國家藥監局：細胞與基因療法榮膺“先進治療藥品”新身份，上市進程全面提速！

中國細胞與基因治療（CGT）領域迎來精準監管里程碑！國家藥監局藥品審評中心（CDE）首次為“先進治療藥品”（ATMP）正名，并劃定清晰跑道，行業加速發展窗口正式開啟。

6月10日，國家藥監局藥品審評中心（CDE）發布《先進治療藥品的范圍、歸類和釋義（征求意見稿）》。這是我國首次在官方層面對細胞治療藥品（CTMPs）、基因治療藥品（GTMPs）等先進治療藥品（ATMP）進行明確定義、科學歸類和系統闡釋。此舉標志著我國對CGT領域的監管正式邁入精準化、規范化的新時代，為產業爆發性增長掃清關鍵障礙。

一、 破局：精準監管呼之欲出

近年來，干細胞療法、基因治療、CAR-T細胞療法等革命性技術突飛猛進，在攻克癌癥、罕見遺傳病等頑疾上展現出巨大潛力，國內相關產品研發與國際日漸“并跑”。然而，監管標準的模糊性長期困擾行業：審批路徑不明、注冊類別不清，企業在安全性、有效性及質量控制方面面臨諸多不確定性，患者翹首以盼的新療法也受阻于上市瓶頸。

為此，CDE牽頭起草該征求意見稿，旨在實現多重突破：

厘清邊界：嚴格定義ATMP范圍，消除監管灰色地帶；

精準施策：實施分級分類監管，提升審評效率與科學性；

國際接軌：對標EMA（歐）、FDA（美）等國際先進體系，便利國際合作；

提速惠民：加速創新藥物上市，滿足患者迫切的臨床需求。

二、 立規：三大類別確立“新身份”

新政首次在官方文件中將先進治療藥品（ATMP）明確劃分為三大核心類別：

細胞治療藥品（CTMPs）：涵蓋干細胞、NK細胞、TIL細胞等，無論是否經過體外基因修飾（如CAR-T、CAR-NK）。核心在于利用細胞本身，通過再生修復、替代或免疫調節發揮作用。

基因治療藥品（GTMPs）：利用病毒（如rAAV）、非病毒載體或核酸分子（如mRNA、CRISPR基因編輯工具）在體內調節基因序列或表達。

其他先進治療藥品：為未來創新預留空間，包括組織工程產品、人造組織、外泌體藥物等。

值得矚目的科學決策：政策將CAR-T細胞療法明確歸類為“體外基因修飾的細胞治療藥品”，而非部分國際做法中的基因治療藥品類別。這充分體現了我國監管機構基于科學認知的獨立判斷和靈活性。

三、 賦能：多方共享政策紅利

新政落地，將為產業鏈條上的各方帶來實質性利好：

患者福音：審批有望提速，藥品質量與安全更有保障，獲取前沿治療的通路將更順暢。

企業減負：注冊路徑與類別高度清晰化，大幅降低研發的合規成本與不確定性，顯著激發創新活力。

監管提效：分級分類標準明確，助力審評資源優化配置，提升監管效能與科學性。

資本導航：清晰的政策導向為投資決策提供強有力依據，引導資金更精準地流向真正有前景的創新項目。

四、 展望：開啟產業躍升新紀元

該新政的深遠影響，將推動中國CGT產業邁入高質量發展新階段：

加速全球接軌：分類體系與EMA的ATMP、FDA的CGT框架高度協同，極大便利國內產品參與國際多中心臨床試驗，助推中國創新藥走向全球。

打通配套鏈條：為后續出臺更細致的技術指南、倫理規范、生物安全細則，以及關鍵的醫保/商保支付、患者援助計劃等奠定堅實基礎，全面提升藥物可及性。

激發源頭創新：“其他類”的設置明確鼓勵新型遞送技術、外泌體、組織工程等前沿探索，為企業開辟了更廣闊的創新賽道。

結語：精準監管鋪就“快車道”，CGT未來可期

此次《征求意見稿》的發布，絕非一份普通文件。它標志著中國細胞與基因治療領域正式告別“摸著石頭過河”，駛入了由國家頂層設計護航的發展快車道。

清晰的身份認定、科學的分類標準、高效的監管路徑——這不僅是中國CGT監管史上的里程碑事件，更是萬千患者的希望之光、創新企業的強勁引擎、資本市場的明確航標。干細胞、基因編輯、外泌體等尖端療法，將在更規范、更高效、更安全的環境中加速惠及中國患者。

期待業界同仁積極參與意見反饋，共同完善這一劃時代的政策框架，助力中國細胞與基因治療產業駛向更加輝煌壯闊的未來！

信息來源： 國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）

免責說明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業觀點，不構成任何臨床診斷建議！杭吉干細胞所發布的信息不能替代醫生或藥劑師的專業建議。如有版權等疑問，請隨時聯系我。