腦性癱瘓（Cerebral Palsy, CP），簡稱腦癱，是一種由于大腦發(fā)育過程中受到非進(jìn)行性的損傷或缺陷所導(dǎo)致的永久性神經(jīng)發(fā)育障礙，主要影響個體的肌肉張力、運動功能、運動和姿勢。這種損傷發(fā)生在胎兒期、新生兒期或嬰兒早期階段，即大腦發(fā)育的關(guān)鍵時期。

據(jù)中國殘疾人福利基金會官方數(shù)據(jù)顯示，我國現(xiàn)有腦癱患兒約180萬人，每年新增5萬。其中，0~6歲的有31萬。更為嚴(yán)重的是，腦癱孩子的就診率非常低，有30萬腦癱孩子因為家長沒有重視、不了解，耽誤了治療的最佳時期，甚至導(dǎo)致終身殘疾。

• 詳情請瀏覽：腦癱-原因、癥狀、類型和治療方法

目前傳統(tǒng)治療方法如物理治療、運動功能訓(xùn)練等雖然可以在一定程度上緩解癥狀，提高患者的生活質(zhì)量，但這些干預(yù)措施主要針對的是癥狀管理，并不能直接修復(fù)受損的大腦組織或恢復(fù)正常的神經(jīng)系統(tǒng)功能。因此，對于中重度腦癱患者而言，現(xiàn)有的治療方法未能從根本上改善其腦損傷狀況。

近年來，干細(xì)胞移植作為一種創(chuàng)新且極具潛力的治療策略，逐漸成為研究熱點。多種類型的干細(xì)胞被考慮作為治療腦癱的理想候選細(xì)胞，包括但不限于：人胚胎神經(jīng)干細(xì)胞、嗅鞘細(xì)胞、臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞和骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞。

干細(xì)胞治療是否真的能如期待般顯著改善肢體無力狀況呢？答案是肯定的。根據(jù)現(xiàn)有數(shù)據(jù)，對于那些長期受肢體無力困擾、嚴(yán)重影響日常生活自理能力的腦癱患者而言，干細(xì)胞治療為他們重新獲得自主行動的能力提供了可能性。例如，原本無法獨立從椅子上站起或行走的患者，在接受治療后可能變得能夠自如地完成這些基本動作。

本文聚焦于干細(xì)胞療法在提升腦癱患者肢體無力狀況方面的臨床成果，探討干細(xì)胞其如何為這些患者帶來新的希望。

干細(xì)胞療法可以改善腦癱的肢體無力狀況嗎？3項臨床案例告訴您

案例一：全球首例神經(jīng)干細(xì)胞移植治療腦癱患者

在干細(xì)胞治療腦癱領(lǐng)域，我國始終走在國際前沿，早在2005年，全球首例用神經(jīng)干細(xì)胞腦移植的方法治療缺血缺氧性小兒腦性癱瘓的手術(shù)，在北京海軍總醫(yī)院取得巨大成功。這名出生90多天的小兒腦性癱瘓女嬰治療后智力發(fā)育追趕上了同齡小兒，肢體無力狀況也得到了極大的改善。

當(dāng)時，一名僅90多天大的腦癱女嬰接受了神經(jīng)干細(xì)胞移植手術(shù)。

• 經(jīng)過觀察和測評，這個患兒的智力發(fā)育追趕上了同齡的健康嬰兒，智力和運動能力評估從入院時還不到1個月齡時，基本達(dá)到了3個月齡。
• 并且患者可以張嘴“說話”了，原本無法抬起手臂的患兒，還會揮動著自己的小手。

案例二：干細(xì)胞治療后，患者擺脫輪椅，采用助行器行走

2018年，一名6歲的腦癱患兒，在接受4次臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療后，患兒上肢和下肢活動能力得到一定的改善，平衡能力及溝通能力都得到提高，可以擺脫輪椅，采用助行器行走。

表明臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療可以顯著改善腦癱患者活動能力。這則案例發(fā)表在《International Journal of Stem Cells》期刊上，向人們展示了臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞的臨床潛力。

在這則案例中，一名6歲男性兒童，患有肌張力障礙性腦癱。出生時頭圍28cm，身高41cm，在保溫箱中養(yǎng)育兩周后，行頭顱MRI檢查后診斷為腦性癱瘓（CP），此后一直就診及隨訪，也接受了多種藥物治療，如巴氯芬和康復(fù)治療，據(jù)報道有部分療效。后來接受了間充質(zhì)干細(xì)胞治療，患兒一共接受4次臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療后，隨訪18個月沒有觀察到全身不良反應(yīng)。

方法：患兒一共接受了4次同種異體間充質(zhì)干細(xì)胞治療，每次劑量為1×10⁶/kg，給藥方式為鞘內(nèi)和靜脈給藥。以下為給藥時間、劑量。

臨床結(jié)果：治療前以及首次治療6個月時檢測患者的FIM（功能獨立測量）、GMFCS（粗大運動功能分類系統(tǒng)88）、Tardieu量表、TCMS（軀干控制測量量表）、MACS（手動能力分類量表）、CFS（通信功能分類系統(tǒng)），患者在接受治療后并接受強化康復(fù)，一共隨訪18個月。

• 相比于治療前，首次臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療后6個月后患者的多項功能出現(xiàn)改善，其中，患兒粗大運動功能得到了一定的提高，可以擺脫輪椅，采用助行器行走；
• 上肢可以進(jìn)行一些簡單的操作，原本無法抬起手臂的患兒，在治療后能夠在一定程度上自主抬起手臂，進(jìn)行簡單的動作；坐姿平衡及運動控制得到較大程度的改善。
• 整體量表評估總分從原來的5/58升高至31/58，表明間充質(zhì)干細(xì)胞治療的有效性。（見圖1）

