美國(guó)間充質(zhì)干細(xì)胞新藥定價(jià)了，總價(jià)155萬(wàn)美元，是醫(yī)學(xué)突破還是富人特權(quán)？

2024年12月18日，美國(guó)間充質(zhì)干細(xì)胞新藥Ryoncil?的出現(xiàn)，無(wú)疑在醫(yī)療領(lǐng)域掀起了軒然大波。然而，近期，其公司公布了Ryoncil?產(chǎn)品高達(dá)155萬(wàn)美元的總治療費(fèi)用，不禁讓人們陷入沉思：這究竟是一場(chǎng)革命性的醫(yī)學(xué)突破，還是僅僅為富人階層敞開(kāi)的特權(quán)之門(mén)？

2025年2月26日（環(huán)球通訊社）——Mesoblast Limited（納斯達(dá)克股票代碼：MESO；澳大利亞證券交易所代碼：MSB），政府認(rèn)定異體細(xì)胞治療領(lǐng)域的全球領(lǐng)先者，今日公布了截至2024年12月31日的財(cái)務(wù)業(yè)績(jī)及運(yùn)營(yíng)進(jìn)展。同時(shí)公布了其革命性產(chǎn)品Ryoncil?（remestemcel-L）的定價(jià)及市場(chǎng)推廣策略。

美國(guó)第一款間充質(zhì)干細(xì)胞藥物Ryoncil?產(chǎn)品定價(jià)如下：

• 單次輸注：19.4萬(wàn)美元（批發(fā)采購(gòu)成本）
• 完整療程：155萬(wàn)美元（4周內(nèi)輸液8次）

Mesoblast首席執(zhí)行官Silviu Itescu博士表示：“我們FDA批準(zhǔn)的藥物Ryoncil?將于未來(lái)數(shù)周內(nèi)為急需挽救生命的類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）兒童患者提供治療。該療法已在極高危患者中展現(xiàn)出長(zhǎng)期生存優(yōu)勢(shì)，我們對(duì)其為美國(guó)各地專業(yè)移植中心的患者及醫(yī)療團(tuán)隊(duì)帶來(lái)的臨床獲益和價(jià)值深感欣慰。”

基于針對(duì)終身性超罕見(jiàn)疾病和高影響力短期療法的衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)模型，使用Ryoncil?治療患者所產(chǎn)生的總體效益在320萬(wàn)美元至410萬(wàn)美元之間（包括長(zhǎng)期生存效益、成本抵消和成本節(jié)約）。

此外Mesoblast首席執(zhí)行官Silviu Itescu博士表示為幫助患者和醫(yī)療機(jī)構(gòu)解決保險(xiǎn)覆蓋、經(jīng)濟(jì)援助及獲取治療方案等問(wèn)題，確保每位患者都能獲得這種可能挽救生命的治療，Mesoblast公司建立了MyMesoblast?，這是一個(gè)綜合性患者服務(wù)中心，可在此訂購(gòu)Ryoncil?。

Mesoblast公司已與美國(guó)排名前45的醫(yī)療中心合作，這些中心承擔(dān)了美國(guó)80%的小兒移植手術(shù)。Ryoncil?將由Cencora公司負(fù)責(zé)配送，利用其低溫物流能力和先進(jìn)的低溫儲(chǔ)存設(shè)施，將冷凍保存的產(chǎn)品高效、安全地送達(dá)美國(guó)各治療中心。

美國(guó)間充質(zhì)干細(xì)胞新藥定價(jià)了，總價(jià)155萬(wàn)美元，是醫(yī)學(xué)突破還是富人特權(quán)？

2024年12月18日，Ryoncil?（remestemcel-L）成為美國(guó)FDA批準(zhǔn)的首個(gè)用于任何適應(yīng)癥的間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞（MSC）療法。

這一消息振奮了整個(gè)干細(xì)胞行業(yè)！給這些年備受質(zhì)疑的干細(xì)胞療法打了一針“強(qiáng)心劑，因?yàn)镽yoncil的獲批不僅標(biāo)志著干細(xì)胞療法的一次重大突破，還意味著這一革命性治療方法首次進(jìn)入了美國(guó)市場(chǎng)，成為美國(guó)首款FDA批準(zhǔn)的間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）療法。

