全球約每54名兒童中就有1名被診斷為自閉癥譜系障礙（ASD）。這些孩子的感知和表達方式常與常人不同，社交困難、語言發育遲緩和重復刻板行為是最常見的表現，這些問題不僅影響孩子，也給家庭帶來很大壓力。

目前還沒有能“根治”自閉癥的特效藥或療法，主流做法是通過行為干預、特殊教育和家庭訓練來改善孩子的溝通、社交和日常生活能力。對于部分孩子，這些干預能帶來明顯進步；但總體上需要早期、持續的投入，而且療效存在個體差異。

近年來，有研究把注意力轉向大腦微環境的改變，例如神經連接異?；蚰X血流問題。有學者提出，干細胞可能通過調節免疫、分泌生長因子、促進血管新生和支持神經修復，改善腦部的微環境，從而對某些自閉癥癥狀產生潛在幫助。

本文結合全球最新研究動態，系統梳理2025年1月到11月干細胞治療自閉癥核心技術突破以及臨床案例，為患者呈現最前沿科學動態與臨床突破。

2025年干細胞治療自閉癥：全球最新研究與臨床試驗匯總（截至11月）

2025年1-11月干細胞治療自閉癥臨床進展匯總

2025年1月干細胞治療自閉癥最新臨床進展

1月6日，埃及阿斯尤特大學醫學院在《分子組織學雜志》 上發表了一篇關于《間充質干細胞衍生的外泌體對自閉癥譜系障礙大鼠小腦組織病理學的潛在改善作用及其對PI3k-mTOR信號傳導的調節作用》的臨床前研究。^[1]

本研究探討出生后注射間充質干細胞（MSCs）衍生外泌體（Exo）對自閉癥（ASD）大鼠模型的改善作用。

研究顯示，丙戊酸（VPA）誘導的自閉癥大鼠模型成年后出現運動活動增加、社交活動受損、焦慮等行為異常，且小腦組織結構破壞，促凋亡因子caspase-3、星形膠質細胞活化標記GFAP、神經干細胞標記Nestin及血管內皮生長因子 VEGF 表達增強，PI3K 和 mTOR 基因表達異常；

而出生后青春期或成年期靜脈注射間充質干細胞（MSCs）衍生外泌體（Exo）的大鼠，其小腦組織病理改變和行為學異常顯著改善，該緩解作用可能通過抗凋亡、抗炎、抗神經發生作用及調控 PI3K-mTOR 信號傳導實現。

本研究證實，間充質干細胞衍生外泌體可顯著改善丙戊酸誘導的自閉癥大鼠模型的行為異常（如社交障礙、焦慮）和小腦組織結構損傷，其作用機制與抗凋亡、抗炎效應及調控PI3K-mTOR神經修復信號通路密切相關。無論是青春期還是成年期干預，外泌體均能通過多維度調節神經微環境，逆轉自閉癥相關的病理改變。

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2025年2月干細胞治療自閉癥最新臨床進展

2月11日，國際權威期刊《Journal of Nanobiotechnology》發表了一項突破性研究，揭示了間充質干細胞衍生的細胞外囊泡（MSC-EVs）通過調節小膠質細胞的葡萄糖代謝重編程和神經炎癥，顯著改善自閉癥癥狀的作用機制。^[2]

由哈爾濱醫科大學科研團隊主導的這項成果，揭示了間充質干細胞衍生的細胞外囊泡（MSC-EVs）通過 “代謝重編程 +神經炎癥調控” 雙重機制改善自閉癥癥狀的作用原理，為自閉癥孩子點亮了新的希望。

在BTBR自閉癥小鼠模型中，鼻內施用間充質干細胞細胞外囊泡（MSC-EVs）可顯著改善社交行為與重復刻板動作，表現為社交互動時間增加40%、對陌生同類探索行為恢復、重復理毛行為減少65%、焦慮相關指標降低，且腦組織中小膠質細胞從 “激活態” 轉為 “靜息態”、突觸密度增加30%；機制研究表明其療效依賴 PD-1/PD-L1 通路激活，該通路被阻斷后EVs作用即逆轉；

