漸凍癥（又稱肌萎縮側索硬化癥）是一種漸進性的神經退行性疾?。哼\動神經元逐步受損，肌肉慢慢無力萎縮，很多患者的生活能力被一點點吞噬，最終常因呼吸肌衰竭等并發癥失去生命。

由于病因復雜、機制尚不明確，長期以來缺乏能顯著改變病程的有效治療，患者和家屬常常感到無奈和焦慮。

近幾年，干細胞療法走入人們視野，給這個難題帶來了一些新的想法。從實驗室到動物模型，再到小規模的人體試驗，研究者在一步步把“能不能做”變成“或許可行”。臨床上已有早期信號：有受試者在短期內出現癥狀緩解或功能維持，部分研究也提示對神經環境有保護性作用，甚至在臨床中看到神經再生的跡象。

本文將結合國內外搜索到的臨床資料，系統梳理2025年1月至10月干細胞治療漸凍癥的最新臨床進展，為患者呈現最前沿科學動態與臨床突破。

2025年1-10月干細胞治療漸凍癥進展匯總：多項關鍵臨床試驗全面提速！

2025年1-10月干細胞治療漸凍癥臨床進展匯總

2025年1月干細胞治療漸凍癥臨床進展

1月29日，《當代干細胞研究與治療》上發表了一篇關于《通過研究患者特異性microRNA作為新型生物標志物來評估肌萎縮側索硬化癥（ALS）患者重復間充質干細胞移植的安全性和有效性：一項臨床試驗研究》的臨床研究成果。^[1]

這是一項單組、單中心、開放標簽、無對照組的前瞻性臨床試驗，共納入了21名確診的ALS患者。并接受重復干細胞移植（3次BM-MSCs移植（1×10⁶，每次注射 MSC/Kg BW）同時鞘內（IT）和靜脈（IV），間隔一個月）。

研究期間未報告嚴重不良反應。此外，與研究結束時相比，FVC顯著改善，且患者接受干細胞移植后，ALSFRS保持穩定；此外，上述microRNA表達無顯著差異。

研究結果表明，對于ALS患者，重復移植BM-MSC是一種安全的治療方法，可以延緩病情進展并改善臨床癥狀。未來仍需進一步研究來證實這些結果。

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2025年2-3月干細胞治療漸凍癥臨床進展

2月，來自中國的生物制藥公司士澤生物自主研發的干細胞治療藥物獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）的正式批準，將在美國開展針對肌萎縮側索硬化癥（ALS），即漸凍癥的注冊臨床試驗。

并且該藥物已經同步獲得我國國家藥品監督管理局（NMPA）的正式受理，意味著國內患者未來也有望受益于這一前沿療法。（中國注冊臨床I/II期及美國注冊臨床I期）

3月，該產品我國臨床試驗患者已成功入組，為后續大規模研究奠定基礎。^[2]

此次獲批的干細胞新藥，核心技術來源于誘導多能干細胞（iPSC）。iPSC技術可以將普通體細胞（如皮膚細胞）“逆轉”為具有多能性的干細胞，再定向誘導其分化為神經前體細胞，用于修復受損神經元。

iPSC治療漸凍癥的核心原理：1.修復受損神經元，幫助恢復運動功能；2.延緩疾病進展，提高患者生存質量；3.從根源上改善病情，而非僅僅緩解癥狀。

該款藥物的臨床前研究和初步試驗顯示，安全性和有效性方面取得了令人鼓舞的結果，在超過12個月的臨床隨訪表明在延緩病情發展上展現出了巨大潛力。

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2025年3干細胞治療漸凍癥臨床進展

3月29日，格魯吉亞第比利斯解剖學研究與技能中心在《PREMIER JOURNAL OF CASE REPORTS》雜志上發表了一篇名為《自體間充質干細胞移植治療肌萎縮側索硬化癥：一例病例報告》的研究成果。^[3]

