腦性癱瘓（Cerebral Palsy, CP）是一種由胎兒或嬰幼兒期腦損傷引起的運動和姿勢障礙疾病，目前尚無根治方法。傳統療法（如藥物、康復訓練、手術）雖能改善癥狀，但無法修復受損神經。傳統康復手段（如物理治療、藥物干預）雖能部分緩解癥狀，但對神經損傷的修復作用有限，約40%患兒成年后仍面臨重度殘疾。

近年來，干細胞技術憑借其神經再生與免疫調節的雙重潛力，成為腦癱治療的新焦點。然而，單一干細胞療法的療效波動性暴露了其局限性。在此背景下，學界提出“聯合治療”策略——將干細胞與傳統康復方法結合，通過生物學修復與功能代償的協同作用，突破單一療法的“天花板效應”。

本文結合全球多項臨床研究，深入探討干細胞與傳統方法聯合這一策略能否真正提高腦癱治療的療效，并為優化治療方案提供循證依據。

腦癱治療新路徑：干細胞與傳統方法的協同療效如何？

一、協同機制的科學基礎

干細胞療法與傳統康復方法（如物理訓練、電刺激、高壓氧治療）的聯合應用，展現了顯著的協同效應。其核心機制在于：

傳統療法的作用機制

• 康復訓練：通過重復性運動訓練增強未受損肌肉功能，改善關節活動度，但無法修復神經損傷。
• 藥物治療：如巴氯芬抑制痙攣，但僅能短期緩解癥狀，且停藥后易復發。
• 手術干預：如肌腱松解術可矯正畸形，但屬結構性調整，不涉及神經再生。

干細胞療法的神經修復潛力

• 神經再生：干細胞通過分泌神經營養因子（如BDNF、NGF）促進神經元存活與軸突再生。
• 微環境改善：減少炎癥反應，促進血管生成，為神經修復創造有利條件。
• 細胞替代：部分干細胞可分化為神經元或膠質細胞，直接補充受損神經元。

聯合治療的協同效應

• 干細胞創造修復基礎：通過神經再生為運動功能恢復提供“硬件支持”。
• 傳統療法強化功能重建：康復訓練可“激活”新生神經通路，實現“軟件優化”。

二、臨床證據：聯合治療的療效優勢

案例1：神經干細胞聯合康復訓練治療腦癱患兒療效

2012年，中國北京海軍總醫院在行業期刊《細胞移植》上發表了一篇關于《神經干細胞移植治療重度腦癱患者療效觀察》的臨床研究成果。本次研究對45例重度CP患者實施了NPC移植手術，將來自流產胎兒組織的NPC注射到側腦室。治療組接受細胞移植聯合康復訓練，對照組僅接受康復訓練。

本次研究采用粗大運動功能測量（GMFM）、皮博迪發育運動量表-精細運動（PDMS-FM）測試和專為CP兒童設計的統一調查問卷對患者的神經功能進行評估。臨床發現：

臨床表現改善：

• 早期反應：1例患者術后3天即出現改善，表現為睡眠質量提升（入睡時間縮短、整夜睡眠）、易激惹狀態緩解，異常姿勢（扭轉痙攣、角弓反張）部分糾正。
• 普遍改善：大部分患者在術后1個月出現功能提升，包括頭部控制能力增強、思維亢進和異常姿勢改善、肢體功能恢復。智力低下患者認知能力提高（語言理解、交流能力及對指令/表情的識別能力提升）。
• 延遲效應與波動：部分患者治療初期無明顯效果，但術后2-3個月開始改善，3-6個月時進步率雖有所下降，但仍高于基線水平，未出現功能逆轉。

運動功能評估：

• 評分顯著提升：術后GMFM（粗大運動功能量表）和PDMS-FM（精細運動功能量表）總評分持續提高。與術前相比，術后1個月內GMFM進步率從0.31±0.52升至5.35±2.67，PDMS-FM進步率穩定在2.17±3.27，提示細胞移植加速了運動功能發育。（見圖1）
• 長期趨勢：術后3-6個月，進步率回落至術前水平，表明療效存在時間依賴性，可能需要多次注射。