此研究標志著自閉癥治療從“癥狀管理”向“病理修復”轉變，為自閉癥治療帶來新希望。

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2025年3月干細胞治療自閉癥最新臨床進展

3月11日，國家藥監局藥品審評中心（CDE）公布，人骨髓間充質干細胞注射液（CXSL2400859）正式獲批開展治療卵巢早衰（無生育需求）的臨床試驗。這是我國首個明確針對孤獨癥譜系障礙（ASD）新藥項目。^[3]

該藥物采用健康年輕成人供者的骨髓來源間充質干細胞，通過低氧培養技術優化細胞活性，形成通用型干細胞制劑。其生產符合GMP標準，且已通過FDA和NMPA的臨床試驗質量要求。

臨床前研究表明：注射hBMMSC可改善BTBR小鼠在曠場測試 (OFT)、明暗箱測試 (LBT)、新物體識別 (NOR) 和自由社交測試 (FST) 中的社交缺陷，同時還可顯著減少刻板行為。此外，注射hBMMSC可顯著逆轉BTBR小鼠的微生物群豐度變化，尤其是厚壁菌門/擬桿菌門比例。

總體而言，hBMMSC靜脈治療對ASD有有益影響，因為它可以改善社交缺陷并改變微生物群組成。

此次獲批為確證性臨床試驗階段，需進一步驗證藥物在人體中的安全性與有效性。此前，該藥物已于2023年6月獲得NMPA的臨床試驗默示許可，此次獲批是研發進程的又一關鍵節點。不過，新藥上市仍需完成后續試驗及審評審批，周期長且存在不確定性。

3月20日，世界干細胞雜志《World Journal of Stem Cells》發表了一篇標題為《自閉癥譜系障礙的治療進展：沃頓果凍間充質干細胞移植》的研究成果。^[4]

本報告提供了一份詳細的病例報告，展示了一名接受鞘內和靜脈注射沃頓果凍間充質干細胞（WJ-MSCs）移植手術并結合神經康復治療的兒童所取得的積極成果。

患者是一名4歲兒童，主要癥狀為無法進行目光接觸、言語發育遲緩、哭鬧、社交困難，符合自閉癥（ASD）在社會互動障礙、語言溝通障礙方面的典型表現。

該治療方案表現出色，在長達2年的隨訪期間（分別在第3、6、12和24個月進行評估）未記錄任何嚴重的不良事件。這表明治療不僅有效，而且對患者來說是安全的。

CARS評分改善結果：患者的兒童孤獨癥評定量表（CARS）得分從最初的37分顯著下降到第六次治療后的31分，顯示出明顯的癥狀減輕。

發育篩查測試結果：根據丹佛II發育篩查測試的結果，治療前后各領域的發育水平對比如下：

• 個人-社會領域：由原來的3歲3個月提升至4歲6個月；
• 精細運動領域：從3歲6個月進步到4歲4個月；
• 語言領域：從2歲2個月增長至3歲9個月；
• 粗大運動領域：原本為4歲2個月，治療后達到4歲10個月（見圖1）

綜上所述，現有文獻支持干細胞移植在自閉癥治療中的安全性和有效性，特別是在改善語言和粗大運動功能方面取得了良好效果。

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2025年4月干細胞治療自閉癥最新臨床進展

4月初，國際期刊《再生工程與轉化醫學》上發表了一篇關于《造血干細胞治療對改善自閉癥譜系障礙兒童臨床療效的影響：系統評價與薈萃分析》的研究成果。^[5]

本次研究共分析了376項研究，本綜述及薈萃分析采用了其中6項。

匯總薈萃分析顯示，接受造血干細胞（HSC）治療的自閉癥兒童在基線后6個月，CARS量表均值為32.63，VABS 行為評估變化量為2.06，但兩組臨床總體改善量表（CGI）均值差異無統計學意義。治療中最常見不良事件為輕度發熱、惡心、嘔吐、疼痛及輸液相關反應，均屬非嚴重事件。

研究表明，造血干細胞療法在自閉癥兒童中安全性較好，但尚未顯示對自閉癥臨床療效的顯著改善，需進一步開展研究和臨床試驗以明確其應用價值。

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2025年5月干細胞治療自閉癥最新臨床進展

5月4日，以色列干細胞研究中心發表了一項間充質干細胞治療一例嚴重自閉癥伴癲癇及異常腦電圖（EEG）患兒，患兒在5.75-9歲期間接受五次異基因臍帶組織來源的間充質基質細胞（MSC）治療的臨床觀察。^[6]