綜上所述，這個案例表明間充質(zhì)干細(xì)胞對于腦癱存在著一定的治療作用，可以顯著改善患者的肢體無力狀況、認(rèn)知技能、軀干控制和手部操控能力，此外，其安全性也值得肯定。

案例三：干細(xì)胞對肌張力、運動能力的顯著改善效果

2019年，《中國輸血雜志》上發(fā)表了一篇關(guān)于關(guān)于《臍血間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療小兒痙攣性腦癱的臨床研究》的臨床研究成果。臨床研究顯示，臍血間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療與Vojta運動療法相比，療效更快，可顯著降低患兒肌張力，提高運動能力。

肌張力與肢體無力的關(guān)系

• 肌張力增高：在痙攣性腦癱等疾病中，肌張力增高會導(dǎo)致肌肉僵硬，被動運動時阻力增加，這種情況下，雖然肌肉的緊張度高，但實際的運動能力受限，表現(xiàn)為肢體無力。
• 肌張力正常或降低：當(dāng)肌張力改善，即從過高狀態(tài)降低到正常或接近正常水平時，肌肉的柔韌性和協(xié)調(diào)性會有所提高，這有助于改善肢體的運動功能，從而在一定程度上緩解肢體無力的癥狀。

方法：采用隨機數(shù)字表法將痙攣性腦性癱瘓患兒20例分為對照組(12例Vojta運動療法)和治療組(８例UCMSCs移植療法)。分別對2組治療前、后對患者肌張力、運動功能進(jìn)行評價對2種治療結(jié)果進(jìn)行對比。臨床結(jié)果發(fā)現(xiàn)：

2組患者治療后不同時間MAS評分比較：

• 組內(nèi)比較，治療組經(jīng)UCMSCs移植療法14天后MAS評分較治療前顯著下降，對照組經(jīng)Vojta運動療法治療60天后MAS評分較治療前顯著下降；
• 組間比較，治療14d后治療組MAS評分顯著低于對照組。（見表1）

2組患者治療前、后殘疾評分比較：治療3個月后，兩組患者的腦性癱瘓綜合功能評分和GMFM評分均顯示出顯著提升。具體而言：

• 治療組的腦性癱瘓綜合功能評分為32.42±5.36，而對照組為18.87±8.22；
• 治療組的GMFM評分為55.79±10.13，而對照組為37.45±8.14。
• 此外，在粗大運動功能方面，治療組得分為33.62±5.96，對照組則為26.25±6.39；
• 在GMFM特定區(qū)域評分中，治療組達(dá)到了56.05±9.17，而對照組為45.33±8.34。

與治療前相比，這些結(jié)果均表現(xiàn)出統(tǒng)計學(xué)上的顯著差異。（見表2）

綜上所述，我們認(rèn)為，臍血間充質(zhì)干細(xì)胞移植用于治療重癥腦癱不僅顯示出良好的安全性，而且在改善患者的肌張力和運動功能方面具有顯著療效。

干細(xì)胞療法改善腦癱的肢體無力狀況總結(jié)

綜上所述，干細(xì)胞療法在腦癱治療領(lǐng)域展現(xiàn)出循證醫(yī)學(xué)支持的顯著療效，尤其在改善肢體無力、運動協(xié)調(diào)性及功能獨立性方面。研究表明，通過神經(jīng)干細(xì)胞移植或臍帶/臍血間充質(zhì)干細(xì)胞干預(yù)，可有效降低痙攣性腦癱患者的異常肌張力，促進(jìn)神經(jīng)可塑性修復(fù)，并提升粗大運動功能（GMFM評分）、軀干控制能力及手部操作靈活性。

與傳統(tǒng)康復(fù)療法相比，干細(xì)胞治療在短期內(nèi)即可實現(xiàn)肌張力評分的快速下降，且長期隨訪（18個月）未發(fā)現(xiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)，安全性與功能性改善均得到臨床驗證。這一方向為腦癱患者提供了突破性治療選擇，推動再生醫(yī)學(xué)在神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域的臨床轉(zhuǎn)化。

未來展望

上述研究共同表明，干細(xì)胞療法不僅能改善腦癱患者的肢體無力癥狀，還能通過多靶點干預(yù)促進(jìn)神經(jīng)修復(fù)和功能重建。盡管目前仍需規(guī)范治療窗口期（急性期、康復(fù)期、后遺癥期）及聯(lián)合康復(fù)訓(xùn)練，但其安全性和循證醫(yī)學(xué)證據(jù)已為腦癱治療提供了新的希望。

未來，隨著自體干細(xì)胞技術(shù)的成熟及精準(zhǔn)給藥策略的優(yōu)化，干細(xì)胞療法有望成為腦癱綜合管理的核心手段，幫助更多患者重獲獨立生活能力。

結(jié)論

綜上所述，無論是早期的神經(jīng)干細(xì)胞移植還是近年來的干細(xì)胞治療，都展示了其在改善腦癱患者肌張力和運動功能方面的潛力。隨著更多高質(zhì)量隨機對照試驗結(jié)果的公布，我們有理由相信，干細(xì)胞療法將繼續(xù)為改善腦癱患者的生活質(zhì)量提供新的希望。

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參考資料：

The Effect of Umbilical Cord-derived Mesenchymal Stem Cell Transplantation in a Patient with Cerebral Palsy: A Case Report

韓小改,楊波,單泓,別立莉,王姣杰,劉英,李建斌.臍血間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療小兒痙攣性腦癱的臨床研究[J].中國輸血雜志,2019,32(05):471-474. DOI： 10.13303/j.cjbt.issn.1004-549x.2019.05.017

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