2025年1月干細胞研究和再生醫學領域的行業動態

根據2025年1月公開的信息和非學術機構的新聞稿匯編而成的干細胞研究和再生醫學領域的最新發展。

1. 業務發展

1.1. 合作協議：Aspen Neuroscience 和 Mytos

Aspen Neuroscience（美國加利福尼亞州；www.aspenneuroscience.com）已推進其ANPD001自動化生產計劃，包括擴大其位于圣地亞哥的GMP工廠的自體制造能力。ANPD001是一種用于治療帕金森病 (PD) 患者的在研細胞療法，目前正在該公司的ASPIRO 1/2a期臨床試驗中進行研究。

該設施專為ANPD001的制造和測試而設計建造，占地2000平方米（22,000平方英尺），另外還包含750平方米（8,000 平方英尺）的空間，以適應未來的自動化。

作為此次擴展的一部分，Aspen 已與自動化細胞制造公司 Mytos（英國； www.mytos.bio ）達成合作協議，專注于推進用于 ANPD001 的多巴胺能神經元前體細胞 (DANPC) 自動化生產計劃。

Aspen旨在替代大腦中丟失的多巴胺生成神經元，它將這些DANPC與患者特異性誘導多能干細胞（iPSC）區分開來，iPSC源自患者自身的皮膚細胞。這種自體方法有可能在無需使用免疫抑制藥物的情況下恢復失去的功能。

與 Mytos 的合作，標志著 DANPC 從 iPSC 分化而來的制造流程自動化邁出了重要一步。Mytos 平臺與 Aspens 的生物信息學和其他賦能技術相結合，將使 Aspen 進一步實現 ANPD001 生產的自動化，并利用自身細胞治療更多患者。

1.2. 合作協議：Orna 和 Vertex

Orna Therapeutics（美國馬薩諸塞州；www.ornatx.xom）通過其全資子公司 ReNAgade Therapeutics 宣布與 Vertex Pharmaceuticals（美國馬薩諸塞州；www.vrtx.com）開展為期三年的戰略研究合作，利用 Orna 的新型專有脂質納米顆粒 (LNP) 遞送解決方案，增強 Vertex 為鐮狀細胞病 (SCD) 和輸血依賴性β-地中海貧血 (TDT) 患者開發下一代基因編輯療法的努力。

根據協議條款，Orna 將獲得 6500 萬美元的預付款，包括以可轉換票據形式的投資，并有資格根據 SCD/TDT 產品在臨床前、研發、注冊和商業化方面取得的特定里程碑獲得最高6.35億美元的收益。此外，如果 Vertex 獲得額外適應癥的選擇權，Orna 還將有資格獲得每件產品最高 3.65 億美元的額外期權費和里程碑費，最多可獲得十個產品的期權費。Orna 將有資格獲得本次合作可能產生的任何產品未來凈銷售額的分級特許權使用費。Vertex 為這項為期三年的研究合作提供資金，并擁有延長研究合作期限的選擇權。

Orna Therapeutics 致力于設計和提供一類全新的完全工程化的環狀 RNA (oRNA?) 療法，以釋放 RNA 藥物治療全身各部位疾病的潛力。Orna 的環狀 RNA 轉錄本相較于傳統的 mRNA 方法具有諸多優勢，包括簡化的生產、更易于制成脂質納米顆粒以及更優異的蛋白表達。

1.3.許可協議：Synthego 和 Astra Zeneca

CRISPR 解決方案供應商Synthego（美國加利福尼亞州；www.synthego.com ）已與全球生物制藥公司阿斯利康（英國；?www.astrazeneca.com）達成戰略許可協議。該協議授予Synthego一項全球許可，以生產和向全球研究界分銷阿斯利康的新型CRISPR基因編輯酶eSpOT-ON（最近以工程化的ePsCas9形式發布）。這種由阿斯利康開發的最先進的核酸酶將與 Synthego 一流的gRNA配對，以改善健康結果。

根據協議條款，Synthego 還獲得獨家商業化權利，包括將該核酸酶再授權用于治療和商業用途的權利。

1.4. 合作協議：Cellipont 和 Secretome

Cellipont Bioservices（美國德克薩斯州；www.cellipont.com）是一家細胞療法合同開發和制造組織（CDMO），Secretome Therapeutics（美國德克薩斯州；www.secretometherapeutics.com）是一家致力于推進源自新生兒心臟祖細胞（nCPC）療法的生物技術公司，兩家公司宣布建立合作伙伴關系，對 Secretome Therapeutic 的主要資產STM-01 進行cGMP生產。根據此次合作，Cellipont將為STM-01主細胞庫提供技術轉讓、分析方法轉移和cGMP制造。