本研究評估了MSC移植對一名52歲ALS患者的安全性和治療潛力，并評估了患者功能變化和病情進展?；颊呓邮芰藘纱?MSC移植，分別通過鞘內和靜脈給藥。治療后5個月內進行了臨床評估、肌電圖 (EMG) 和ALS功能評定量表修訂版 (ALSFRS-R) 評估。

移植后患者運動功能得到改善，肢體活動能力增強，吞咽功能改善。ALSFRS-R評分（ALS患者通常會下降）顯示
提高了15%，提示病情可能穩定。肌電圖顯示，盡管運動神經元持續退化，但感覺纖維仍得以保留。未觀察到嚴重的不良反應。

這些發現表明，間充質干細胞（MSC）可能對ALS患者具有疾病修飾作用，帶來功能和情緒方面的益處。

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2025年4月干細胞治療漸凍癥臨床進展

4月10日，BrainStorm Cell Therapeutics宣布向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交了NurOwn^? 的新藥臨床試驗（IND）修正案。^[4]

NurOwn^? 是該公司開發用于治療肌萎縮側索硬化癥（ALS，又稱漸凍癥）的自體間充質干細胞療法。這一重要里程碑為該公司備受期待的3b期臨床試驗的啟動奠定了基礎，該試驗是根據特殊方案評估（SPA）與FDA合作設計的。

這場即將打響的3b期臨床試驗，規模宏大，預計將招募約200名ALS患者，并分兩個階段有序推進。

在A部分，患者們將進入24周的雙盲試驗期，在此期間，他們會被隨機分為兩組，一組接受三劑NurOwn治療，另一組則使用安慰劑。如此設計，能最大程度減少主觀因素干擾，精準檢驗NurOwn的真實療效。而試驗的主要療效終點，便是聚焦從基線到第24周的ALSFRS – R評分變化，通過對比NurOwn組和安慰劑組，清晰洞察病情進展差異。

待A部分結束，所有參與者，包括起初使用安慰劑的患者，都將迎來新的希望 —— 進入開放標簽擴展試驗（B部分）。在接下來的24周里，他們都有機會接受三劑NurOwn治療，進一步探索該療法長期干預的效果。并且，一旦A部分取得成功，BrainStorm就可提交生物制品許可申請（BLA），大大加快NurOwn獲得批準上市的進程，讓患者早日受益。

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2025年5月干細胞治療漸凍癥臨床進展

5月19日，韓國Corestemchemon公司宣布其研發的干細胞療法Neuronata-R（lenzumestrocel）在III期臨床試驗中取得關鍵進展。^[5]

該研究性療法針對進展緩慢的肌萎縮側索硬化癥（ALS，即漸凍癥）患者亞群，最終數據顯示其可顯著改善患者功能狀態，并有效降低神經絲輕鏈蛋白（NfL）等神經損傷標志物水平。

在之前的1/2期臨床試驗 (NCT01363401 ) 中，兩劑Neuronata-R注射劑與安慰劑相比，顯著減緩了病情進展，且至少持續六個月，以ALS功能評定量表修訂版 (ALSFRS-R) 的下降程度來衡量。ALSummit旨在通過更大規模的患者群體和更長時間的隨訪來驗證這一發現。該研究招募了約115名在兩年內確診且病情以每月約1個ALSFRS-R分點進展的成年人。

基于上述數據，公司計劃于2025年內與美國食品藥品監督管理局（FDA）召開監管會議，目標在2025年底提交生物制劑許可申請（BLA），并有望于2026年中期通過加速審批通道獲得上市許可。

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2025年6月干細胞治療漸凍癥臨床進展

6月初，米蘭比可卡大學科研人員發表了一篇名為《阻止神經退行性疾?。荷窠浉杉毎浦驳闹委煗摿Α返难芯砍晒?。^[6]

