漸凍癥（ALS）是一種進行性神經(jīng)元疾病，患者的運動神經(jīng)元逐漸受損甚至死亡，導致肌肉萎縮、行動受限、言語和吞咽困難，最終可能影響呼吸。確診后，目前還沒有根治的方法，患者多數(shù)只能依靠康復訓練和對癥支持來維持生活質量，病程發(fā)展快，生活壓力極大。

近年來，隨著干細胞技術的發(fā)展，科學家們看到了新的希望。不過，從全球來看，這一領域的發(fā)展并不均衡。不同國家在技術成熟度、臨床試驗規(guī)模和應用落地方面存在差距，這直接影響患者能否盡快獲益。

那么，同樣是研究干細胞治療漸凍癥，2025年了，國內(nèi)外技術到底誰更靠譜？咱們是跟國外差一大截，還是偷偷彎道超車了變成我們領先了？接下來我們就從雙方的最新的臨床研究進展和突破，來看看各方的現(xiàn)狀和潛力。

全球視角：2025國內(nèi)外干細胞治療漸凍癥技術進展對比

一、國際前沿：2025全球ALS干細胞治療技術進展

1.1 美國：NurOwn? 3b期臨床試驗，延長ALS患者生存期的突破性探索

2025年5月19日，美國BrainStorm Cell Therapeutics Inc.?公司宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA) 已批準該公司啟動NurOwn?（自體MSC-NTF細胞）治療肌萎縮側索硬化癥 (ALS) 的3b期臨床試驗。?^[1]

之前納入的10名患者均已完成公司III期臨床試驗數(shù)據(jù)顯示：

干細胞治療后90%的參與者（9/10）在出現(xiàn)ALS癥狀后存活超過五年，而現(xiàn)在已發(fā)表的傳統(tǒng)治療方法數(shù)據(jù)，只有約有10%的ALS患者存活超過五年。

該隊列的中位生存期從癥狀出現(xiàn)起達6.8年（范圍6-7年），該隊列中唯一一例死亡病例發(fā)生在選擇性安樂死之后。

若以已發(fā)表的傳統(tǒng)治療數(shù)據(jù)估計約10%的 ALS 患者可存活超過五年，那么在獨立隨機抽樣的假設下，觀察到9/10這類結果的概率非常極小——約為9.1×10??（約 0.00000091%），這說明單純由隨機波動導致如此高比例的可能性幾乎可以忽略不計。

BrainStorm Cell Therapeutics 總裁兼首席執(zhí)行官Chaim Lebovits表示：“這些生存數(shù)據(jù)為接受NurOwn擴大可及性治療的ALS患者的長期療效提供了令人鼓舞的真實洞察。我們相信，這些發(fā)現(xiàn)為開展的NurOwn?3b期臨床試驗提供了進一步的證據(jù)，該試驗將根據(jù)FDA特殊方案評估 (SPA) 進行。我們的目標仍然是生成高質量、確鑿的數(shù)據(jù)，以證明NurOwn對ALS患者的益處。”

作為BrainStorm公司的核心項目，NurOwn?已獲得FDA與EMA的孤兒藥資格，若啟動的3b期試驗數(shù)據(jù)理想，有望通過加速審批通道提前上市。

1.2 韓國：Neuronata-R? Ⅲ期試驗，劑量依賴性療效顯著改善ALS功能與呼吸能力

2025年5月29日，韓國Corestemchemon公司宣布其研發(fā)的干細胞療法Neuronata-R（lenzumestrocel）在Ⅲ期治療漸凍癥的臨床試驗中取得關鍵進展。^[2]

Neuronata-R?（商品名：lenzumestrocel）是韓國生物科技公司CorestemChemon研發(fā)的自體骨髓間充質干細胞（MSC）療法，專為治療肌萎縮側索硬化癥（ALS）（俗稱“漸凍癥”）設計，旨在利用自體MSC的治療潛力來解決該疾病復雜的病理機制。

