2022年11月干細(xì)胞研究和再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的行業(yè)更新

根據(jù)2022年11月非學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)的公開信息和干細(xì)胞新聞稿匯編的干細(xì)胞研究和再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的最新進(jìn)展。

業(yè)務(wù)發(fā)展

合作協(xié)議：Cartherics & Peter Mac

Cartherics（澳大利亞；https://cartherics.com）和Peter MacCallum癌癥中心（澳大利亞；https://www.petermac.org）已簽訂合作開發(fā)計劃協(xié)議，以開發(fā)Cartherics專有的自體嵌合抗原受體 (CAR) )-T細(xì)胞療法 (CTH-001) 用于治療皮膚 T 細(xì)胞淋巴瘤 (CTCL) 。

合作協(xié)議：Cynata & LUMC

Cynata（澳大利亞； https://www.cynata.com）與萊頓大學(xué)醫(yī)學(xué)中心（LUMC；荷蘭； https: //www.universiteitleiden.nl/en/medicine ）的移植中心預(yù)計將于2023年開始) 將在接受腎移植的患者中合作開展一項新的臨床試驗。該試驗將研究Cynata的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞衍生的間充質(zhì)干細(xì)胞/基質(zhì)細(xì)胞作為腎移植排斥反應(yīng)的治療方法，并可能減少抗排斥藥物的需求。

合作協(xié)議：ElevateBio 和 Affini-T

ElevateBio（美國馬薩諸塞州；https://www.elevatebio.com）是一家專注于為轉(zhuǎn)化細(xì)胞和基因療法提供動力的技術(shù)驅(qū)動型公司，以及Affini-T Therapeutics（美國馬薩諸塞州；https: //affinittx.com），一家生物技術(shù)公司釋放T細(xì)胞對抗致癌驅(qū)動突變的力量，宣布建立合作伙伴關(guān)系，以推進(jìn) Affini-T的工程化T細(xì)胞受體-T療法，重點是KRAS，KRAS是實體瘤癌癥中最普遍的致癌驅(qū)動突變之一。

推出新產(chǎn)品、服務(wù)……

比特生物

bit.bio（英國；https://www.bit.bio）已宣布其產(chǎn)品組合新增三項：ioGlutamatergic Neurons MAPT N279K ?和 ioGlutamatergic Neurons MAPT P301S?疾病模型，以及早期使用其 ioGABAergic Neurons?。該公告將公司的CNS產(chǎn)品組合擴(kuò)展到四種疾病模型和三種細(xì)胞類型。

富士

FUJIFILM Corporation（日本；https://www.fujifilm.com）宣布投資1.88億美元在美國北卡羅來納州 Research Triangle Park 建立細(xì)胞培養(yǎng)基制造工廠。新網(wǎng)站將由FUJIFILM Corporation的子公司FUJIFILM Irvine Scientific（美國加利福尼亞州； https://www.irvinesci.com ）運(yùn)營。新設(shè)施旨在確保FUJIFILM Irvine Scientific 能夠滿足市場對高質(zhì)量細(xì)胞培養(yǎng)基解決方案日益增長的需求。

成就

生物健力士

先進(jìn)骨再生技術(shù)公司Biogennix（美國加利福尼亞州；http://biogennix.com）宣布其DirectCell?^先進(jìn)植骨系統(tǒng)截至本季度已應(yīng)用于1000多例。DirectCell系統(tǒng)包括一種先進(jìn)的合成骨移植材料，具有增強(qiáng)細(xì)胞骨形成的特性，以及為收集高濃度患者干細(xì)胞而設(shè)計的新型儀器。這為外科醫(yī)生提供了一種最佳的生物移植物，可以啟動骨再生過程。

DirectCell系統(tǒng)還為外科醫(yī)生提供了兩種收集骨髓來源干細(xì)胞的方法，一種是通過干細(xì)胞抽取物（干細(xì)胞數(shù)量明顯高于標(biāo)準(zhǔn)骨髓抽取物），另一種是通過富含骨髓的自體移植物。

ElevateBio

ElevateBio（美國馬薩諸塞州；https://www.elevatebio.com）是一家專注于為轉(zhuǎn)化細(xì)胞和基因療法提供動力的技術(shù)驅(qū)動型公司，推出了專有的 LentiPeak慢病毒載體平臺。

LentiPeak 平臺利用 ElevateBio BaseCamp 的端到端流程和分析開發(fā)專業(yè)知識以及科學(xué)領(lǐng)導(dǎo)力，并建立在公司的 cGMP 制造能力的基礎(chǔ)上，用于研究、臨床和商業(yè)細(xì)胞和基因療法以及再生醫(yī)學(xué)。