臨床前研究表明，將人源NSC移植到ALS模型中能夠存活并發揮神經保護作用，改善運動神經元功能，尤其在增加細胞劑量并配合免疫抑制時效果更明顯。這些研究仍證明了NSC治療的可行性和初步療效。

總體來看，NSC為ALS提供了一種有前景的實驗性療法，但要實現臨床轉化，還需要進一步優化給藥方法、提高細胞存活率，并改進模型以更準確評估療效。

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2025年7月干細胞治療漸凍癥臨床進展

7月初，意大利科研人員在《Expert Rev Neurother》期刊雜志上發表了一篇名為《肌萎縮側索硬化癥治療和管理的最新進展：再生醫學時代》的研究成果。^[7]

本綜述基于對PubMed、Scopus和臨床試驗數據庫的全面文獻檢索，檢索內容涵蓋ALS的最新治療進展，重點關注再生醫學，涵蓋了基于干細胞的療法，包括間充質干細胞、神經干細胞和誘導性多能干細胞。

在漸凍癥（ALS）的研究里，干細胞療法逐漸顯示出新的希望，其中以間充質干細胞（MSC）和神經干細胞（NSC）最受關注。

MSC的作用主要體現在調節炎癥和營養支持上。它們能釋放一些抗炎因子（比如 IL-10、TGF-β）和神經營養因子（如 BDNF、IGF-1、VEGF），幫助營造一個更有利于神經元和膠質細胞存活的環境。同時還能抑制小膠質細胞、星形膠質細胞的過度激活，調節免疫反應，改善功能異常的調節性 T 細胞，從而在一定程度上延緩疾病的進展。

NSC的優勢則在于具備分化潛力，能夠發育成神經元或膠質細胞，還能分泌神經營養因子和抗炎因子（如 GDNF、NT-3），通過細胞外囊泡傳遞保護性分子，幫助維持突觸功能。它們還能與宿主細胞互動，減輕谷氨酸興奮毒性和炎癥反應。

在臨床實驗中，這兩類干細胞都表現出一定療效，不僅延緩了運動功能的衰退，還在維持神經肌肉接頭完整性、延長生存期方面帶來了積極效果?？傮w來看，干細胞通過多重機制——抗炎、神經保護、抗氧化以及營養支持——為漸凍癥的治療提供了新的思路和可能。

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2025年8月干細胞治療漸凍癥臨床進展

8月5日，凱斯西儲大學的研究團隊在《EMBO分子醫學》發表的一項新研究中，利用來自ALS患者的誘導多能干細胞（iPSC）培養出運動神經元，并揭示了一種潛在的新治療方向。研究聚焦一種由VAPB基因突變引起的罕見遺傳性ALS類型。^[8]

該突變破壞了神經元內質網與線粒體之間的溝通，使細胞應激系統長期處于活躍狀態，最終導致神經元退化。

研究人員發現，過度激活的整合應激反應（ISR）是導致細胞損傷的關鍵機制。當通過特定手段阻斷這一反應時，細胞功能得到顯著恢復，證明ISR可作為潛在的治療靶點。

雖然該研究基于一種罕見的ALS類型，但科學家們認為這一發現可能為更廣泛的ALS治療提供線索。目前，團隊正進一步在復雜的神經肌肉模型中測試ISR抑制劑，探索其對其他ALS亞型的應用潛力。

這項研究不僅揭示了ALS神經元在應激狀態下的關鍵分子機制，也為未來基于干細胞和基因靶向的再生療法提供了新的方向。

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2025年9月干細胞治療漸凍癥臨床進展

9月8日，紐約醫學院大都會醫院在國際期刊《Tissue Engineering and Regenerative Medicine》上發表了一篇名為“Clinical Efficacy of Stem Cell Therapy in Neurotraumatic and NeurodegenerativeConditions:A Comparative Review”的研究成果。^[9]

研究納入了2014-2024年10年里所有包括但不限于“脊髓損傷”、“腦損傷”、“肌萎縮側索硬化癥”、“再生醫學”、“細胞療法”和“干細胞”的臨床研究，經過篩選和評估，最終有33項研究被納入本綜述。