該療法通過提取患者自身骨髓中的MSCs，在實驗室中擴增并誘導其分泌神經(jīng)營養(yǎng)因子，最終通過鞘內(nèi)注射回輸至患者體內(nèi)，旨在修復受損運動神經(jīng)元、延緩疾病進展并改善患者生活質量。

Neuronata-R?在Ⅲ期臨床試驗中對疾病進展緩慢的ALS患者展現(xiàn)出顯著療效。根據(jù)最終臨床研究報告（CSR）：

1.關鍵療效指標改善

CAFS（功能與生存綜合評估）：

• 兩劑量組（第1組）在治療第6個月時CAFS評分顯著優(yōu)于安慰劑（20.95vs13.66）；
• 五劑量組（第2組）改善更顯著（24.78vs17.92）。

ALSFRS-R功能評分：五劑量組在第9個月即實現(xiàn)統(tǒng)計學顯著改善，較兩劑量組（第10個月）提前一個月。

2.呼吸功能（SVC）顯著提升：五劑量組在治療第8個月起SVC評分顯著優(yōu)于對照組，提示可能延緩呼吸功能衰退。

3.劑量依賴性效應：五劑量組的NfL水平（神經(jīng)絲輕鏈）在第4個月和第10個月均顯著低于安慰劑組，進一步支持其劑量依賴性療效。

4.首次披露的深度分析：CSR首次全面解析了CAFS和SVC數(shù)據(jù)，其中SVC作為ALS呼吸功能衰退的臨床關鍵指標，其改善意義重大。

總結：Neuronata-R?在進展緩慢型ALS患者中展現(xiàn)出明確的劑量依賴性療效，核心指標（CAFS、SVC、NfL）均支持其通過生物標志物驅動的加速審批路徑。

1.3 沙特阿拉伯：臍血干細胞療法，可規(guī)模化生產(chǎn)的創(chuàng)新ALS治療模式

2025年5月，德克薩斯A&M大學的一位教授與沙特阿拉伯簽署了美國首個醫(yī)學臨床試驗協(xié)議，推進了治療再生障礙性貧血、肌萎縮側索硬化癥和其他疾病的潛在突破性細胞療法的研究。^[3]

德克薩斯農(nóng)工大學系統(tǒng)官員上周宣布，Cellenkos將在利雅得的醫(yī)療中心開展兩項針對再生障礙性貧血和移植物抗宿主病的臨床試驗。隨后，該技術還將開展針對肌萎縮側索硬化癥 (ALS) 和心血管疾病的試驗。

該技術利用從臍帶血中提取的特殊細胞來治療炎癥，而且這種療法可以大規(guī)模生產(chǎn)，無需個體化供體匹配。

臨床數(shù)據(jù)方面，該團隊已用該技術治療80余名患者，涵蓋ALS、再生障礙性貧血、骨髓纖維化等疾病，證實療法安全有效。其中，F(xiàn)DA通過 “同情用藥” 批準治療6名ALS患者，部分患者已接受22次每月輸液；后續(xù)又批準對另外6名患者開展試驗。

2025年4月，《新英格蘭醫(yī)學雜志證據(jù)》（NEJM Evidence）刊發(fā)文章，記錄患者病情在穩(wěn)定方面的改善；另有期刊文章提及，再生障礙性貧血患者經(jīng)一次輸液后，最長3.5年無需輸血和血小板。

德克薩斯A&M大學創(chuàng)新顧問委員會主席喬?坎寧安評價：“這是前景光明的技術，早期跡象顯示對ALS等疾病患者療效良好，我們期待深入研究。”

1.4 格魯吉亞：MSC移植病例研究，功能改善與病情穩(wěn)定的新證據(jù)

2025年3月29日，格魯吉亞第比利斯解剖學研究與技能中心在《PREMIER JOURNAL OF CASE REPORTS》雜志上發(fā)表了一篇名為《自體間充質干細胞移植治療肌萎縮側索硬化癥：一例病例報告》的研究成果。^[4]