FDA的新聞稿指出，RYONCIL是美國(guó)唯一獲批用于任何適應(yīng)癥的間充質(zhì)干細(xì)胞療法，也是唯一獲批用于治療2個(gè)月及以上兒童（包括青少年和青少年）類固醇難治性急性移植物抗宿主病 (SR-aGvHD) 的療法。RYONCIL將在美國(guó)移植中心和其他治療醫(yī)院上市。

醫(yī)療公平性的沖擊：富人特權(quán)之殤？

然而，高昂的價(jià)格卻成為了Ryoncil?廣泛應(yīng)用的巨大阻礙。155萬(wàn)美元的總費(fèi)用，對(duì)于絕大多數(shù)普通家庭而言，無(wú)疑是一個(gè)天文數(shù)字。這意味著，只有少數(shù)經(jīng)濟(jì)實(shí)力雄厚的家庭才有能力承擔(dān)這種治療，而那些迫切需要治療卻經(jīng)濟(jì)拮據(jù)的患者，只能望藥興嘆。

這種情況引發(fā)了社會(huì)對(duì)于醫(yī)療公平性的深刻質(zhì)疑。在追求醫(yī)學(xué)進(jìn)步的道路上，難道只有富人才能享受到最先進(jìn)的治療技術(shù)嗎？醫(yī)療資源的分配不均問(wèn)題，在Ryoncil?的高價(jià)面前被無(wú)限放大。

從社會(huì)層面來(lái)看，這種高價(jià)藥物的出現(xiàn)，可能會(huì)進(jìn)一步加劇社會(huì)的不平等。那些因經(jīng)濟(jì)原因無(wú)法接受治療的患者及其家庭，不僅要承受疾病帶來(lái)的痛苦，還要面對(duì)社會(huì)資源分配不公的現(xiàn)實(shí)。這可能會(huì)引發(fā)社會(huì)矛盾，影響社會(huì)的和諧穩(wěn)定。

同時(shí)，對(duì)于醫(yī)療行業(yè)而言，過(guò)高的藥物價(jià)格也可能會(huì)阻礙行業(yè)的健康發(fā)展。

• 一方面，它可能會(huì)抑制市場(chǎng)的需求，使得研發(fā)成果無(wú)法得到充分的應(yīng)用和推廣；
• 另一方面，也可能會(huì)引發(fā)公眾對(duì)醫(yī)療行業(yè)的信任危機(jī)，認(rèn)為醫(yī)療行業(yè)過(guò)于追逐利益，而忽視了患者的實(shí)際需求。

但我們也不能僅僅因?yàn)閮r(jià)格問(wèn)題就否定Ryoncil?的醫(yī)學(xué)價(jià)值。研發(fā)一種新藥，尤其是像干細(xì)胞療法這樣的前沿技術(shù)，需要投入大量的人力、物力和財(cái)力。從基礎(chǔ)研究到臨床試驗(yàn)，再到最終的上市，每一個(gè)環(huán)節(jié)都需要耗費(fèi)巨額的資金和漫長(zhǎng)的時(shí)間。藥企需要通過(guò)合理的定價(jià)來(lái)收回成本并獲取利潤(rùn)，以維持后續(xù)的研發(fā)和生產(chǎn)。

因此，解決這一問(wèn)題的關(guān)鍵，在于如何在保證藥企合理利益的前提下，提高藥物的可及性。

多方協(xié)作：尋求醫(yī)學(xué)進(jìn)步與公平的平衡

面對(duì)Ryoncil?引發(fā)的這一困境，我們并非束手無(wú)策。政府在其中扮演著至關(guān)重要的角色。

• 一方面，政府可以通過(guò)制定相關(guān)政策，加大對(duì)干細(xì)胞療法等前沿醫(yī)學(xué)研究的資金支持力度，降低藥企的研發(fā)成本壓力。例如，設(shè)立專項(xiàng)科研基金，鼓勵(lì)高校、科研機(jī)構(gòu)與藥企開(kāi)展產(chǎn)學(xué)研合作，共同攻克技術(shù)難題。
• 另一方面，政府可以運(yùn)用稅收杠桿，對(duì)致力于研發(fā)罕見(jiàn)病藥物的藥企給予稅收減免等優(yōu)惠政策，從源頭上降低藥物價(jià)格。