其中漸凍癥方面，胎兒脊髓來源的神經干細胞、神經干細胞來源的運動神經元、胎兒人類神經干細胞、BM-MSC、WJ-MSC以及過表達GDNF的人類胎兒神經祖細胞在治療ALS方面已顯示出樂觀的效果。

干細胞類型	核心療效表現	優勢治療方式	安全性特征
胎兒脊髓源性神經干細胞	延緩頸髓段病情進展，無嚴重風險	頸/腰椎椎管內注射	僅圍手術期輕微不適
胎兒人類神經干細胞	短期運動評分改善，長期安全性佳	腰椎椎管內注射	死亡與病情相關，無治療相關風險
自體 MSCs（含NurOwn?）	劑量依賴型病情減緩，局部注射效果更優	鞘內注射為主	多為輕度疼痛、頭痛
WJ-MSCs	生存時間翻倍，超 70% 患者病情穩定 / 改善	鞘內注射	安全性高，無嚴重事件
GDNF 修飾胎兒神經干細胞	局部肌肉力量保護，減緩衰退速度	腰脊髓靶向注射	無治療相關嚴重風險

1.胎兒脊髓源性神經干細胞：延緩病情進展，安全性高

有兩項關于漸凍癥臨床試驗建議在頸椎管內注射同種異體胎兒脊髓源性神經干細胞。

1期臨床試驗中，術后ALSFRS-R、HHD和EIM測量結果顯示病程未加速，接受頸部注射的患者病情進展得到延緩。未報告重大不良事件。

同樣，在另一個納入15名漸凍癥患者的I、II期臨床試驗，使用相同的細胞系。結果顯示干細胞組會延緩漸凍癥病情進展。

2.胎兒人類神經干細胞：短期改善運動功能，長期安全性良好

國外研究人員Mazzini等人在2015年對6名患者和 2019年對18名患者進行的臨床試驗中，建議使用胎兒人類神經干細胞靶向腰椎脊髓治療ALS。

在他們最初的研究中，細胞以7.5×10^5個細胞濃度進行椎管內注射，在手術后18個月的隨訪中，六名參與者中，有兩名觀察到ALS-FRS-R評分中的活動能力分項評分出現短暫改善。

在第二項試驗中，對接受椎管內注射4.5×10^6的患者進行了長達60個月的監測，未發現與治療相關的不良事件的證據。在細胞移植后的第一個月內，ALS-FRS-R評分進展出現顯著的下降，并且這種下降持續了長達4個月。

3.自體間充質干細胞（MSCs）：多途徑注射延緩病情，療效呈劑量依賴

RushkevichⅠ期（2015）：25名患者靜脈注射自體BM-MSCs，12個月時10人病情進展較對照組減緩，無顯著不良反應。

PetrouⅡ期（2021）：20名患者鞘內注射1×10?個細胞 /kg，15人在多次注射后ALSFRS-R月進展率改善≥25%，無嚴重不良事件。

BerryⅡ/Ⅲ期（2019-2022）：

• Ⅱ期：48名患者鞘內/肌肉注射NurOwn? 細胞，治療組ALSFRS-R評分斜率短期改善。
• Ⅲ期（196名患者）：神經炎癥和神經營養因子標志物顯著改善，常見不良事件為疼痛。