患者是一名32個月大的男孩，確診為自閉癥，評分較高（ADOS 23）。他協調能力差，走路不到50米就容易累，伴有震顫和運動障礙，對周圍環境無反應，幾乎不與人互動。18個月時開始出現發育倒退，逐漸失去說話和溝通能力。基因檢測發現染色體異常（4q16.3重復），排除了脆性X綜合征。

在父母知情同意下，一名5歲8個月大的ASD患兒接受了5次異基因間充質干細胞治療（alloMSCT），細胞來源包括胎盤（PD-MSC）和臍帶（UCD-MSC）。

首次治療：治療后2天患者行為明顯放松并恢復與兄弟互動，18周后腦電圖恢復正常且癲癇完全消失；同時，語言能力顯著提升，首次使用完整句子交流并出現自發對話及社交興趣，停止奶瓶/尿布依賴，體重增長也得到改善。

二次治療：治療后患者運動能力顯著提升，可連續行走15-20分鐘，協調動作和獨立擺動能力恢復，抗癲癇藥物逐步停用；12周后認知功能改善，表現為能握筆繪制人物和字母，震顫及運動障礙明顯減輕。

三次治療：7歲時患者情緒表達顯著進步，能主動描述身體不適、與陌生人交流、用英語朗讀故事書并參與游戲活動；治療過程中出現短暫發熱，經對癥處理后緩解。

四次治療：焦慮和多動減少，語言能力提升（詞匯量增加、句子延長），社交主動性增強，攻擊性降低，能獨立完成日常任務（如淋浴、做作業）。

五次治療：6個月后認知能力顯著提高，表現為思維清晰、決策成熟、情感表達豐富；自閉癥評估量表（ATEC）和社交反應量表（SRS-2）評分回歸正常范圍。（圖2）

綜上所述，該案例表明，間充質干細胞移植對嚴重自閉癥（ASD）合并癲癇和胃腸道問題的兒童有顯著療效。治療后，孩子的自閉癥行為減少、癲癇完全控制、胃腸道癥狀改善，社交和情緒能力也明顯提升，腦電圖恢復正常。

5月30日，越南干細胞與基因技術研究所在行業期刊《干細胞研究與治療》上發表了一篇關于《自體骨髓單核細胞移植聯合教育干預治療自閉癥譜系障礙的療效觀察：一項隨機、開放標簽、對照的II期臨床試驗》的研究成果。^[7]

本研究評估了鞘內自體骨髓單核細胞 (BMMNC) 療法聯合教育與單獨接受教育治療自閉癥譜系障礙 (ASD) 的有效性。納入了50名患者分為兩組（每組25名）。

經過12個月治療，接受細胞（CT）治療的患者群體中，病情最嚴重的患者數量比對照組減少了近6倍（CT組減少48%，對照組僅減少8%）。治療組的整體癥狀評分（CARS）比對照組下降了近4倍（CT組下降5.9分，對照組僅下降1.5分），病情嚴重程度評分（CGI-S）改善幅度也明顯更大（CT組下降1.5分，對照組僅0.1分）。

此外，治療組的日常生活能力評分（VABS-II）提升了6倍多（CT組增加8.5分，對照組僅1.4分），而治療效果評估（CGI-I）顯示，治療組病情明顯改善（從2.8降至2.0），而對照組反而加重（從3.0升至3.5）。

綜上所述，上述結果表明，細胞治療在改善自閉癥譜系障礙（ASD）相關癥狀方面效果顯著，不僅大幅減少嚴重患者比例，還在行為評分、日常生活能力及整體病情評估中全面優于常規對照組。

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2025年6月干細胞治療自閉癥最新臨床進展

6月20日，巴基斯坦科研人員在國際期刊《World J Methodol》上發表了一篇名為《評估沃頓果凍干細胞療法治療自閉癥：案例研究的見解》的臨床研究成果。^[8]

