簡要報告:本研究報告了一例4歲男童患者,其肌張力、運動和運動技能異常,步態不穩導致頻繁跌倒。腦電圖(EEG)的結果表明腦電圖中度異常,伴有不規則癲癇發作?;谶@些臨床特征,該患者在我院被診斷為腦性癱瘓(CP)。
在這項研究中,患者接受了臍帶間充質干細胞(UC-MSC)移植治療。該患者接受UC-MSC移植3次(5.3*107) 總共。
連續進行3次細胞移植后,患者恢復良好,腦電圖及肢體力量、運動功能、語言表達均有明顯改善。然而,智商(IQ)的提升并不明顯。這些結果表明,臍帶間充質干細胞移植是一種很有前途的腦癱治療方法。
人臍帶間充質干細胞 (UC-MSCs) 是一類具有顯著自我更新和多向分化特性的細胞。人臍帶沃頓氏膠含有豐富的間充質干細胞,與骨髓間充質干細胞相比,這些干細胞是不成熟的。
傳統上,對這些細胞治療潛力的研究集中在組織修復和再生上,因為這些細胞能夠分化成多種細胞類型。UC-MSCs具有很強的生物活性和分化能力。換言之,反復傳代和擴增的UC-MSCs仍然保持著強大的功能,為實驗和臨床應用提供了充足的MSCs來源。
值得注意的是,化學和神經營養因子可以誘導UC-MSCs分化為神經干細胞。UC-MSCs還可以分化為少突膠質前體細胞,分泌多種神經生長因子(如血管內皮生長因子(VEGF)、膠質細胞源性神經營養因子(GDNF)和腦源性神經營養因子(BDNF)),并促進軸突生長。UC-MSC 分化細胞不僅表現出少突膠質前體細胞的形態和表型,而且還發揮其相應的功能。
臨床表明:干細胞移植是一種很有前途的治療腦癱方法
在這里,我們報告了一個接受臍帶間充質干細胞移植治療的4歲腦癱 (CP) 男孩的病例?;颊呓邮芤浦?次(5.3*107),恢復良好。因此,我們建議臍帶間充質干細胞移植可能是治療CP的重要且可行的方法。

臍帶間充質干細胞移植治療腦癱患者的案例報告
2011年,一個4歲的男孩抽搐了一年半?;颊咦阍鲁錾?,出生體重3公斤,因缺氧在保育箱中待了11天。這名患者18個月大時,呼吸道感染后出現抽搐,出現以下癥狀:雙眼凝視,咬牙切齒,面色蒼白,叫他名字時沒有反應,尿失禁,以及左肢、嘴角和眼睛抽搐。這些癥狀在20分鐘后減輕。
患者隨后開始出現嗜睡和疲勞,呼吸急促而淺淺?;颊叻媚徇_西泮(早上1/3片,晚上1/2片,5mg/片)和賴氨酸片(每天2次),但驚厥持續大約每5個月發生一次。圖1A和???和1B)。1B)。增強的磁共振成像檢查顯示白質退化和軟化。患者連續接受3次UC-MSCs給藥,分別通過靜脈注射和鞘內注射進行輸注。
第一次,患者接受7.0*106/鞘內注射和5.6*106/靜脈注射。
第二次,患者接受1.625*107/鞘內注射和3.6*106/靜脈注射。
在第三次也是最后一次治療中,患者收到2.05*107/鞘內注射。獲得患者家屬的知情同意。2014 年,嘉興醫院機構審查委員會批準了本研究。治療后,患者肌電圖、運動功能、語言表達均有明顯改善(補充視頻圖1C)。

A. 腦電圖 (EEG) 檢查顯示腦電圖中度異常,異常放電預處理UC-MSCs移植。
B. UC-MSCs首次移植后,腦電圖異常比治療前少。
C. 連續3次UC-MSC移植后,腦電圖明顯改善,基本正常。
干細胞移植治療腦癱的臨床報告結果
在本報告中,該患者接受了臍帶間充質干細胞移植并且恢復得很好。臍帶間充質干細胞治療過程無不適,未見明顯副作用。在臍帶間充質干細胞治療后,我們的患者在腦電圖、肢體力量、運動功能和語言表達方面表現出明顯的改善,盡管智商 (IQ) 的改善不太明顯。本研究結果表明,臍帶間充質干細胞移植可顯著改善腦癱癥狀。
干細胞移植怎樣成為治療腦癱的一種很有前途的方法?
干細胞移植成為治療腦癱的一種很有前途的方法,主要基于以下幾個方面的原理和研究進展:
干細胞的替代作用機制:干細胞具有自我更新和分化的潛力,通過移植可存活、增殖、遷移和分化成目標神經細胞,并與宿主組織產生正常的神經網絡結構連接。
營養支持機制:干細胞通過旁分泌機制影響中樞神經系統的微環境,可誘導細胞因子如腦源性神經營養因子(BDNF)、胰島素樣生長因子、血管性內皮生長因子等的分泌,影響神經元的存活、軸突髓鞘的形成以及神經環路的建立。
臨床研究進展:臨床研究表明,人臍帶間充質干細胞(hUC-MSCs)移植結合康復治療對改善腦癱患兒的粗大運動和綜合功能是安全有效的。腦代謝活動的恢復可能是腦癱患者腦功能改善的關鍵。
安全性和有效性:多個國家的臨床試驗對干細胞治療腦癱的安全性和可行性進行評估,相繼發表的結論證實了干細胞治療腦癱患兒有較為明顯的效果。
全球干細胞治療腦癱臨床現狀:多個國家已經報道了至少20項針對有發生腦癱風險患兒或腦損傷患兒的細胞治療的臨床試驗,這些研究在細胞來源、給藥方式和劑量上存在差異,但總體上顯示出干細胞治療的潛力。
干細胞治療的療效:根據文獻報道,1例7歲腦癱患兒經過6次靜脈注射移植脂肪間充質干細胞后,在隨訪12個月的時間里,患兒臨床表現顯著改善,生活質量及心身評分均顯著提高,未見嚴重不良反應。
干細胞移植的優勢:與傳統腦癱的治療方法相比,干細胞移植治療腦癱具有創傷小、并發癥少、術后恢復快、療效顯著且治療結束后不會反彈等優點。
綜上所述,干細胞移植治療腦癱的原理包括替代受損神經細胞、提供營養支持、促進神經再生和修復等。全球范圍內的臨床研究進展表明,干細胞移植治療腦癱是一種安全有效且具有廣闊前景的治療方法。隨著再生醫學的發展,干細胞移植有望成為未來治療腦癱的最優選擇。
總結
總之,臍帶間充質干細胞具有免疫調節特性,可用于同種異體移植。此外,臍帶間充質干細胞具有免疫抑制特性,使其可用于細胞治療。臍帶間充質干細胞移植后,該腦癱患者恢復良好,說明臍帶間充質干細胞移植是一種很有前景的腦癱治療方法。這些結果為研究CP的新治療方法提供了有價值的信息。
通過多年的臨床實踐,我們得出結論,早期使用臍帶間充質干細胞治療腦癱可能給腦癱患者帶來更好的患者預后。
參考資料:Dong H, Li G, Shang C, Yin H, Luo Y, Meng H, Li X, Wang Y, Lin L, Zhao M. Umbilical cord mesenchymal stem cell (UC-MSC) transplantations for cerebral palsy. Am J Transl Res. 2018 Mar 15;10(3):901-906. PMID: 29636880; PMCID: PMC5883131.
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