同時(shí)，完善醫(yī)療保障體系刻不容緩。政府應(yīng)積極推動(dòng)醫(yī)保制度改革，將更多像Ryoncil?這樣具有重大治療價(jià)值的高價(jià)藥物納入醫(yī)保報(bào)銷范圍。通過(guò)提高醫(yī)保報(bào)銷比例、擴(kuò)大報(bào)銷范圍，切實(shí)減輕患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

此外，社會(huì)慈善機(jī)構(gòu)和公益組織也應(yīng)發(fā)揮積極作用。它們可以通過(guò)開(kāi)展公益募捐活動(dòng)，匯聚社會(huì)愛(ài)心力量，為貧困患者提供經(jīng)濟(jì)援助，幫助他們跨越資金障礙，獲得寶貴的治療機(jī)會(huì)。

藥企自身也應(yīng)承擔(dān)起一定的社會(huì)責(zé)任。在保證合理利潤(rùn)的前提下，可以通過(guò)優(yōu)化生產(chǎn)流程、降低運(yùn)營(yíng)成本等方式，適當(dāng)降低藥物價(jià)格。同時(shí)，藥企可以與醫(yī)療機(jī)構(gòu)合作，開(kāi)展患者援助項(xiàng)目，為符合條件的低收入患者提供免費(fèi)或低價(jià)的藥物治療。

關(guān)于Ryoncil^?消費(fèi)者需要了解哪些關(guān)鍵信息？

1. Ryoncil^?適應(yīng)癥與適用人群

適應(yīng)癥：Ryoncil專門(mén)用于治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD），這是一種在同種異體造血干細(xì)胞移植（allo-HSCT）后可能發(fā)生的致命并發(fā)癥。全球每年約有3萬(wàn)例患者接受此類移植，其中25%為兒童，SR-aGVHD死亡率高達(dá)85%。

適用人群：2個(gè)月及以上兒科患者，尤其對(duì)傳統(tǒng)類固醇治療無(wú)響應(yīng)的重癥患者（C/D級(jí)或III/IV級(jí)疾病）。

2. Ryoncil^?的作用機(jī)制與科學(xué)原理

細(xì)胞來(lái)源與類型：Ryoncil屬于同種異體間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞（MSC）療法，細(xì)胞提取自健康成人供體的骨髓，經(jīng)體外擴(kuò)增后冷凍保存，作為“現(xiàn)貨型”產(chǎn)品使用。

核心機(jī)制：通過(guò)抑制T細(xì)胞增殖、下調(diào)促炎細(xì)胞因子（如TNF-α、IFN-γ）分泌、招募抗炎細(xì)胞至受損組織，調(diào)節(jié)免疫反應(yīng)并促進(jìn)組織修復(fù)。

給藥方式：推薦劑量為每次靜脈輸注2×10?個(gè)細(xì)胞/kg體重，每周兩次，持續(xù)四周（共8次），必要時(shí)可延長(zhǎng)治療周期。

3.Ryoncil^?的臨床療效數(shù)據(jù)

III期試驗(yàn)結(jié)果：在54名SR-aGVHD兒童患者中（89%為C/D級(jí)），治療后28天的總體緩解率（ORR）達(dá)70%，其中30%完全緩解（16例）、41%部分緩解（22例）。治療100天的總生存率為75%，4年生存率為49%，顯著優(yōu)于傳統(tǒng)療法。

長(zhǎng)期獲益：模型預(yù)測(cè)每位患者的健康經(jīng)濟(jì)學(xué)總價(jià)值（含生存獲益、醫(yī)療成本節(jié)省等）達(dá)320萬(wàn)至410萬(wàn)美元。

4. Ryoncil^?安全性及不良反應(yīng)

常見(jiàn)副作用：包括感染（如肺炎、敗血癥）、發(fā)熱、出血、水腫、高血壓等，需在輸注前使用皮質(zhì)類固醇和抗組胺藥預(yù)處理以預(yù)防過(guò)敏反應(yīng)。

禁忌癥：對(duì)二甲基亞砜（DMSO）或牛/豬蛋白過(guò)敏者禁用。

長(zhǎng)期風(fēng)險(xiǎn)：目前尚未觀察到致瘤性或嚴(yán)重免疫排斥，但需持續(xù)監(jiān)測(cè)遠(yuǎn)期安全性。

5. Ryoncil^?的價(jià)格與可及性

定價(jià)與上市時(shí)間：目前價(jià)格現(xiàn)已公布，但作為首個(gè)獲批的干細(xì)胞藥物，成本較高。藥物在美國(guó)專業(yè)移植中心上市。

