干細胞治療肌營養不良癥的研究進展

什么是肌肉萎縮癥？

肌營養不良癥 (MD) 是一種神經肌肉疾病，會不斷損害健康的肌肉，使它們變得虛弱無力。疾病是由于錯誤基因的錯誤表達而導致的一種先天性異常。

肌肉和細胞膜需要許多不同的蛋白質才能強壯和正常運作，這些蛋白質是通過我們吃的食物提供給我們身體的，但其中一些是由我們自己的身體合成的，例如抗肌萎縮蛋白。

這些關于蛋白質產量和數量的信息通過我們自己的基因構成傳遞。由于基因突變，錯誤的信息從一代傳遞到另一代，因此這些重要的蛋白質不會產生或產生的數量非常少。

沒有這些蛋白質，肌肉就會慢慢失去其結構和功能的完整性，這可能會影響身體的整體正常功能。

肌肉萎縮癥的類型

根據受損的基因、基因所在的部位以及癥狀的進展，肌營養不良癥分為多種類型。肌肉萎縮癥的主要形式：

• Duchenne肌營養不良癥：這是影響男孩的最常見的肌營養不良癥。這些癥狀通常在2-3歲期間觀察到。這個孩子在12歲時就只能坐在輪椅上，并在20歲出頭時死于呼吸衰竭。這涉及心臟、肺等主要不自主肌肉的無力。
• Emery Dreifuss肌營養不良癥：這是一種非常罕見的MD，通常在兒童后期到青少年早期觀察到。癥狀相同，例如肌肉萎縮、虛弱、關節畸形且進展緩慢。嚴重者可因心臟驟停而猝死。
• 肢帶型肌營養不良癥：這是一種肌營養不良癥，會影響男孩和女孩，通常發生在兒童后期到中年。癥狀包括肩膀、上臂、大腿周圍和臀部的肌肉萎縮
• 強直性肌營養不良癥：這是一種肌肉萎縮癥，肌肉松弛會引起問題，尤其是在青少年中。通常會觀察到其他一些問題，例如肌肉無力、消瘦、白內障和心臟問題。
• 面肩肱型肌營養不良癥：這種類型的肌肉營養不良癥在男性和女性中都有發生，但以男性為主。癥狀可能包括睡覺時眼睛微睜，無法緊閉雙眼，以及無法合攏雙唇。

什么導致肌肉萎縮癥

由于遺傳缺陷，由基因形成的蛋白質要么不存在，要么功能較弱。在不同的肌營養不良癥中受影響的一組蛋白質稱為抗肌萎縮蛋白肌聚糖復合物 (DGC)。DGC對于維持稱為肌細胞的肌肉細胞的細胞壁結構很重要。

即使在日常肌肉活動中，由于肌細胞（肌肉細胞）的細胞壁結構不良也會發生肌肉退化。

這種不受控制的退化導致肌肉快速死亡和虛弱，最終導致肌肉營養不良。不受控制的肌肉死亡是肌肉無力的主要原因。由于持續的肌肉退化，有一種慢性炎癥對肌肉的傷害更大。

除了身體的肌肉，細胞壁的肌肉也會受到影響，這會影響肌肉的血液供應，從而造成更多的傷害。由于 DCG也存在于各種非肌肉組織中，如神經、腎臟、脾臟和雪旺細胞，因此肌營養不良癥也可能表現出一些神經系統癥狀。

肌肉萎縮癥有哪些癥狀？

肌肉萎縮癥不能在其進展早期被診斷出來，因為有些人在他們生命的頭幾年有正常的發育模式。

慢慢地，他們開始面臨諸如爬樓梯、用腳尖走路、從坐姿起身等問題。

大多數患有MD的兒童通常會因脂肪替代而發展出肥大的小腿肌肉。

一些重要的肌營養不良癥癥狀是：

• 疲勞和肌肉無力。
• 精神發育遲滯（可能但不會隨著時間的推移而惡化）。
• 運動技能困難（跑、跳、跳）。
• 行走困難。

肌肉萎縮癥的原因

肌肉萎縮癥本質上是由基因突變引起的。這些突變干擾了構建和維持健康肌肉所需的肌肉蛋白的產生。 

因此，原因更多是遺傳而不是其他任何原因。如果您有肌營養不良癥的家族史，則會增加您受其影響的機會。

肌肉萎縮癥的常規治療

在使用和開發干細胞療法之前，肌營養不良癥的常規治療方法旨在提供活動能力并幫助加強心肺肌肉。

以前可用的治療方案包括物理治療、職業治療、藥物治療和手術。根據患者面臨的困難程度，制定治療計劃以幫助控制吞咽、呼吸、行走和手部運動方面的問題，并減緩肌肉組織的退化。