Namocell

Namocell（美國加利福尼亞州；https://www.namocell.com）是一家 Bio-Techne Corporation 公司（美國明尼蘇達(dá)州；https://www.bio-techne.com），已發(fā)表了一項單細(xì)胞克隆工作流程研究使用 Namocell? 單細(xì)胞分液器。該出版物概述了用于克隆人類多能干細(xì)胞的穩(wěn)健且可擴(kuò)展的工作流程，可最大限度地提高細(xì)胞的活力。

臨床試驗

多能干細(xì)胞

譜系細(xì)胞療法

Lineage Cell Therapeutics（美國加利福尼亞州；https://lineagecell.com）是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，為未滿足的醫(yī)療需求開發(fā)同種異體細(xì)胞療法，宣布其合作伙伴基因泰克（美國加利福尼亞州；https://www.gene .com），羅氏集團(tuán)（瑞士；https://www.roche.com）的成員，已經(jīng)啟動了RG6501(OpRegen) 的IIa期、多中心、開放標(biāo)簽、單臂臨床研究，一種視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞療法。

該研究旨在優(yōu)化視網(wǎng)膜下手術(shù)分娩并評估OpRegen在繼發(fā)于年齡相關(guān)性黃斑變性的地理萎縮患者中的安全性和活性。大約30名和多達(dá)60名患者可能會在多個地點登記，并將接受OpRegen作為單次視網(wǎng)膜下注射給予一只視力受損的眼睛。研究治療將包括單次視網(wǎng)膜下注射OpRegen，劑量高達(dá)約200,000個細(xì)胞，遞送至研究眼中GA的目標(biāo)區(qū)域。

該研究的主要目標(biāo)是評估： OpRegen 視網(wǎng)膜下手術(shù)遞送至視網(wǎng)膜下目標(biāo)區(qū)域的患者比例；并通過術(shù)后 3 個月手術(shù)相關(guān)不良事件的發(fā)生率和嚴(yán)重程度來衡量 OpRegen 視網(wǎng)膜下手術(shù)給藥的安全性。一個關(guān)鍵的次要目標(biāo)是評估手術(shù)后 3 個月內(nèi)通過光學(xué)相干斷層掃描 (SD-OCT) 成像確定的視網(wǎng)膜結(jié)構(gòu)有質(zhì)量改善的患者比例。RG6501 (OpRegen) 目前正在 Lineage、Roche 和 Genentech 之間的獨家全球合作下開發(fā)。

造血干細(xì)胞

博雅輯因

EdiGene (China; https://www.edigene.com ) 是一家臨床階段公司，專注于將基因編輯技術(shù)轉(zhuǎn)化為轉(zhuǎn)化基因藥物，以滿足未滿足重大醫(yī)療需求的患者，已完成I期臨床試驗中最后一次患者給藥ET-01的研究性基因編輯造血干細(xì)胞治療輸血依賴性β-地中海貧血。

ET-01是一種自體CD34+造血干細(xì)胞/祖細(xì)胞，具有BCL11A的紅系特異性增強(qiáng)子CRISPR/Cas9修飾的基因。它是第一個基因編輯實驗療法和第一個獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA；中國；http://english.nmpa.gov.cn）批準(zhǔn)的研究性新藥申請的造血干細(xì)胞實驗療法。

I期臨床試驗是一項多中心、開放標(biāo)簽、單臂研究，旨在評估單劑量ET-01在輸血依賴性 β-地中海貧血患者中的安全性和有效性，共招募了8名受試者。

其他

Editas Medicine

臨床階段基因組編輯公司Editas Medicine（美國馬薩諸塞州；https://www.editasmedicine.com）公布了 EDIT-101的I/II期BRILLIANCE試驗的臨床數(shù)據(jù)，EDIT-101是一種體內(nèi)CRISPR/Cas9基因組編輯醫(yī)學(xué)。

EDIT-101正在開發(fā)中，用于治療Leber先天性黑蒙10（LCA10，一種CEP290相關(guān)的視網(wǎng)膜退行性疾病）導(dǎo)致的失明，旨在修復(fù)CEP290 IVS26影響美國大約1500名LCA10患者的突變等位基因。

