利好！國(guó)辦印發(fā)《意見》，要求優(yōu)先、加速審批臨床急需的細(xì)胞治療藥物

近年來(lái)，我國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)取得了長(zhǎng)足發(fā)展：2024年，我國(guó)批準(zhǔn)上市創(chuàng)新藥48個(gè)，其中包括首款間充質(zhì)干細(xì)胞新藥，創(chuàng)新醫(yī)療器械65個(gè)，在研新藥數(shù)量躍居全球第二位，多款國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥實(shí)現(xiàn)全球上市。然而，與發(fā)達(dá)國(guó)家相比，我國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新基礎(chǔ)仍有短板，創(chuàng)新能力和水平尚存差距。

2025年1月3日，國(guó)務(wù)院辦公廳發(fā)布了《關(guān)于全面深化藥品醫(yī)療器械監(jiān)管改革促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的意見》（國(guó)辦發(fā)〔2024〕53號(hào)）。國(guó)家藥監(jiān)局相關(guān)負(fù)責(zé)人表示，意見的出臺(tái)將深化藥品醫(yī)療器械監(jiān)管全過(guò)程改革，加快構(gòu)建全國(guó)統(tǒng)一大市場(chǎng)，打造全球競(jìng)爭(zhēng)力的創(chuàng)新生態(tài)，助力我國(guó)從制藥大國(guó)向制藥強(qiáng)國(guó)跨越。

作為基因與細(xì)胞相關(guān)的從業(yè)者來(lái)看這份意見不僅為整體醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)注入強(qiáng)勁動(dòng)力，更為基因與細(xì)胞治療領(lǐng)域釋放了前所未有的政策紅利，將成為從業(yè)者、創(chuàng)業(yè)者及廣大患者的又一重大利好。

基因與細(xì)胞治療：迎來(lái)政策春風(fēng)

基因與細(xì)胞治療技術(shù)以其精準(zhǔn)性、個(gè)性化和突破性療效，已成為醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的前沿陣地。然而，高昂的研發(fā)成本、繁雜的審評(píng)流程以及不確定的市場(chǎng)環(huán)境長(zhǎng)期制約了這一領(lǐng)域的發(fā)展。此次《意見》的發(fā)布，從四個(gè)方面為基因與細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)注入政策動(dòng)力：

1. 審評(píng)審批提速：創(chuàng)新成果更快惠及患者《意見》明確指出，對(duì)臨床急需的基因與細(xì)胞治療藥物實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批，并大幅縮短審批時(shí)間。例如，臨床試驗(yàn)審批時(shí)間從60個(gè)工作日縮短至30個(gè)工作日。這一舉措打通了從實(shí)驗(yàn)室到市場(chǎng)的“最后一公里”，讓科研成果得以及時(shí)轉(zhuǎn)化，更快服務(wù)于患者。

2. 全生命周期監(jiān)管：為安全性與規(guī)范性保駕護(hù)航針對(duì)基因與細(xì)胞治療的高風(fēng)險(xiǎn)特性，《意見》提出完善藥品不良反應(yīng)和醫(yī)療器械不良事件監(jiān)測(cè)平臺(tái)，提升風(fēng)險(xiǎn)預(yù)警與應(yīng)急處理能力。這不僅強(qiáng)化了產(chǎn)業(yè)的合規(guī)水平，還增強(qiáng)了公眾對(duì)基因與細(xì)胞治療安全性的信任。3. 加速國(guó)際化合作：與全球頂尖標(biāo)準(zhǔn)接軌文件特別支持國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)及全球同步研發(fā)、申報(bào)。這一政策將推動(dòng)我國(guó)基因與細(xì)胞治療領(lǐng)域快速融入國(guó)際市場(chǎng)，提高國(guó)際話語(yǔ)權(quán)，讓中國(guó)成為生物醫(yī)藥創(chuàng)新的重要參與者。