1.5. 合作協議：Gingko 和 Universal Cells

Ginkgo Bioworks（美國馬薩諸塞州；www.ginkgo.bio）宣布與安斯泰來公司（日本；?www.astellas.com ）旗下的 Universal Cells（美國華盛頓州；https:?//universalcells.com）開展研究合作，以優化下一代 iPSC 衍生的癌細胞療法。

通過將Universal Cells專有的iPSC衍生細胞技術與Ginkgo在設計和篩選大型CAR庫方面的專業知識及其高通量、多模式免疫細胞工程平臺相結合，兩家公司旨在加速開發更有效、更持久的細胞療法，同時保持大規?？缮a性。

1.6. 合作協議：Orna 和 Simnova

Orna Therapeutics（美國馬薩諸塞州；www.ornatx.xom）和 Simnova Biotech（中國；www.simnovabio.com）宣布擴大其戰略合作，將 BCMA 納入為基于 RNA 的療法開發的指定生物靶點。此次合作利用Orna的環狀RNA（oRNA?）技術和Simnova在細胞療法方面的專業知識，為全球患者提供變革性的治療。

根據協議，Simnova將在大中華區負責針對BCMA的體內泛Car細胞療法的研發和商業化，而Orna將保留在世界其他地區的所有開發和商業化權利。雙方均有權在其各自的授權區域內獲得預付款，并有資格獲得臨床開發、注冊和商業化里程碑付款，以及合作中任何獲批產品的特許權使用費。

1.7. 合作協議：Viralgen 和 Axovia

Viralgen（西班牙；https://viralgen.com）和 Axovia Therapeutics（英國；https://axoviatherapeutics.com）正在聯手推進基于 AAV9 的基因療法的研發和生產，旨在治療 Bardet-Biedl 綜合征（BBS）患者的視網膜營養不良。BBS是一種遺傳性疾病，可導致多系統疾病，其中最嚴重的癥狀包括肥胖和進行性視網膜營養不良。這種疾病出現在攜帶BBS1基因雙等位基因突變的個體中，導致進行性視力喪失和完全失明等癥狀。此次合作將結合Axovia在基因治療開發方面的專業知識和Viralgen的AAV生產能力。

1.8. 戰略合作協議：Verismo 和 IFLI

Verismo Therapeutics（美國賓夕法尼亞州；www.verisomtherapeutics.com）是一家臨床階段的生物技術公司，致力于開發用于治療實體瘤和血癌的新型 KIR-CAR 平臺，該公司宣布獲得濾泡性淋巴瘤創新研究所 (IFLI；美國加利福尼亞州；www.i-fli.org?) 的戰略投資，該研究所是一家致力于推進濾泡性淋巴瘤 (FL) 治療方案的全球非營利基金會。此次合作旨在增強Verismo的SynKIR?-310產品線，并為該產品線的FL部門提供催化投資，加速開發下一代細胞療法，滿足大量未滿足的醫療需求。

IFLI 的投資將有助于推進 Verismo 的 SynKIR?-310 產品線，該產品線旨在治療濾泡性淋巴瘤 (FL) 以及其他非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 亞型。IFLI 在濾泡性淋巴瘤領域的深厚專業知識，對于指導 Verismo 完成濾泡性淋巴瘤 (FL) 特定的臨床考量并協助患者招募至關重要。

KIR-CAR平臺是一種多鏈CAR-T細胞療法，臨床前動物模型已證明其即使在具有挑戰性的腫瘤微環境中也能維持抗腫瘤T細胞活性。利用NK細胞衍生的KIR和DAP12信號通路，提供了一種不同于常規T細胞刺激途徑的新型聯合激活和共刺激途徑。該平臺還能實現嵌合受體的持續表達，并改善KIR-CAR-T細胞的長期功能。這延長了T細胞的功能持久性，并導致對傳統CAR-T細胞療法耐藥的臨床前模型中的實體瘤消退。