與對照組對比：干細胞聯合康復訓練治療組一年后的心理運動功能發展水平顯著優于單個康復訓練的對照組，表明干細胞移植對腦癱患兒的發育具有獨特促進作用。

安全性與副作用：并發癥輕微且可逆，未影響長期療效，研究支持干細胞治療腦癱是安全的。

綜上所述，本研究通過神經干細胞移植聯合康復訓練的創新療法，驗證了其在改善重度腦癱患兒運動功能、認知能力及生活質量中的顯著優勢。治療組在早期即表現出睡眠質量、異常姿勢及認知功能的改善，運動功能量表評分的大幅提升進一步證實了干細胞對神經修復的促進作用。盡管療效存在時間依賴性，但長期隨訪顯示其心理運動功能仍顯著優于對照組，表明聯合治療能突破傳統康復的局限性，為患兒提供關鍵的“窗口期”修復機會。

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案例2：間充質干細胞移植聯合藥物和康復療法治療腦癱

2018年，在《International Journal of Stem Cells》期刊報道了一項臍帶間充質干細胞針對腦癱的案例。

在這則案例中，一名6歲男性兒童，患有肌張力障礙性腦癱。出生時頭圍28cm，身高41cm，在保溫箱中養育兩周后，行頭顱MRI檢查后診斷為腦性癱瘓（CP），此后一直就診及隨訪，也接受了多種藥物治療，如巴氯芬和康復治療，據報道有部分療效。后來接受了間充質干細胞的應用，共接受4次臍帶間充質干細胞應用后，隨訪18個月沒有觀察到全身不良反應。

在干細胞移植后的第3天起，除了服藥，在家人的參與下，開始進行強化物理治療和鍛煉計劃。每次治療都包括熱身運動、頸軀干穩定性訓練和姿勢控制訓練。每周3天在泳池中進行鍛煉；尤其針對痙攣時間較長的肢體進行拉伸練習。此外，還制定了發展精細運動技能的練習。

結果顯示，患者經首次干細胞干預后六個月，多項評估指標呈現顯著改善：（見圖2）

• 功能獨立能力：功能獨立測量（FIM）分數從發病時的56/126提升至76/126，獨立活動能力增強。
• 運動功能：
  • 粗大運動功能分類系統88（GMFCS）中，運動能力級別改善（從依賴輪椅運送，進步到借助助行器行走）；
  • 上肢手動能力分類量表（MACS）從3級（握物困難）提升至2級（可處理多數物體，僅質量/速度略降）。
• 軀干控制與平衡：靜態坐姿平衡（2/20→10/20）、動態坐位平衡、選擇性運動控制（2/28→17/28）、動態達到（平衡反應，1/10→4/10）等單項評分均顯著提高，總成績從5/58躍升至31/58。
• 溝通能力：通信功能分類系統（CFSS）雖級別微調，但交流流暢度提升，從僅與熟悉伙伴有效互動，發展為與熟悉及陌生伙伴交流更順暢。

整體來看，相比于應用前，首次臍帶間充質干細胞的應用后6個月后該名兒童的多項功能出現改善，其中，患兒粗大運動功能得到了一定的提高，可以擺脫輪椅，采用助行器行走；上肢可以進行一些簡單的操作，雖然速度還有待提高；坐姿平衡及運動控制得到較大程度的改善。

綜上所述，該案例系統驗證了臍帶間充質干細胞聯合藥物療法以及個性化康復療法對難治性腦癱的突破性修復潛力，其療效顯著超越傳統藥物和康復治療的局限，為神經功能修復開辟了全新路徑。該研究不僅證明了其對難治性腦癱的療效，還通過18個月隨訪證實了長期安全性（無嚴重不良反應）。

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案例3：干細胞聯合Bobath療法以及引導式教育療法治療腦癱患兒療效

