2023年4月12日,Nam等人在《Frontiers》期刊發表了一項隨機、開放標簽II期臨床試驗,采用一種自體骨髓間充質干細胞產品(lenzumestrocel,已獲得韓國食品藥品安全部批準用于干預肌萎縮側索硬化癥)移植治療肌萎縮側索硬化癥患者。該研究主要目的是觀察鞘內注射骨髓間充質干細胞對肌萎縮側索硬化癥的長期有效性和安全性分析。
干細胞治療漸凍癥的治療效果如何?

生存期分析:隨訪結果顯示,對照組的平均生存時間為629天(20.68個月),骨髓間充質干細胞移植組的平均生存時間為1,201天(39.48個月),與對照組相比,骨髓間充質干細胞移植組的生存概率顯著更高。

輸注次數比較:與對照組相比,單周期注射組和多次注射組的生存概率均高于對照組,而多次注射組的生存概率又高于單周期注射組。

試驗結論:該項研究結果揭示了骨髓間充質干細胞移植肌萎縮側索硬化癥,可明顯使患者生存期延長,還發現多次額外注射可能對肌萎縮側索硬化癥患者有更多的生存益處。
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