Therapeutics 目前正在對 CAR-T 治療后和 CAR-T 初治復發/難治性 B-NHL 患者進行單次輸注 SynKIR?-310 的多中心、開放標簽研究。包括濾泡性淋巴細胞白血病 (FL)。這項臨床研究是一項針對B-NHL亞型的籃式試驗。研究設計包括兩個劑量水平和一個采用推薦2期劑量 (RP2D) 的擴展隊列，總入組人數最多為18名患者。IFLI 在三年內的投資總額高達400萬美元，Verismo 旨在擴大以濾泡性淋巴細胞白血病 (FL) 為重點的臨床站點數量，以招募更多濾泡性淋巴細胞白血病 (FL) 患者。

2. 成就、發布……

2.1. 阿斯特拉維

臺式細胞工廠公司Astraveus SAS（法國；www.astraveus.com）宣布首次在微流體臺式系統中成功實現 CAR-T 細胞的端到端生產[引文12 ]。利用其全自動Lakhesys Benchtop Cell Factory ^?，Astraveus已經能夠展示其獨特的微流體細胞治療處理方法的潛力，該方法能夠降低制造成本并將吞吐量提高一個數量級。

全自動Lakhesys臺式細胞工廠將整個細胞療法生產流程和機載分析功能集成到一個一體化系統中，利用先進的微流控技術，實現最佳細胞質量和高效處理。通過從臨床前到商業化階段的可擴展并行化，Lakhesys臺式細胞工廠大幅降低了產品成本，最大限度地減少了所需的實驗室空間，并消除了整個生產過程中的細胞應激。

2.2. Bit.Bio

細胞編程公司bit.bio（英國；www.bit.bio）推出了其 ioTracker 細胞系列，首先推出的是 GFP ioMicroglia，這是一種旨在加速復雜神經退行性疾病研究和藥物發現的工具。這一創新新系列代表了 bit.bio ioCells Toolkit 的戰略擴展，引入了先進的活細胞成像檢測功能，進一步增強了其旗艦產品的功能。

2.3. 小區前端

非病毒基因編輯公司CellFE?（美國加利福尼亞州；www.cellfebiotech.com）推出了靜息 T 細胞試劑盒 CellFE T-Rest?，這是一款一流的細胞制造轉染培養基產品，專為靜止 T 細胞工作流程而設計。該新型試劑盒支持完全優化的基因編輯工作流程，利用靜息T細胞作為起始材料，為細胞治療制造商提供了一種新的范例，以開發比傳統工作流程更安全、更有效的治療方法。

2.4. 編輯公司

EditCo Bio（美國加利福尼亞州；www.editco.bio）是尖端基因工程和細胞模型解決方案的領導者，該公司推出了 XDel Knockout Cells，這是一款旨在徹底改變 CRISPR 基因編輯領域的創新產品。

傳統的 CRISPR 敲除方法通常依賴于單個引導 RNA，該 RNA 與 SpCas9 協同作用，在目標切割位點產生各種插入或缺失（indel）。這種方法難以預測，導致編輯結果不穩定和敲除不完全。

EditCo 的智能信息學技術可生成一個多引導設計，該設計由最多 3 個 sgRNA 組成，針對單個目的基因。這些引導RNA在空間上相互協調，協同作用，誘導引導修復，導致早期外顯子片段缺失，與其他混合策略相比，它是最可靠的敲除策略。

2.5. 歐萊雅

歐萊雅集團（法國；www.loreal.com）推出了 Cell BioPrint，這是一款桌面硬件設備，采用先進的蛋白質組學技術，僅需五分鐘即可提供個性化皮膚分析。歐萊雅 Cell BioPrint 設備還采用了 NanoEntek（韓國；?www.nanoentek.com）獨有的微流體芯片實驗室技術，該技術利用 NanoEnTek 的 100 多項專利，可在五分鐘內測量歐萊雅突破性蛋白質生物標志物的存在。該技術通過一個簡單、非侵入性的流程進行操作。Cell BioPrint 計劃于 2025 年晚些時候在亞洲與歐萊雅旗下品牌進行試點。

2.6. 恩卡迪亞

Ncardia（比利時；www.ncardia.com）是一家iPSC技術公司，推出了 Ncyte? Heart in a Box 和 Ncyte? Microglia，旨在推動研究和藥物發現領域的創新。

