來自UBC醫學院和溫哥華海岸健康中心（VCH）的研究人員從加拿大干細胞網絡（Canada’s Stem Cell Network）獲得了100萬美元的資助，用于開展世界上首批基因工程細胞替代療法之一的1型糖尿病研究和臨床試驗。

哥倫比亞研究人員啟動首個以基因工程干細胞為基礎的1型糖尿病療法臨床試驗

研究人員說，這項研究是朝著開發1型糖尿病潛在功能性療法邁出的重要一步。

這種新型研究療法由生物技術公司CRISPR Therapeutics和ViaCyte開發，旨在通過一種小型醫療植入物，使1型糖尿病患者產生胰島素，這種植入物含有數百萬個從CRISPR基因編輯干細胞中提取的胰腺細胞。

“UBC大學內分泌學臨床助理教授、VCH溫哥華總醫院糖尿病中心主任大衛-湯普森（David Thompson）博士說：“這有可能改變1型糖尿病的治療方法，有望消除每天注射胰島素的需要，克服以往療法的缺點。“我非常感謝干細胞網絡對這項重要工作的支持。

旨在讓患者擺脫每天注射胰島素的痛苦

30多萬加拿大人患有1型糖尿病，需要每天注射胰島素才能維持生命。去年，湯普森博士和他的團隊發表了一項重大突破，首次研究表明，基于干細胞的治療方法可以在人體內產生胰島素。

然而，這種細胞替代療法歷來面臨一個重大障礙–一旦植入體內，免疫系統就會將其視為外來入侵者，開始攻擊植入的細胞。為了克服這一問題，患者需要長期服用免疫抑制劑，而這些藥物會帶來一系列潛在的有害副作用，如增加感染風險。

“我們能夠減少人們對胰島素的依賴，這真是太好了，但這幾乎就像用一種疾病換另一種疾病一樣，”湯普森博士說。

新的研究性治療將使用經過CRISPR/Cas9基因編輯技術進行基因改造的細胞，這是一項獲得諾貝爾獎的技術，可用于修改、刪除或糾正DNA的精確區域。通過對細胞進行改造，研究人員希望這些細胞能夠逃避免疫系統的檢測和破壞。

Thompson博士說：“這是實現1型糖尿病潛在功能性治愈的下一步，讓人們無需每天注射胰島素，也無需使用免疫抑制藥物。”

UBC和VCH團隊將于今年晚些時候開始對這種新療法進行研究和臨床試驗。他們是與CRISPR Therapeutics和ViaCyte合作研究研究療法安全性的多個網站之一。

UBC醫學院研究副院長Rob McMaster博士表示：“這是UBC和VCH研究人員如何與私營部門合作伙伴合作，加速將研究轉化為可能改變生活的治療方法的另一個很好的例子。” “正是這些合作正在加強BC的生物創新生態系統，并有助于更快地為患者帶來新的治療方法。”

“研究是我們省級和國家糖尿病框架不可或缺的組成部分，”溫哥華沿海健康研究所執行主任David Granville 博士說。“我們非常感謝Thompson博士所取得的成就以及他對改變1型糖尿病患者生活的承諾。這項資金支持為減少糖尿病對個人、社區和醫療保健系統的影響提供了樂觀的理由。”

湯普森博士希望基因工程干細胞的影響超越糖尿病，幫助解決從心臟損傷到肝臟疾病的一系列疾病。

“理論上，你可以將同樣的基因編輯技術應用于心臟細胞、腦細胞或肝細胞，從而開辟一系列可能性，”他說。

另一個好處是廣泛的患者可以輕松獲得治療。由于干細胞是在實驗室中培養的，因此有機會快速擴大生產規模。

“這是實現1型糖尿病潛在功能性治愈的下一步，讓人們無需每天注射胰島素，也無需使用免疫抑制藥物。”
大衛·湯普森博士

“我們有潛力生產幾乎無限量的基因編輯干細胞，”湯普森博士說。“理論上，我們可以為加拿大和世界各地的人們提供這些治療方法。”

距離加拿大科學家發現胰島素治療1型糖尿病已有100年了，Thompson 博士表示，當地科學家再次站在了下一個重大突破的最前沿。

Thompson博士補充道：“這項工作大部分是建立在我們于2003年在UBC和VCH啟動的胰腺細胞移植計劃的基礎上的。” “我們在溫哥華建立了從基礎科學到臨床翻譯等各方面的豐富專業知識。BC正在引領潮流，我們只會變得越來越強大。”

免責說明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業觀點，不構成任何臨床診斷建議！杭吉干細胞所發布的信息不能替代醫生或藥劑師的專業建議。如有版權等疑問，請隨時聯系我。