4. 創(chuàng)新生態(tài)支持：為企業(yè)和從業(yè)者提供更多保障從優(yōu)化知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)，到明確罕見病用藥的審批優(yōu)惠，再到支持創(chuàng)新藥的推廣應(yīng)用，《意見》提供了透明且可預(yù)期的政策環(huán)境，為從業(yè)者注入信心，也激勵(lì)了更多創(chuàng)新企業(yè)的崛起。

患者福音：更多新藥、更快上市、更高可及性

新政的推出，對(duì)患者及其家屬來(lái)說(shuō)是實(shí)實(shí)在在的福音。

過(guò)去，許多患者不得不等待海外最新療法進(jìn)入中國(guó)，甚至遠(yuǎn)赴國(guó)外治療。如今，這種狀況將大幅改善：審批提速，縮短等待時(shí)間：境外創(chuàng)新藥物的國(guó)內(nèi)審批周期縮短，患者能夠更早獲得國(guó)際前沿療法。罕見病用藥優(yōu)先保障：罕見病用藥品檢驗(yàn)批次減少，用量?jī)?yōu)化，甚至支持特定醫(yī)療機(jī)構(gòu)進(jìn)口未注冊(cè)藥品，極大緩解了罕見病患者的用藥困境。降低費(fèi)用，提高可負(fù)擔(dān)性：通過(guò)支持國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥推廣應(yīng)用，政策將進(jìn)一步推動(dòng)治療費(fèi)用的下降，提升藥品的普及性和可及性。對(duì)于廣大患者而言，這不僅是一次政策的升級(jí)，更是一場(chǎng)關(guān)乎生命質(zhì)量的醫(yī)療革命。

從業(yè)者的時(shí)代機(jī)遇：創(chuàng)新與挑戰(zhàn)并存

對(duì)于基因與細(xì)胞治療行業(yè)的從業(yè)者和創(chuàng)業(yè)者來(lái)說(shuō)，《意見》帶來(lái)了巨大的機(jī)遇，也提出了明確的方向：聚焦臨床急需：發(fā)展基因、細(xì)胞治療等前沿領(lǐng)域，積極參與國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)，提升競(jìng)爭(zhēng)力。加速技術(shù)迭代：人工智能輔助醫(yī)療器械、腦機(jī)接口設(shè)備等新興技術(shù)領(lǐng)域的標(biāo)準(zhǔn)逐步細(xì)化，信息化與智能化改造將成為提升生產(chǎn)效率的關(guān)鍵。搶抓政策紅利：企業(yè)應(yīng)積極利用罕見病用藥審批優(yōu)惠，完善知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)布局，同時(shí)加快技術(shù)與國(guó)際規(guī)則接軌。與監(jiān)管互動(dòng)：從業(yè)者需主動(dòng)與監(jiān)管部門溝通，反饋研發(fā)與生產(chǎn)中的實(shí)際問(wèn)題，共同推動(dòng)行業(yè)健康可持續(xù)發(fā)展。在政策春風(fēng)的助推下，從業(yè)者應(yīng)把握時(shí)代機(jī)遇，不斷突破技術(shù)瓶頸，為行業(yè)注入更多活力。

結(jié)語(yǔ)：擁抱基因與細(xì)胞治療的黃金時(shí)代

《意見》的發(fā)布為基因與細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)注入了前所未有的強(qiáng)勁動(dòng)力，也標(biāo)志著我國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)進(jìn)入高質(zhì)量發(fā)展的加速階段。對(duì)于從業(yè)者來(lái)說(shuō)，這是創(chuàng)新發(fā)展的新機(jī)遇；對(duì)于患者來(lái)說(shuō)，這意味著更大的希望。
基因與細(xì)胞治療的未來(lái)已然可期，而它的真正實(shí)現(xiàn)需要政策、技術(shù)、產(chǎn)業(yè)與社會(huì)的共同努力。現(xiàn)在正值我國(guó)間充質(zhì)干細(xì)胞治療元年，讓我們抓住這股政策春風(fēng)，攜手迎接中國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的黃金時(shí)代！

信息來(lái)源：國(guó)務(wù)院辦公廳、光明日?qǐng)?bào)

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