Ncyte? Heart in a Box 系統是一個源自 hiPSC 的 3D 心臟微組織模型，整合了三種重要的心臟細胞類型：心室肌細胞、內皮細胞和心臟成纖維細胞。這些高純度成分共同構成了生理相關的微組織，可復制人類心臟的復雜性和功能。

這一創新模型為研究心臟發育、疾病進展以及心臟環境中的細胞相互作用提供了一個強大的平臺。研究人員可以利用 Ncyte? Heart in a Box 增強的預測能力，進行治療開發、安全性篩查和精準醫療應用。

Ncyte? 小膠質細胞 (Microglia) 是由 hiPSC 衍生的模型，與原代人類小膠質細胞高度相似，具有吞噬功能、細胞因子信號傳導反應以及 IBA1、TREM2 和 TMEM119 等小膠質細胞標志物的表達等關鍵功能特征。這些特性使 Ncyte? 小膠質細胞非常適合研究疾病相關環境下的小膠質細胞行為、評估免疫反應以及實現高通量藥物篩選應用。小膠質細胞日益被認為是多種神經退行性疾病病理學的關鍵因素，包括阿爾茨海默病 (AD)、肌萎縮側索硬化癥 (ALS) 和帕金森病 (PD)。

2.7. 核心生物制劑

細胞培養基公司Nucleus Biologics（美國加利福尼亞州；https://nucleusbiologics.com ）已獲得藥用輔料和藥用輔助材料 (PAM) 的 EXCiPACT 認證（比利時；?www.excipact.org）以及法國通用公證行 (SGS；瑞士；www.sgs.com?) 的 ISO 9001認證。此次輔料GMP認證將更好地支持我們細胞和基因治療客戶對細胞培養基、緩沖液、試劑和補充劑的需求。除ISO 13,485認證外，此次認證彰顯了Nucleus Biologics致力于提供最高品質產品的承諾，以滿足生物制藥行業最嚴格的安全性、一致性和合規性要求。

EXCiPACT 是專為輔料制造商設計的國際公認認證標準。它確保工廠遵守 GMP 和良好分銷規范 (GDP) 的最高標準。Nucleus Biologics 是第二家獲得 EXCiPACT PAM 認證的細胞培養基制造商，也是唯一一家美國西海岸的定制供應商。

2.8. ONI

牛津納米成像公司（ONI；英國；https://oni.bio）是一家專注于開發超分辨率顯微鏡的生命科學工具公司，該公司推出了 Aplo Scope，這是一款單分子超分辨率顯微鏡，使科學家能夠以無與倫比的精度觀察和測量細胞和組織內的分子相互作用。

2.9. 解析

單細胞測序公司Parse Biosciences（美國華盛頓州；www.parsebiosciences.com）宣布顯著擴展其 Evercode? WT Mega Kit 功能。研究人員現在可以在一次運行中分析多達384個樣本和100萬個細胞，為高通量研究開辟了新的可能性。

2.10. Pluristyx

Pluristyx（美國華盛頓州；https?://pluristyx.com ）是一家 GMP iPSC 技術提供商，該公司宣布可立即提供在 GMP 條件下生產的 PSXi013 iPSC 系。PSXi013 已使用 mRNA 技術進行重編程。作為市面上最低傳代數的 iPSC 庫（第 10 代即可交付），PSXi013 有效地降低了遺傳漂變的風險，允許客戶根據自己的計劃選擇克隆，并且與更高傳代數的細胞庫相比，PSXi013 提供了更穩定、更符合臨床需求的起始材料。PLSXi013 可通過 Pluristyx 直接獲得簡化結構的授權。

3.臨床試驗

3.1. 多能干細胞

3.1.1. 阿斯彭神經科學

Aspen Neuroscience（美國加利福尼亞州；www.aspenneuroscience.com）已成功完成 ASPIRO 研究的劑量遞增和前兩組患者，ASPIRO 研究是針對帕金森病 (PD) 的 ANPD001 1/2a 期臨床試驗。帕金森病研究性再生療法自體來源開放性試驗 (ASPIRO) 于 2024 年啟動，旨在評估 ANPD001 對中度至重度帕金森病患者的療效。該研究正在逐步增加劑量，主要終點是 ANPD001 的安全性和耐受性。次要終點包括“開啟”時間的改善（患者經歷癥狀控制期），以及基于標準帕金森病評定量表的運動癥狀和生活質量的改善。

