多發性硬化（Multiple Sclerosis，MS）是一種神經退行性疾病，是由于免疫系統錯誤攻擊和破壞髓鞘，累及視神經、脊髓、腦干、腦室周圍白質等部位，導致視力異常、肢體運動障礙和共濟失調等臨床癥狀，患者會逐漸失去四肢和身體其他部位的感覺和功能。

雖然現在已經開發了多種治療多發性硬化癥的方法，但無法治愈，而且這些療法主要針對復發緩解型多發性硬化癥（RRMS），進行性多發硬化癥（PMS）仍然缺乏有效治療方法，

2023年1月9日，意大利IRCCS San Raffaele科學研究所等機構的研究人員在國際頂尖醫學期刊Nature Medicine 上發表了題為：Neural stem cell transplantation in patients with progressive multiple sclerosis: an open-label, phase 1 study 的研究論文。

Nature子刊：首個胚胎干細胞治療多發性硬化癥臨床試驗結果發布

該研究嘗試了一種治療多發性硬化癥的新方法。研究團隊收集了捐贈的來自10-12周的流產胎兒的胚胎干細胞，并將其注射到多發性硬化癥患者的脊柱中，并成功減少了患者的疾病標志物。這也是第一項評估人類胎兒中樞神經系統的神經干細胞/前體細胞（hfNPC）移植在進行性MS患者中的安全性的一期臨床試驗。

神經干細胞/前體細胞（NPC）是有絲分裂活躍、自我更新的多能細胞，能夠分化成成熟腦細胞，減少髓鞘脫失、星形膠質細胞增生和軸突損失，發揮營養支持和抗炎功能。來源于人類胎兒中樞神經系統的NPC（hfNPC），由于其在標準化和質量控制條件下的復制能力，可以產生可用于神經移植治療的細胞系，其治療特性已經在非人靈長類動物實驗中得到了證實。

這項臨床試驗包括四次向12名多發性硬化癥患者注射胚胎干細胞。在注射之前，所有患者都有嚴重癥狀，并且都已經臥床不起。此外，每位患者都接受了腰椎穿刺，從脊髓中提取脊髓液以測量多發性硬化癥標志物——神經保護和抗炎分子水平。每位患者還接受了核磁共振掃描，以測量大腦灰質體積，因為多發性硬化癥患者會逐漸失去大腦質量。