本研究評估了MSC移植對一名52歲ALS患者的安全性和治療潛力，并評估了患者功能變化和病情進展。患者接受了兩次 MSC移植，分別通過鞘內(nèi)和靜脈給藥。治療后5個月內(nèi)進行了臨床評估、肌電圖 (EMG) 和ALS功能評定量表修訂版 (ALSFRS-R) 評估。

移植后患者運動功能得到改善，肢體活動能力增強，吞咽功能改善。ALSFRS-R評分（ALS患者通常會下降）顯示
提高了15%，提示病情可能穩(wěn)定。肌電圖顯示，盡管運動神經(jīng)元持續(xù)退化，但感覺纖維仍得以保留。未觀察到嚴重的不良反應。

這些發(fā)現(xiàn)表明，間充質干細胞（MSC）可能對ALS患者具有疾病修飾作用，帶來功能和情緒方面的益處。

二、國內(nèi)前沿：2025年國內(nèi)干細胞治療技術進展

2.1 iPSC-MNP干細胞藥物獲中美雙重認可：邁入ALS臨床研究新階段

2025年2月，來自中國的生物制藥公司士澤生物自主研發(fā)的干細胞治療藥物獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的正式批準，將在美國開展針對肌萎縮側索硬化癥（ALS），即漸凍癥的注冊臨床試驗。

并且該藥物已經(jīng)同步獲得我國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的正式受理，意味著國內(nèi)患者未來也有望受益于這一前沿療法。（中國注冊臨床I/II期及美國注冊臨床I期）

3月，該產(chǎn)品我國臨床試驗患者已成功入組，為后續(xù)大規(guī)模研究奠定基礎。^[5]

此次獲批的干細胞新藥，核心技術來源于誘導多能干細胞（iPSC）。iPSC技術可以將普通體細胞（如皮膚細胞）“逆轉”為具有多能性的干細胞，再定向誘導其分化為神經(jīng)前體細胞，用于修復受損神經(jīng)元。

iPSC治療漸凍癥的核心原理：1.修復受損神經(jīng)元，幫助恢復運動功能；2.延緩疾病進展，提高患者生存質量；3.從根源上改善病情，而非僅僅緩解癥狀。

該款藥物的臨床前研究和初步試驗顯示，安全性和有效性方面取得了令人鼓舞的結果，在超過12個月的臨床隨訪表明在延緩病情發(fā)展上展現(xiàn)出了巨大潛力。

2.2 第三屆細胞治療臨床研究研討會：ALS臨床數(shù)據(jù)首次披露，療效可期

2025年9月5日至7日，由中國醫(yī)藥生物技術協(xié)會主辦，再生醫(yī)學專委會、臨床研究專委會和醫(yī)藥生物技術臨床應用專委會承辦的第三屆細胞治療臨床研究研討會在北戴河新區(qū)順利召開。^[6]

來自全國三甲醫(yī)院、科研院所及生物醫(yī)藥企業(yè)的50多位頂尖專家帶來了30余項首次披露的人體臨床數(shù)據(jù)，繞細胞治療政策環(huán)境、臨床研究進展、技術創(chuàng)新與轉化應用等前沿議題展開深入研討。

在這次會議上，公布的干細胞成果涵蓋了從糖尿病、心臟病到帕金森、漸凍癥，甚至膝關節(jié)炎、潰瘍性結腸炎、慢性腎病、缺血性腦卒中等多個難治性疾病的最新臨床數(shù)據(jù)。

其中關于漸凍癥方面的，士澤生物XS228注射液（iPSC-MNP）的早期隨訪（7.5個月）顯示3例患者呼吸功能下降率得到逆轉，無嚴重毒性并獲孤兒藥資格認定，提示潛在療效與可耐受性。