科研人員探討了沃頓膠狀間充質干細胞 (WJ-MSC) 療法對一名4歲自閉癥兒童的療效和安全性。該兒童表現為眼神交流受損、經?？摁[和嚴重的社交互動困難。初步評估包括兒童自閉癥評定量表(CARS)評分為37分，丹佛II發育篩查測試結果表明發育遲緩。

該兒童在鎮靜狀態下接受了六次靜脈和鞘內WJ-MSC移植。治療后評估顯示CARS評分和丹佛II發育篩查測試結果均有所改善，并且在2年的隨訪中未報告任何不良事件。這些發現為WJ-MSC療法在治療ASD癥狀和改善發育結果方面的潛在益處提供了有希望的證據，同時也突顯了其安全性。

WJ-MSC療法的良好結果提示，它可能是改善ASD兒童發育結局的可行治療方案。社交技能和發育里程碑的改善凸顯了WJ-MSC療法在解決ASD核心癥狀（例如社交互動障礙和溝通障礙）方面的潛力。

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2025年8月干細胞治療自閉癥最新臨床進展

韓國領先的干細胞技術公司Biostar于8月7日宣布，其合作醫院——位于日本大阪的Trinity Clinic，已獲得日本厚生勞動省批準，正式開展使用Biostar自體脂肪來源間充質干細胞治療自閉癥的再生醫療項目。^[9]

由此，自閉癥患者現可在Trinity Clinic接受基于Biostar自體脂肪來源間充質干細胞的再生醫療治療。該治療對象為年齡在4歲及以上、經診斷患有自閉癥的患者，通過靜脈注射方式輸注干細胞。每次治療注射細胞數量為5千萬至3億之間，整個療程為5至10次，間隔時間為2至4周。療效與安全性將在最后一次注射后3個月，通過自閉癥標準評估工具“SRS-2”進行評估。

據該機構介紹，自體脂肪來源間充質干細胞不僅具有免疫調節功能和神經保護作用，還能促進受損腦神經組織的再生。該治療方案是依據日本厚生勞動省根據《再生醫療安全法》批準的正式治療計劃制定，因此具有明確的安全性與可靠性保障。

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2025年11月干細胞治療自閉癥最新臨床進展

11月3日，法國國家科學研究中心牽頭在國際知名期刊《nature》上發表了一篇名為《自閉癥譜系障礙患者的干細胞中，糖酵解受損會導致ATP缺乏和細胞呼吸作用降低》的研究成果。^[10]

研究聚焦自閉癥譜系障礙（ASD）的細胞層面研究，通過分析患者來源的嗅覺外胚層間充質干細胞（OE-MSCs），揭示出與疾病密切相關的深層生物學異常。研究顯示：

• 細胞能量代謝受損：ASD患者干細胞中糖酵解相關基因表達顯著降低，能量代謝物減少，導致細胞內ATP產量不足；
• 線粒體功能異常：線粒體基礎呼吸能力下降、形態結構改變，無法有效維持穩定能量供給；
• 能量補償機制啟動：細胞為應對能量缺乏，會主動增加線粒體數量，但這一代償機制仍難以完全恢復正常功能。

這些異常與自閉癥常見癥狀高度契合，如認知障礙、癲癇、情緒失調、易疲勞等，為理解ASD的病理機制提供了全新視角。更重要的是，研究指出，這種細胞功能失衡并非不可逆，透過干細胞替代或修復機制，有望實現代謝改善和功能重塑。

基于這一發現，干細胞治療正在成為潛在新解法：通過移植健康來源的干細胞或利用患者自身干細胞進行體外修復再植入，可能幫助恢復能量代謝和細胞功能，從而改善部分自閉癥癥狀。雖然目前還處于早期探索階段，但這一方向為未來精準治療ASD帶來了新的希望。

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2025年干細胞治療自閉癥最新臨床進展總結

綜上所述，2025年干細胞治療自閉癥譜系障礙（ASD）的研究在機制探索和臨床轉化方面取得顯著突破。

研究表明，干細胞及其衍生外泌體通過抗炎、抗凋亡、調節神經炎癥及腸道菌群等多靶點機制，有效改善ASD核心癥狀（如社交障礙、重復行為）和神經功能（如運動協調、語言能力）。動物模型和臨床試驗均證實，干細胞療法可顯著恢復腦電圖異常、降低癲癇發作頻率，并增強患者日常生活能力。