Aspen 的生產流程始于患者自身皮膚細胞的少量樣本，然后重編程為誘導多能干細胞 (iPSC)，再將 iPSC 分化為 DANPC。這些 DANPC 被移植到殼核中，替代因疾病而丟失或受損的細胞。在每個生產階段，Aspen 都會使用其基于機器學習的專有基因組學測試來評估每位患者的細胞質量。ANPD001 已獲得美國 FDA 的快速通道認證。

3.1.2. Gameto

Gameto（美國紐約；www.gametogen.com）是一家臨床階段的生物技術公司，致力于開發基于 iPSC 的女性健康療法，該公司宣布，美國 FDA 已批準其針對 Fertilo 的新藥臨床試驗 (IND) 申請，從而可以啟動美國首個基于 iPSC 療法的 3期臨床試驗。

Fertilo是Gameto的卵巢支持細胞(OSC)技術，旨在利用iPSC衍生細胞在體外促進卵子成熟。傳統方法需要10-14天的高劑量激素刺激才能使卵子成熟，而Fertilo則使用工程改造的年輕卵巢支持細胞，在培養皿中重現自然的卵子成熟過程。該技術取代了傳統體外受精(IVF)所需的80%激素注射，并將治療周期縮短至僅2-3天，為患者提供更舒適、更少創傷的治療體驗。這還能顯著降低卵巢過度刺激綜合征等風險，并減輕高劑量激素治療引起的副作用。

Gameto 將在美國 15 個地點啟動其 3 期臨床試驗。該研究將評估關鍵結果，包括胚胎發育、妊娠率（作為療效衡量指標）以及孕產婦健康和活產率（作為安全性終點）。該方案包括最多兩天的激素注射刺激，最多兩次胚胎移植，面向至少一年不孕不育的夫婦開放。在試驗期間未能懷孕的參與者將獲得第二次嘗試的憑證。該 3 期研究將采用雙盲、隨機對照試驗，以確保數據收集和分析的可靠性。

4.基因治療

4.1. Genprex

Genprex（美國德克薩斯州；www.genprex.com）是一家臨床階段基因治療公司，專注于為癌癥和糖尿病患者開發改變生活的療法，該公司宣布，該公司 Acclaim-3 臨床研究的 2 期擴展部分已招募第一位患者并接受給藥，該研究將 Reqorsa? 基因療法（quaratusugene ozeplasmid）與 Tecentriq?（atezolizumab）聯合用于廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC）患者的維持治療。

腫瘤抑制基因通常在癌癥發展的早期被缺失或失活。REQORSA 含有表達腫瘤抑制基因蛋白 TUSC2 的質粒。近 100% 的小細胞肺癌 (SCLC) 的 TUSC2 蛋白表達降低或缺失，41%的 TUSC2 蛋白完全缺失。臨床前研究支持以下假設：重新表達 TUSC2 蛋白可能與抗 PD-L1 單克隆抗體 Tecentriq 聯合使用，從而提高臨床療效。

5. 其他

5.1. Aethlon

Aethlon Medical（美國加利福尼亞州；www.aethlonmedical.com）是一家專注于開發治療癌癥和危及生命的傳染病產品的醫療治療公司，該公司宣布了一個重要的里程碑：在澳大利亞的血液凈化器安全性、可行性和劑量探索臨床試驗中，第一位患者使用血液凈化器進行了治療。該試驗針對的是接受抗PD-1單藥治療（例如Keytruda?（pembrolizumab）或 Opdivo?（nivolumab））期間病情穩定或出現進展的實體瘤患者。

Aethlon血液凈化器是一款在研醫療器械，旨在清除血液循環中的包膜病毒和腫瘤來源的細胞外囊泡。血液凈化器是一種體外裝置，與血泵配合使用。該裝置集血漿分離、尺寸排阻和與含有植物凝集素的親和樹脂的親和結合于一體。包膜病毒和細胞外囊泡表面的甘露糖可與裝置內的植物凝集素結合。實體腫瘤釋放的細胞外囊泡與癌癥的擴散（即轉移）以及對免疫療法和化療藥物的耐藥性有關。體外研究和人體試驗均已觀察到包膜病毒和細胞外囊泡的清除。血液凈化器獲得美國FDA突破性醫療器械認證，用于治療對標準療法無反應或不耐受的晚期或轉移性癌癥患者。血液凈化器還擁有 FDA 突破性設備稱號和開放的臨床試驗設備豁免 (IDE) 申請，該申請涉及治療尚未通過批準療法解決的危及生命的病毒。