2.3 干細胞衍生物ALT001獲CDE受理：開創(chuàng)無細胞ALS治療新范式

2025年9月12日，CDE官網(wǎng)顯示，達爾文起點（北京）生物制藥有限責任公司（達爾文細胞生物科技有限公司的全資子公司）自主研發(fā)的1類生物新藥“注射用經(jīng)應激誘導的間充質干細胞衍生物”（推測管線代號：ALT001）已正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）的臨床試驗申請受理。^[7]

該藥物擬用于治療肌萎縮側索硬化（ALS，俗稱“漸凍癥”），標志著國內(nèi)首款基于“應激間充質干細胞衍生物（PDSSCs）”技術平臺的新藥邁入臨床開發(fā)階段。

此次獲批受理的ALT001依托達爾文生物自主創(chuàng)新的PDSSCs技術平臺。該技術通過模擬特定生理或病理應激環(huán)境，激活間充質干細胞分泌多種具有神經(jīng)修復功能的活性蛋白與外泌體，再經(jīng)精密純化工藝制備成“無細胞”的注射制劑。這一突破性路徑擺脫了傳統(tǒng)活細胞移植的局限，開創(chuàng)了“無細胞治療”的新范式。

三大核心價值凸顯創(chuàng)新優(yōu)勢：

填補臨床治療空白：目前針對ALS、阿爾茨海默病（AD）等神經(jīng)退行性疾病尚無根治手段，現(xiàn)有療法多以延緩疾病進展為主。ALT001憑借“多靶點協(xié)同修復神經(jīng)網(wǎng)絡”的作用機制，有望實現(xiàn)對已損傷神經(jīng)功能的逆轉，為患者帶來全新希望。

推動無細胞療法產(chǎn)業(yè)化落地：PDSSCs技術將干細胞治療從“活細胞產(chǎn)品”升級為“標準化分泌型蛋白藥物”，有效規(guī)避了細胞療法在規(guī)模化生產(chǎn)、長期穩(wěn)定儲存、冷鏈運輸以及潛在致瘤風險等方面的行業(yè)難題，顯著提升了治療產(chǎn)品的可及性與商業(yè)化潛力。

獲資本與技術雙重認可：從A輪到C輪，企業(yè)累計融資超5億元，其中2025年，達爾文生物完成超2億元C輪融資，由國家中小企業(yè)發(fā)展基金領投。此次融資不僅為ALT001的臨床推進提供堅實支持，更反映出資本市場對“細胞衍生物藥物”這一前沿賽道的高度認可與長期信心。

三、技術與產(chǎn)業(yè)的全方位對比

以下是基于當前公開信息和臨床研究進展的干細胞治療漸凍癥（ALS）的國內(nèi)外對比分析，主要聚焦于技術與產(chǎn)業(yè)層面的差距與特點：

??對比維度??	??國際前沿 ?	??國內(nèi)進展 ?
??技術路線??	??多元化探索??：包括間充質干細胞、臍血干細胞、??自體干細胞等方面。	??快速跟進與聚焦創(chuàng)新??：以??異體通用型iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞??為主，技術路徑相對集中，但已在特定領域形成自身特色和優(yōu)勢。
??臨床進展階段??	??領先且進入后期??：如美國BrainStorm公司MSC療法NurOwn已完成Ⅲ期試驗（未達主要終點，已重啟ⅢB期）	??突破與追趕??：士澤生物全球首款iPSC衍生細胞藥XS228注射液用于治療漸凍癥，于2025年相繼獲??美國FDA和中國NMPA批準開展注冊臨床試驗??（I/II期），并已完成包括全球首例患者治療在內(nèi)的臨床研究。
??監(jiān)管與審批體系??	??路徑清晰成熟??：美國FDA對細胞治療產(chǎn)品有相對成熟的評審通道（如孤兒藥資格認定、RMAT通道等），審批流程可預測性較強。	??快速完善中??：中國NMPA審批在加速，如士澤生物產(chǎn)品同期獲NMPA受理乃至批準，但整體監(jiān)管框架和審評經(jīng)驗仍在持續(xù)積累和探索階段。
??產(chǎn)業(yè)化與資本推動??	??資本強力驅動??：由大型藥企或獲得充足風險投資的生物技術公司主導（如BrainStorm上市融資），投入巨大，目標明確指向全球市場上市。	??科研與資本結合驅動??：主要依靠頂尖高校、研究機構與企業(yè)協(xié)同推動，資本投入規(guī)模和產(chǎn)業(yè)鏈整合能力與國際巨頭相比仍有差距，但近年來市場化融資活躍。
??創(chuàng)新策略與解決方案??	前瞻性布局：關注細胞替代和免疫豁免策略，旨在徹底解決免疫排斥問題。	??聚焦細胞制備：創(chuàng)新主要集中在干細胞來源與分化技術，綜合免疫調(diào)控方案布局較少。
??國際合作與影響力??	??高度全球化??：大型臨床試驗（如NurOwn、西達賽奈）多為全球多中心研究，數(shù)據(jù)具有全球代表性，并與各國監(jiān)管機構密切溝通，旨在滿足全球標準。	??以國內(nèi)研究為主，國際化步伐加快??：重大進展目前主要基于國內(nèi)團隊和國內(nèi)患者，但士澤生物產(chǎn)品獲??FDA孤兒藥資格??并獲批在美臨床，標志著國際化布局開啟。