同時，多項研究揭示其作用機制與調控PI3K-mTOR等關鍵信號通路密切相關，為從“癥狀管理”向“病理修復”轉變提供了科學依據。隨著首個針對ASD的干細胞藥物進入臨床試驗及多中心研究的推進，干細胞治療有望成為ASD干預的重要補充手段，為患者提供更全面的神經發育支持，并推動個性化醫療的發展。

2025年的研究不僅深化了對ASD病理機制的理解，也為臨床干預提供了創新策略。隨著規范化研究的推進，干細胞療法有望成為ASD治療的重要方向，為患者帶來從短期癥狀緩解到長期功能重建的雙重獲益，同時為神經發育障礙的再生醫學研究奠定基礎。

結語

2025年，干細胞治療自閉癥譜系障礙（ASD）領域迎來多項突破性進展。從間充質干細胞衍生外泌體改善小腦病理，到全球首個干細胞新藥獲批臨床試驗，再到多中心研究驗證細胞療法對社交障礙、語言功能及神經炎癥的顯著療效，科學界正逐步揭開自閉癥“不可逆”疾病的修復密碼。這些成果不僅為患者家庭帶來治愈希望，更推動治療模式從“對癥干預”邁向“神經重塑”。

盡管標準化生產、長期安全性等挑戰仍需攻克，但隨著技術迭代與全球協作深化，干細胞療法有望成為自閉癥治療的重要里程碑，為“星星的孩子”點亮回歸社會的星光。

參考資料：

[1]Elsherif, R., MM Abdel-Hafez, A., Hussein, O.A. et al. The potential ameliorative effect of mesenchymal stem cells-derived exosomes on cerebellar histopathology and their modifying role on PI3k-mTOR signaling in rat model of autism spectrum disorder. J Mol Histol 56, 65 (2025). https://doi.org/10.1007/s10735-024-10335-w

[2]Qin, Q., Fan, L., Zeng, X. et al. Mesenchymal stem cell-derived extracellular vesicles alleviate autism by regulating microglial glucose metabolism reprogramming and neuroinflammation through PD-1/PD-L1 interaction. J Nanobiotechnol 23, 201 (2025). https://doi.org/10.1186/s12951-025-03250-z

[3]cde

[4]Kabatas S, Civelek E, Savrunlu EC, Karaaslan U, Y?ld?z ?, Kara?z E. Advances in the treatment of autism spectrum disorder: Wharton jelly mesenchymal stem cell transplantation. World J Methodol 2025; 15(1): 95857

[5]Saisa, D., Pradhani, A., Shen, J.C. et al. Hematopoietic Stem Cell Therapy in Improving Clinical Outcomes for Children with Autism Spectrum Disorder: A Systematic Review and Meta-Analysis. Regen. Eng. Transl. Med. 11, 209–218 (2025). https://doi.org/10.1007/s40883-024-00355-z

[6]Gesundheit B, Hochbaum L, Fetyukhina A, Vorobyev V, Vorobyev N. Mesenchymal Stromal Cell Treatment Alleviates Autism Spectrum Disorder Symptoms: A Case Report. Cureus. 2025 May 4;17(5):e83440. doi: 10.7759/cureus.83440. PMID: 40462775; PMCID: PMC12130910.

[7]Nguyen, L.T., Nguyen, P.M., Nguyen, HP. et al. Outcomes of autologous bone marrow mononuclear cell administration combined with educational intervention in the treatment of autism spectrum disorder: a randomized, open-label, controlled phase II clinical trial. Stem Cell Res Ther 16, 268 (2025). https://doi.org/10.1186/s13287-025-04404-4

[8]Akhtar M, Nashwan AJ. Evaluating Wharton’s jelly-derived stem cell therapy in autism: Insights from a case study. World J Methodol 2025; 15(2): 100074

[9]https://www.businesskorea.co.kr/news/articleView.html?idxno=249048#google_vignette

[10]Féron, F., Caillol, D., Fourel, L.?et al.?An impaired glycolysis induces ATP deficiency and reduced cell respiration in stem cells of patients with autism spectrum disorders.?Sci Rep?15, 38353 (2025). https://doi.org/10.1038/s41598-025-22327-1

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