藥物

醫生可能會開某些藥物來幫助緩解這種情況。

通過藥物治療，醫生的目的是延緩病情的發展并加強肌肉。

在可能存在心臟損傷的情況下，還建議使用心臟藥物。

練習

低強度鍛煉，如伸展運動、散步等，將有助于保持肌肉運動并改善整體健康狀況。

在醫生的細心監督和指導下，患者也可以做一些運動來保持肌肉的活動度，否則肌肉萎縮癥會影響肌肉的活動度。

這些練習將有助于保持肌肉和關節的靈活性。

延長壽命和提高生活質量的療法

幾種類型的治療和輔助設備可以改善肌肉萎縮癥患者的生活質量，有時甚至可以延長他們的壽命。

支具和助行器將有助于為無力的肌肉提供支撐，并提供自立能力。

支架還有助于保持肌肉和肌腱的柔韌性和伸展性，從而減少攣縮的進展。

外科手術

可能需要手術來矯正可能導致呼吸困難的脊柱彎曲或攣縮。

在心臟功能可能受到影響的情況下，會進行植入起搏器或其他心臟裝置的手術。

肌肉萎縮癥的先進治療方案有哪些

干細胞療法治療肌營養不良癥

最近的研究證明，干細胞具有再生和修復受損肌肉細胞的潛力。干細胞療法是MD的有效治療方法之一，因為它提供的細胞既可以提供功能性肌肉蛋白，又可以補充干細胞庫。

移植的細胞具有生肌潛能，即細胞可以分裂成成熟的肌細胞，然后可以修復和再生肌纖維。臨床前證據確保干細胞療法可以恢復抗肌萎縮蛋白，從而導致形成不易損傷和退化的肌纖維。

眾所周知，干細胞在治療MD方面具有切實可行的方法。這些細胞憑借其天然特性可以通過誘導肌生成來再生受影響的肌肉，并提供良好的癥狀緩解。

由于MD患者每年的預期惡化率約為20%，因此大多數醫生都證明并觀察到干細胞治療后惡化百分比有所改善。干細胞療法可以阻止疾病的發展，從而防止疾病的進一步并發癥。

近日，在Stem Cells Translational Medicine發表了一篇名為“The use of umbilical?cord-derived mesenchymal stem cells?in patients with muscular dystrophies:?Results from compassio-nate use in reallife settings”的文章，旨在闡述臍帶間充質干細胞在治療肌營養不良的安全性和有效性研究，為肌營養不良患者帶來新希望。