2020年，我國科研人員在行業期刊《干細胞研究與治療》上發表了一篇關于《臍帶間充質干細胞移植治療腦癱的治療證據：一項隨機對照試驗》的臨床研究成果。本試驗為一項平行隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估hUC-MSC移植聯合康復治療對腦癱患者的療效和安全性。

Bobath療法是一種針對中樞神經系統損傷（如腦癱、腦卒中、腦外傷等）引起的運動功能障礙的康復治療方法。其核心理念是通過抑制異常姿勢和運動模式，促進正常運動功能的恢復，是神經發育療法（NDT）的重要組成部分。

試驗共納入40例患者，所有受試者均接受標準化基礎康復治療，包括每日2次、每周6天的Bobath療法及引導式教育，持續至干預結束。在此基礎上，患者通過隨機分組，分別接受hUC-MSC移植或安慰劑治療，形成兩組平行對照。

臨床結果發現：

• 基線時，兩組之間的ADL、CFA和GMFM-88評分沒有顯著差異。
• 雖然在每個時間點進行了進一步的比較，但hUC-MSC組在最后一次給藥后3、6和12個月的ADL評分改善更明顯。
• 同樣，hUC-MSC組在3和6個月的CFA評分改善更明顯。此外hUC-MSC移植后6個月才觀察到GMFM評分的更大改善。（見圖3）

腦部代謝的變化

• 作為可選評估，對照組8例患者和hUC-MSC組5例患者均完成了該項檢查。
• 在最后一次就診時測量了腦區平均SUV，并與個體基線水平進行了比較。結果發現，3例患者（圖4中的患者編號11、12、13)在移植hUC-MSC后，所有腦區的SUV均增加了50%以上。

不良反應：為了評估治療的安全性，分析了AE的發生率，發現各組之間沒有顯著差異。未觀察到嚴重不良事件 (SAE)。

綜上所述，該試驗表明，干細胞聯合Bobath療法及引導式教育對腦癱患兒具有顯著療效。在治療后3、6、12個月的日常生活能力（ADL）評分持續改善，并在3、6個月時綜合功能評估（CFA）及6個月時粗大運動功能（GMFM-88）評分提升更明顯；部分患者腦代謝（SUV）提升超50%，提示神經修復潛力。臨床結果證實，干細胞與康復治療的協同策略突破了傳統療法的局限性，為腦癱患兒提供了兼具短期功能改善與長期修復潛力的創新治療方案，具有顯著的臨床應用價值。

挑戰與優化方向

標準化流程的缺失目前聯合療法的劑量、時機和組合模式尚未統一。例如，干細胞輸注次數（單次 vs 多次）與康復訓練強度缺乏標準化指導。

安全性爭議：部分患者可能出現免疫排斥或發燒發熱風險。研

成本與可及性：干細胞治療費用普遍偏高，聯合療法需長期投入，經濟負擔較重。

結語

干細胞與傳統方法的聯合治療為腦癱患者帶來了前所未有的希望。通過干細胞修復神經損傷、傳統康復強化功能重建的協同作用，已有多項臨床試驗驗證了其在運動能力、生活質量及長期療效上的顯著優勢。未來，隨著精準醫療與再生醫學的融合，聯合治療有望成為腦癱康復的核心策略，為數百萬家庭帶來實質性希望。

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參考資料：

Luan Z, Liu W, Qu S, et al. Effects of Neural Progenitor Cell Transplantation in Children with Severe Cerebral Palsy. Cell Transplantation. 2012;21(1_suppl):91-98. doi:10.3727/096368912X633806

https ://doi.org/10.15283/ijsc17077

Gu, J., Huang, L., Zhang, C.?et al.?Therapeutic evidence of umbilical cord-derived mesenchymal stem cell transplantation for cerebral palsy: a randomized, controlled trial.?Stem Cell Res Ther?11, 43 (2020). https://doi.org/10.1186/s13287-019-1545-x

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