四、追趕與超越：我國的機遇與挑戰(zhàn)

綜上所述，雖然在干細胞治療漸凍癥領域，美國和韓國兩項Ⅲ期臨床試驗進展上仍保持階段性領先，但國內(nèi)差距并不大。

技術方面，國內(nèi)以iPSC及干細胞衍生物為代表的創(chuàng)新路線，能夠規(guī)避傳統(tǒng)干細胞技術的一些局限；政策方面，海南博鰲樂城先行先試經(jīng)驗正在逐步向全國推廣，臨床審批流程有望進一步提速。

因此，短期內(nèi)我國更像是在“快速追趕并打好基礎”。要實現(xiàn)真正的超越，需要把握三大關鍵環(huán)節(jié)：

1. 技術標準化與放大生產(chǎn)：確保干細胞產(chǎn)品的質量穩(wěn)定和可大規(guī)模應用。
2. 全國臨床網(wǎng)絡建設：建立覆蓋多中心、多患者群體的臨床試驗體系，以生成高質量、可對比的數(shù)據(jù)。
3. 加強國際合作與數(shù)據(jù)互認：推動國內(nèi)研究成果與國際標準接軌，提高全球認可度和影響力。

只要這些環(huán)節(jié)落實到位，我國在某些技術路徑上有望實現(xiàn)“彎道超車”，并讓研究成果更快、更安全地惠及ALS患者。

結語

對ALS患者而言，糾結國內(nèi)外技術差距多大意義不大——重要的是全球科學家都在不斷探索干細胞療法的可能。無論美國、韓國先一步商業(yè)化，還是國內(nèi)團隊實現(xiàn)突破，最終受益的都是那些期待改善運動能力、延緩病程、提高生活質量的患者。每一次技術進步，都在將“改善ALS患者生存和生活”的夢想拉近現(xiàn)實一步。

參考資料：

[1]https://ir.brainstorm-cell.com/2025-05-19-BrainStorm-Receives-FDA-Clearance-to-Initiate-Phase-3b-Trial-of-NurOwn-R-for-ALS?utm_source=chatgpt.com

[2]https://www.prnewswire.com/news-releases/neuronata-r-stem-cell-therapy-shows-promise-in-als-phase-3-subgroup-analysis-moves-toward-fda-accelerated-approval-302468013.html

[3]https://www.houstonchronicle.com/news/houston-texas/education/article/texas-am-saudi-cell-therapy-20347290.php?utm_source=chatgpt.com

[4]https://premierscience.com/wp-content/uploads/2025/04/pjcr-25-812-1.pdf

[5]fda

[6]https://www.sohu.com/a/933359460_121124527

[7]https://mp.weixin.qq.com/s/AmiMmEgnUoYYeNZQsiw3jQ

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