HBOT療法治療肌營養不良癥

HBOT動員人類骨髓干細胞，幫助肌肉細胞再生。基于這些結果，建議MD患者的 HBOT可改善癥狀并促進干細胞的功能。

臭氧療法治療肌肉萎縮癥

它被用作替代療法，以改善身體的攝入量和氧氣使用并激活免疫系統。臭氧療法是最有效的方法之一，可以讓您的身體迅速而徹底地充滿額外的氧氣。

不僅臭氧本身具有令人難以置信的治愈能力，而且這一事實也已被充分記錄了幾個世紀。結合干細胞療法，臭氧療法取得成功

聯合療法治療營養不良癥

干細胞研究人員和從業者能夠通過將干細胞療法與HBOT或/和臭氧療法聯合使用來提高結果。只有在對患者進行徹底檢查后才能確定正確的組合。

此外，干細胞療法與先進的高壓氧療法 (HBOT) 技術相結合，已成為有益肌營養不良癥治療的最佳組合。

干細胞治療營養不良癥的程序

干細胞治療肌營養不良癥治療是一種簡單且完全安全的程序，只需要注射，不涉及手術。

在干細胞手術中，成體干細胞是從患者的骨髓中取出，并在專門的干細胞實驗室處理后注入患者體內。

該過程包括3個步驟。

第一步：骨髓穿刺：

在此過程中，將針插入髖骨以提取骨髓。這是在局部麻醉下完成的，因此患者不會感到疼痛。 

第2步：干細胞分離：

在步驟1中從患者身上取出的骨髓被送到干細胞實驗室，在那里通過密度梯度法將干細胞與骨髓的剩余細胞分離。

第3步：干細胞注射：

在給予局部麻醉劑后，使用非常細的針穿過脊柱的L4-L5間隙進行腰椎穿刺，并將干細胞注入腦脊液中。

干細胞治療肌肉萎縮癥的費用

干細胞治療肌營養不良癥的干細胞療法的費用從每個周期2000美元起，具體取決于患者的當前狀況、主治醫生和建議的治療方案。

根據所選專家的方案，干細胞療法將與最新和先進的療法結合使用，例如臭氧療法HBOT、刺激等，以獲得更好的效果。

高壓氧治療 (HBOT) 的費用在每次50–90美元之間。每個會話持續約60-90分鐘，持續25-30天，每天。

常見問題和患者疑慮：

1. 什么是肌肉萎縮癥？

肌營養不良癥 (MD) 是30多種遺傳疾病的總稱，這些疾病會導致運動中使用的肌肉進行性無力和退化。

2. 醫生何時懷疑杜氏營養不良 (DMD)？

當兒童通常在2歲或3歲左右出現行走困難時，應懷疑DMD。

3. 肌肉萎縮癥總是遺傳的嗎？

雖然大多數肌營養不良癥是遺傳性的，但大約三分之一的DMD患者家族沒有既往病史。這是因為DMD可能是自發基因突變的結果。

4. 肌肉萎縮癥只是在嬰兒時期發展的嗎？

嬰兒、青少年或成人在其發育的任何階段都可能面臨肌肉問題，因為這是由于肌肉無力造成的。全世界每 3,500個男孩中就有1個出生時患有最常見的疾病，即杜氏肌營養不良癥 (DMD)

5. 是否所有形式的肌肉萎縮癥都始于童年？

某些形式的肌營養不良癥出現在嬰兒期或兒童時期，而其他形式的肌營養不良癥可能要到中年或更晚才出現。每種營養不良都會導致進行性骨骼肌退化和無力，但嚴重程度和預期壽命各不相同。

6. 為什么杜氏肌營養不良癥 (DMD) 主要影響男孩？

杜氏肌營養不良癥 (DMD) 是由X或男性性染色體上的突變引起的，因此它主要影響男孩。然而，攜帶缺陷基因的女孩和婦女可能會出現一些較輕微的癥狀。

7. 杜氏肌營養不良癥 (DMD) 可以預防嗎？

杜氏肌營養不良癥 (DMD) 是一種遺傳性疾病。沒有測試可以檢測出生前兒童的DMD。然而，遺傳咨詢有助于識別高危家庭。

8. 干細胞治療肌肉萎縮癥的療效和壽命如何？

肌肉萎縮癥是一種神經肌肉疾病，它會不斷損害健康的肌肉，使它們變得虛弱無力。干細胞療法和隨后的物理療法將能夠為肌肉提供力量，您很快就會在幾個月內開始過正常的生活。

然而，由于疾病的性質，很有可能在治療幾年后再次開始失去肌肉力量。這種復發可能會在 5 到 10 年內發生。在這種情況下，您可能需要重復治療。

9. 什么是貝克爾肌營養不良癥？

貝克爾肌營養不良癥 (BMD) 是一種以 X 連鎖隱性模式遺傳的肌營養不良癥。

它是由編碼肌營養不良蛋白的基因突變引起的，肌營養不良蛋白對肌肉功能至關重要。

與杜氏肌營養不良癥 (DMD) 相比，BMD被認為是一種較輕的肌營養不良癥，后者是由類似的基因突變引起的，但會導致更嚴重的肌肉無力和退化。

BMD的癥狀通常比DMD的癥狀出現得晚，可能包括肌肉無力、肌肉痙攣和疼痛，以及扣衣服扣子或系鞋帶等精細運動技能的困難。

一些BMD患者也可能會出現心肌病，這是一種影響心肌的疾病。

BMD的進展因人而異，有些人只經歷輕度肌肉無力，而另一些人則經歷嚴重的殘疾。

10. 從監管框架來看，干細胞療法的現狀如何？

基于干細胞的療法正處于研究階段，尚未獲得FDA的正式批準。然而，干細胞（俗稱骨髓移植）在血液相關疾病中的應用已獲得FDA批準。

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