6. 法規、審批、收購……

6.1. 收購

6.1.1. Takara Bio 和 Curio

Takara Bio USA（日本；www.takarabio.com）宣布收購空間基因組學領域的公司Curio Bioscience（美國加利福尼亞州；https?://curiobioscience.com ）。此次戰略性收購將兩個創新的空間生物學平臺與Takara Bio業界領先的單細胞基因組學工具組合相結合。

Curio 先進的 Trekker 和 Seeker 技術將空間信息與分子數據相結合，使研究人員能夠將單細胞測序數據轉化為空間解析圖譜。這種轉換能夠提供對細胞在其原生組織環境中的組織和功能的高分辨率洞察。

7.綠燈

7.1. JW Therapeutics

藥明巨諾（中國；www.jwtherapeutics.com）是一家專注于開發、生產和商業化細胞免疫治療產品的生物技術公司，該公司宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）授予Carteyva?（relmacabtagene autoleucel）突破性療法認定，用于治療復發或難治性大B細胞淋巴瘤成人患者的二線治療。

Carteyva是藥明威生物基于Juno Therapeutics（百時美施貴寶旗下公司）CAR-T細胞工藝平臺自主研發的抗CD19自體嵌合抗原受體T（CAR-T）細胞免疫治療產品。

7.2. Ventris醫療

Ventris Medical（美國加利福尼亞州；www.ventrismedical.com）是一家私人控股的骨科生物制品和組織再生公司，該公司宣布美國 FDA 已授予 Backpack?（多孔生物支架，K240765）510(k) 許可。Backpack代表了一類新型生物材料，旨在優化細胞增殖和骨形成，用于骨科和脊柱融合手術。Backpack有兩種版本。一種版本由預填充我們骨誘導性Allocell? AF纖維的膠原網袋組成；另一種版本由預填充我們表面活化的Amplify?顆粒的膠原網袋組成。

8. 資本市場與金融

8.1. 巨大的

Colossal Biosciences（美國德克薩斯州；https://colossal.com）是世界上第一家滅絕生物復活公司，已宣布完成 2 億美元C輪融資。自2021年9月成立以來，Colossal已累計融資4.35億美元。最新一輪融資使該公司估值達到102億美元。Colossal將利用這筆新資金繼續推進其基因工程技術，同時開拓革命性的軟件、濕件和硬件解決方案，這些解決方案的應用范圍不僅局限于物種復活，還包括物種保護和人類醫療保健。

8.2. 中胚層

Mesoblast（澳大利亞；www.mesoblast.com）已完成全球私募，主要面向Mesoblast現有的美國、英國和澳大利亞主要股東，以每股1.50澳元的價格籌集1.6億美元（2.6億澳元）。

所得款項將用于資助：

• Ryoncil? (remestemcel-L) 在美國商業上市，用于治療兒科類固醇難治性急性移植物抗宿主病 (SR-aGvHD)；
• 臨床開發包括加速正在積極招募的炎癥性慢性腰痛（CLBP）第二階段3期研究；
• 擴大商業制造活動，為產品的吸收和需求做準備；
• 營運資金和一般公司用途。

Mesoblast的RYONCIL?（remestemcel-L）用于治療2個月及以上兒童的SR-aGvHD，是美國FDA批準的首個間充質基質細胞 (MSC) 療法。

8.3. 頂點

Vertex Pharmaceuticals（美國馬薩諸塞州；www.vrtx.com）宣布與英國國家醫療服務體系 (NHS England) 達成報銷協議，符合條件的鐮狀細胞病 (SCD) 患者可以使用CRISPR/Cas9基因編輯療法CASGEVY? (exagamglogene autotemcel)。

此次報銷協議的簽署正值英國國家健康與臨床優化研究所 (NICE) 發布積極指導意見，推薦在 NHS 中使用 CASGEVY 之際。這意味著，繼去年 8 月宣布的輸血依賴性β地中海貧血 (TDT) 患者協議之后，英格蘭符合條件的 SCD 患者現在可以獲得該療法。

參考資料：Ilic, D. 和 Liovic, M. (2025)。2025年1月干細胞研究和再生醫學領域的行業動態。《再生醫學》，1-8期。https://doi.org/10.1080/17460751.2025.2476349

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