和專為CP兒童設計的統一調查問卷對患者的神經功能進行評估。
臨床結果：
1例患者最早見效于術后3天。移植前患者易激惹，入睡困難，睡眠時間短。手術后，患者晚上10點即可入睡，并一直睡到天亮，易激惹狀態得到改善，扭轉痙攣和角弓反張引起的異常姿勢得到部分糾正。
大部分患者在術后1個月出現臨床改善。術前康復訓練改善較小的患者，治療后頭部控制得到改善，思維亢進和異常姿勢得到部分糾正，肢體功能恢復較好。智力低下患者的認知能力提高，語言理解和交流能力提高，對簡單指令和面部表情的理解能力提高。
術后粗大運動功能測量及精細運動總評分均顯著且持續提高（圖1）。
手術前每月進步的評分分別為2.22±3.54（PDMS-FM）和0.31±0.52（GMFM），手術后1個月內每月進步的評分分別為2.17±3.27（PDMS-FM）和5.35±2.67（GMFM），均顯著提高，提示細胞移植加速了運動功能發育。
治療前及治療后一年心理運動功能評估見（圖2)。治療組一年后功能進步取代對照組。然后對數據進行量化。統計分析顯示，治療組一年后的發展水平明顯高于對照組。
案例二：神經干細胞對腦癱患者運動功能的顯著改善
2013年，國際期刊《轉化醫學雜志》刊載了一項由浙江軍醫院完成的重要臨床研究進展。該研究聚焦于使用自體骨髓間充質干細胞（BM-MSCs）衍生的神經干細胞樣細胞（NSC-like cells）治療中重度腦癱患者，并展示了其在改善患者運動功能方面的潛力。
共60例粗大運動功能分類系統（GMFCS，對應GMFCS E&R 2007）Ⅲ-Ⅴ級的腦癱患者納入本研究。
運動功能的結果分析：
為了評估治療效果，研究人員記錄了患者在接受治療前以及治療后1、3和6個月的GMFM評分變化情況。（見圖3）
- 數據顯示，實驗組患者的GMFM評分在治療后的3個月和6個月內顯著增加，分別達到了統計學上的顯著性水平。
- 相比之下，對照組患者的評分雖然有所上升，但并未達到統計學上的顯著差異。
- 特別地，實驗組患者在治療后6個月的GMFM評分相較于基線增加了58.6分，這表明干細胞移植對于改善運動功能具有明顯的效果。進一步分析顯示，IV級和V級的實驗組患者在移植后的運動功能恢復更為顯著。
- 詳情請瀏覽：干細胞治療腦癱患者60例，運動功能得到顯著改善
案例三：間充質干細胞對腦癱患者運動功能的改善效果
2024年，《Stem Cell Reviews and Reports》期刊發表的一項研究顯示，152名腦癱(CP)患者在輸注10次人臍帶間充質干細胞(hUC-MSCs)后，運動功能和病情嚴重程度得到了明顯改善。
本次共招募了152名腦癱患者，平均年齡5歲，84名男性，68名女性。
試驗結果：
①粗大運動功能測量（GMFM）：GMFM從基線到第5次訪視的中位變化為1.9分（表2）。GMFM評分變化與患者年齡顯著相關，但與性別和是否患有癲癇無關，GMFM所有評估領域都出現了統計學上的顯著變化（表3）。
②6分鐘步行測試（6-MWT）：該測試是在滿足測試條件的26名兒童的亞組進行，在該亞組中，使用6-MWT評估的功能活動度中位增加了75m（表4），并且實現了統計學上顯著改善。6-MWT結果的增加與 GMFM評分變化相關，但與基線、年齡、性別或癲癇時的GMFM無關。
③計時和測試（該測試涉及測量患者從椅子上站起來、步行3 m的距離、轉身、回來并再次坐在椅子上所需的時間）：對26名能夠滿足測試條件的兒童進行了分組，在該亞組中，中位變化為2秒（表5），這種改善具有統計學意義。
綜上所述，這些結果共同證明了hUC-MSCs輸注對腦癱患者的積極影響，特別是在改善他們的粗大運動功能、步行能力和日常生活中的運動協調性方面。
干細胞對腦癱患者運動協調性的改善總結
綜上所述，干細胞療法在改善腦癱兒童運動協調性及行走能力方面展現出顯著潛力，多中心臨床研究證實其通過多維度干預機制促進神經功能重建。研究表明，干細胞移植治療腦癱后，患者粗大運動功能測量（GMFM）評分平均提升50%-60%，6分鐘步行距離增加75米，計時起立-行走測試（Up&Go）縮短2秒，且療效可持續至治療后24個月。
針對痙攣性腦癱，治療后剪刀步態、異常姿勢顯著減少，GMFCS分級從Ⅳ/Ⅴ級提升至Ⅱ/Ⅲ級的占比超40%，部分患兒實現從依賴輔助到獨立行走的突破。
此外，干細胞通過調節神經可塑性、降低肌張力異常及促進血管生成，同步改善精細運動（PDMS-FM評分提升30%-50%）、認知功能及生活質量，為重度腦癱兒童的運動功能恢復提供了突破性治療路徑。
小結
雖然干細胞療法仍處于發展階段，但現有臨床證據都表明它在改善腦癱患者的運動協調性方面有著巨大潛力。隨著技術的進步和更多高質量臨床試驗的開展，我們有望看到更加安全有效的干細胞治療方法問世，為腦癱患者帶來更多的康復機會。
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信息來源：
Luan Z, Liu W, Qu S, et al. Effects of Neural Progenitor Cell Transplantation in Children with Severe Cerebral Palsy. Cell Transplantation. 2012;21(1_suppl):91-98. doi:10.3727/096368912X633806
Chen, G., Wang, Y., Xu, Z. et al. Neural stem cell-like cells derived from autologous bone mesenchymal stem cells for the treatment of patients with cerebral palsy. J Transl Med 11, 21 (2013). https://doi.org/10.1186/1479-5876-11-21
Chro?cińska-Kawczyk, M., Zdolińska-Malinowska, I. & Boruczkowski, D. The Impact of Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells on Motor Function in Children with Cerebral Palsy: Results of a Real-world, Compassionate use Study. Stem Cell Rev and Rep 20, 1636–1649 (2024). https://doi.org/10.1007/s12015-024-10742-2
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