4.沃頓膠間充質干細胞（WJ-MSCs）：延長生存時間，控制病情進展

一項對照研究中證明鞘內注射WJ-MSC對治療ALS患者具有治療潛力。

本次研究納入了67名患者參與該研究，其中治療組注射了30×10^6個細胞/次。

所有組的中位生存時間均翻倍，67名患者中有21 名進展率降低，67名患者中有33名進展率無變化，67名患者中有13名進展加快。未報告嚴重不良事件。

5.GDNF基因修飾胎兒神經干細胞：局部保護運動功能

2022年報道了在1/2a期臨床試驗中使用神經膠質細胞源性神經營養因子 (GDNF) 基因轉導的胎兒神經干細胞治療漸凍癥的研究。

研究表明，治療腿的力量損失速度平均比未治療腿慢。未報告與注射細胞有關的嚴重不良事件。

9月18日，韓國CorestemChemon Inc.公司宣布它已在澳大利亞墨爾本舉行的PACTALS 2025大會上展示了Neuronata-R???(lenzumestrocel)?第三階段ALSummit試驗的完整結果，用于治療漸凍癥 (ALS) 。^[10]

亞組分析顯示具有統計學意義的益處

12個月后，接受Neuronata-R?治療的該亞組參與者取得了以下成就：

• ALSFRS-R（功能評定量表）：31.2vs.安慰劑組26.4（p=0.001）
• CAFS（功能和生存綜合評估）：治療組為20.95，對照組為24.78，安慰劑組為17.92（p=0.024；p=0.041）
• SVC（慢肺活量，呼吸功能）： 62.2%vs. 安慰劑組50.6%（p=0.017，研究組2）

這些發現證實了Neuronata-R?具有維持ALS患者功能和呼吸能力的潛力——這一結果與生活質量和生存直接相關。

生物標志物數據強調神經保護作用

生物標志物分析顯示神經絲輕鏈 (NfL)和MCP-1持續減少，表明神經保護與臨床結果之間存在密切聯系。

這加強了生物標志物指導的患者分層和ALS藥物開發中的精準醫療策略的案例，反映了不斷發展的全球監管格局。

總結：總體來看，Neuronata-R?在ALS患者中雖然未能全面達到主要終點，但在病程進展較慢的患者亞組中表現出明顯療效，不僅延緩了功能評分下降，還改善了呼吸能力，并通過生物標志物驗證了其神經保護作用。

這些結果提示該療法有望為特定人群帶來切實獲益，也為未來精準分層治療提供了依據。

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2025年10月干細胞治療漸凍癥臨床進展

10月1日，一項具有里程碑意義的臨床試驗在北京大學第三醫院正式啟動。這項試驗是全球首個由中美藥監局雙報雙批的注冊臨床試驗，旨在評估iPSC衍生的亞型神經前體細胞新藥治療漸凍癥（肌萎縮側索硬化癥，ALS）的效果。^[11]

試驗所使用的治療藥物是由士澤生物醫藥（蘇州）有限公司自主研發的全球首款異體通用“現貨型”iPSC衍生神經前體細胞新藥——XS228細胞注射液。

XS228細胞注射液是一種創新型治療方案，采用自體及異體iPSC（誘導性多能干細胞）衍生的亞型神經前體細胞技術，旨在通過再生修復受損的神經組織，恢復運動神經元的功能。該藥物的推出標志著細胞療法在漸凍癥治療中的一次突破。