醫(yī)保覆蓋：尚未明確是否納入醫(yī)保，需關(guān)注后續(xù)政策動(dòng)態(tài)。

國(guó)內(nèi)進(jìn)展：艾米邁托賽注射液于2025年1月2日獲批上市。國(guó)家藥監(jiān)局通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序，附條件批準(zhǔn)了鉑生卓越生物科技（北京）有限公司申報(bào)的這款藥品 ，其商品名為睿鉑生。這是我國(guó)首款獲批上市的間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）治療藥品，主要用于治療14歲以上消化道受累為主、激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD） 。

6. Ryoncil^?的監(jiān)管審批歷程與里程碑意義

審批波折：Ryoncil經(jīng)歷了三次FDA數(shù)據(jù)駁回（2019-2023年），要求補(bǔ)充療效證據(jù)和生產(chǎn)質(zhì)量控制數(shù)據(jù)，最終于2024年12月獲批，歷時(shí)近20年研發(fā)。

行業(yè)影響：這是全球首個(gè)獲批的間充質(zhì)干細(xì)胞療法，標(biāo)志著細(xì)胞療法從“實(shí)驗(yàn)室探索”邁向“規(guī)模化臨床應(yīng)用”，為自身免疫病、炎癥性疾病等領(lǐng)域的治療開(kāi)辟新路徑。

7. Ryoncil^?的替代療法與未來(lái)潛力

現(xiàn)有替代方案：傳統(tǒng)激素療法對(duì)SR-aGVHD有效率低，且無(wú)法逆轉(zhuǎn)器官損傷。Ryoncil填補(bǔ)了無(wú)藥可用的空白。

擴(kuò)展適應(yīng)癥：正在探索用于慢性GVHD、克羅恩病、COVID-19相關(guān)急性呼吸窘迫綜合征（ARDS）等，初步研究顯示可降低炎癥標(biāo)志物并改善肺功能。

總結(jié)與消費(fèi)者決策建議

消費(fèi)者需重點(diǎn)關(guān)注以下問(wèn)題：

• 療效與風(fēng)險(xiǎn)權(quán)衡：Ryoncil對(duì)重癥患兒的生存率提升顯著，但需評(píng)估感染等短期風(fēng)險(xiǎn)；
• 治療可及性：關(guān)注上市后的實(shí)際獲取途徑、費(fèi)用分擔(dān)及后續(xù)醫(yī)保政策；
• 長(zhǎng)期隨訪數(shù)據(jù)：盡管短期安全性良好，仍需持續(xù)追蹤遠(yuǎn)期效果（如免疫耐受性、器官功能恢復(fù)）；
• 國(guó)內(nèi)外替代選擇：若國(guó)內(nèi)同類產(chǎn)品獲批，可能降低治療成本并擴(kuò)大適用人群。

Ryoncil的獲批不僅是醫(yī)學(xué)技術(shù)的突破，更意味著再生醫(yī)學(xué)從概念驗(yàn)證走向臨床實(shí)踐的關(guān)鍵跨越。患者家庭在決策時(shí)，應(yīng)結(jié)合個(gè)體病情、經(jīng)濟(jì)能力及醫(yī)療團(tuán)隊(duì)建議綜合考量。

寫(xiě)在最后：Ryoncil?的出現(xiàn)，既帶來(lái)了醫(yī)學(xué)突破的希望，也引發(fā)了關(guān)于醫(yī)療公平性的深刻思考。我們不能因?yàn)閮r(jià)格問(wèn)題而否定其醫(yī)學(xué)價(jià)值，但也不能忽視醫(yī)療資源分配不均的現(xiàn)實(shí)。只有通過(guò)政府、社會(huì)和藥企的共同努力，才能找到一個(gè)平衡點(diǎn)，讓先進(jìn)的醫(yī)療技術(shù)真正惠及每一位患者，實(shí)現(xiàn)醫(yī)學(xué)進(jìn)步與社會(huì)公平的雙贏。

參考資料：參考資料來(lái)源于Mesoblast公司官網(wǎng)、FDA官網(wǎng)。

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