XS228細胞注射液在開發過程中，取得了多個重要里程碑。

2023年，該藥物獲得了美國FDA的孤兒藥資格，這使其成為全球首個且迄今為止唯一用于治療漸凍癥的iPSC衍生細胞藥物獲得該資格。

根據《孤兒藥法案》，獲得孤兒藥資格的藥物將在上市后享有7年的市場獨占權，并可免除部分申請費用、臨床研究稅收減免等一系列優惠政策。

2025年2月，士澤生物的XS228細胞注射液正式獲得美國FDA批準開展注冊臨床試驗，成為全球首個獲得美國FDA批準的iPSC衍生細胞治療漸凍癥的新藥。

此后，2025年5月，藥物在中國也獲得了國家藥品監督管理局（NMPA）的完全批準，正式進入注冊臨床試驗I/II期。

它的啟動，標志著干細胞再生醫學在神經退行性疾病治療上的新篇章，也為漸凍癥患者帶來了前所未有的希望。

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2025年干細胞治療漸凍癥臨床進展總結

綜上所述，2025年，全球干細胞治療漸凍癥（ALS）領域呈現多維度突破：

1.技術路線上，誘導多能干細胞（iPSC）與間充質干細胞（MSC）療法并行推進，通過修復神經元、調節免疫和減緩神經損傷等機制展現治療潛力；

2.監管路徑上，多國加速審批通道創新，包括特殊方案評估（SPA）合作設計、雙盲試驗驗證及生物標志物（如NfL）驅動的療效評估體系；

3.臨床實踐中，重復移植安全性獲證，大規模多中心試驗啟動，為從實驗室走向臨床應用奠定基礎。

這一系列進展標志著干細胞療法正從探索性研究邁向規范化治療階段，為ALS患者提供了延緩疾病進程、改善功能狀態的新希望。同時，技術突破與監管協同的結合，不僅推動了再生醫學在神經退行性疾病中的應用邊界，也為未來個性化醫療和精準治療模式提供了范本。然而，長期安全性、作用機制深入解析及成本可及性仍是下一步需突破的關鍵挑戰。

結語

2025年，干細胞治療漸凍癥的臨床探索邁入新階段，從技術驗證到監管突破，從實驗室到患者床旁，逐步構建起延緩神經退行性病變的治療新范式。這一領域的進展不僅為ALS患者帶來了功能改善與生存質量提升的希望，更推動了再生醫學與精準醫療的深度融合。盡管仍需克服長期療效驗證與成本優化等挑戰，但干細胞療法正以科學之力，為“被凍結的生命”點燃破冰之光。

參考資料：

[1]https://www.benthamdirect.com/content/journals/cscr/10.2174/011574888X330199250106081717

[2]cde

[3]https://premierscience.com/wp-content/uploads/2025/04/pjcr-25-812-1.pdf

[4]https://ir.brainstorm-cell.com/2025-04-10-BrainStorm-Cell-Therapeutics-Submits-IND-Amendment-to-FDA,-Paving-the-Way-for-Phase-3b-Trial-of-NurOwn-R-in-ALS

[5]https://alsnewstoday.com/news/slow-progressing-als-patients-see-gains-function-survival-neuronata-r/

[6]https://tesidottorato.depositolegale.it/handle/20.500.14242/190766

[7]De Marchi F, Lombardi I, Bombaci A, Diamanti L, Olivero M, Perciballi E, Tornabene D, Vulcano E, Ferrari D, Mazzini L. Recent therapeutic advances in the treatment and management of amyotrophic lateral sclerosis: the era of regenerative medicine. Expert Rev Neurother. 2025 Jul;25(7):773-789. doi: 10.1080/14737175.2025.2508781. Epub 2025 May 21. PMID: 40388191.

[8]https://case.edu/news/study-using-stem-cells-created-als-patients-identifies-potential-new-target-treatment

[9]Ku, J.B., Pak, R.J., Ku, S.S.?et al.?Clinical Efficacy of Stem Cell Therapy in Neurotraumatic and Neurodegenerative Conditions: A Comparative Review.?Tissue Eng Regen Med?(2025). https://doi.org/10.1007/s13770-025-00757-2

[10]https://finance.yahoo.com/news/neuronata-r-phase-3-results-022800888.html?guccounter=1&guce_referrer=aHR0cHM6Ly93d3cuZ29vZ2xlLmNvbS8&guce_referrer_sig=AQAAALcyn23zsAYAO8iz84Lckrw1zOurjnupKA2sOENs5theIqqpwn6geintd0hiTG8qcg3uQZKmGDS6v3Azk3pDja5LL8X9xqah0xZqAMEdH4tB3uk6lD96pO6cA_mF9TK6sn9p8us0H73h5WQrIxt-HEl4mLsTo4bnC_g00RTrDEWZ

[11]https://www.xellsmart.com/lcsy/191.html

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