對于這種嚴(yán)重的罕見疾病，目前尚無有效的治療方法。BRILLIANCE更新包括迄今為止在研究中接受治療的所有14名患者的安全性和有效性數(shù)據(jù)，其中包括12名成人患者和兩名兒童患者。14名接受治療的受試者中有3名達(dá)到了反應(yīng)者閾值，他們在最佳矯正視力 (LogMAR>0.3) 方面經(jīng)歷了有臨床意義的改善，并在以下三個額外終點中的兩個方面表現(xiàn)出持續(xù)改善：全視野靈敏度測試、視覺功能導(dǎo)航過程或視覺功能生活質(zhì)量。對治療有反應(yīng)患者的基線特征的檢查顯示，三名有反應(yīng)者中有兩名是IVS26純合子隱性剪接位點突變（2/2；100%的純合子患者接受治療）。在 BRILLIANCE 數(shù)據(jù)集中沒有發(fā)現(xiàn)其他可以預(yù)選反應(yīng)患者群體的基線特征。EDIT-101是耐受的，沒有觀察到眼部嚴(yán)重不良事件或劑量限制性毒性。大多數(shù)不良事件是輕微的，預(yù)計會發(fā)生視網(wǎng)膜下分娩。

Priothera

Priothera（愛爾蘭；https://priothera.com）是一家后期臨床階段的生物技術(shù)公司，已公布來自Ib期臨床試驗的積極數(shù)據(jù)，該試驗評估了同種異體造血細(xì)胞移植 (allo-HCT) 患者中的 mocravimod。

該研究評估了 mocravimod（也稱為 KRP203）（一種合成的 S1PR調(diào)節(jié)劑）在接受同種異體 HCT 治療血液惡性腫瘤的患者中的安全性和耐受性。次要目標(biāo)是確定莫拉維莫德在該患者組中的藥代動力學(xué)特征，以及評估末次治療后6個月的無 GvHD、無復(fù)發(fā)生存期。

該研究發(fā)現(xiàn)，mocravimod可以安全地添加到需要allo-HCT的血液惡性腫瘤患者的標(biāo)準(zhǔn)治療方案中。CD4⁺T細(xì)胞比CD8+T細(xì)胞對莫拉維莫德治療更敏感。Mocravimod導(dǎo)致循環(huán)淋巴細(xì)胞數(shù)量顯著減少，并且對植入和移植結(jié)果沒有負(fù)面影響。

一項全球IIb/III期研究計劃在未來幾個月開始，該研究旨在評估莫拉維莫德作為輔助和維持治療對接受同種異體HCT的急性髓性白血病患者的療效和安全性。

法規(guī)、批準(zhǔn)、收購……

綠燈

阿萊塔生物

Aleta Biotherapeutics（美國馬薩諸塞州；https://www.aletabio.com）是一家私人控股的免疫腫瘤學(xué)公司，擁有新型生物CAR-T接合器，可與細(xì)胞療法協(xié)同工作以改善患者的預(yù)后，該公司已宣布 UK Medicines和醫(yī)療保健產(chǎn)品監(jiān)管機(jī)構(gòu)（MHRA；英國； https: //www.gov.uk/government/organisations/medicines-and-healthcare-products-regulatory-agency）已根據(jù)CAR的創(chuàng)新許可和訪問途徑授予創(chuàng)新護(hù)照T細(xì)胞療法 Engager 候選ALETA-001用于治療患有B細(xì)胞惡性腫瘤、非霍奇金淋巴瘤a和急性淋巴細(xì)胞白血病并且在 CD19 CAR-T細(xì)胞療法后沒有反應(yīng)或復(fù)發(fā)的患者。

ALETA-001預(yù)計將于2023年進(jìn)入臨床開發(fā)階段，由英國癌癥研究中心的藥物開發(fā)中心贊助并進(jìn)行I/IIa期臨床試驗。

資本市場與金融

時代X

AgeX Therapeutics（美國加利福尼亞州；https://www.agexinc.com）是一家開發(fā)人類衰老和再生療法的生物技術(shù)公司，已收到紐約證券交易所美國證券交易所（“交易所”）的通知，該交易所已接受修訂后的AgeX 的上市合規(guī)計劃，并已授予AgeX延長時間，以通過將其股東權(quán)益增加到不少于4,000,000美元。

交易所工作人員將定期審查AgeX對計劃里程碑的遵守情況。如AgeX在2023年5月17日前仍不符合持續(xù)上市標(biāo)準(zhǔn)，或AgeX在計劃期內(nèi)未取得符合計劃的進(jìn)展，本所將視情況啟動退市程序。如果 AgeX 的普通股從交易所退市，AgeX打算安排其普通股在交易商間電子報價系統(tǒng)上報價。

保健品

Hemanext（美國馬薩諸塞州；https://hemanext.com）是一家血液處理、儲存和輸血技術(shù)公司，已宣布其B輪融資的第一輪成功結(jié)束。加上未行使認(rèn)股權(quán)證的行使，此次交易帶來了來自具有深厚金融和醫(yī)療保健專業(yè)知識的知名全球私人投資者的額外1800萬美元股權(quán)資本。

迄今為止，該公司已籌集了約1.3億美元，其中包括來自NIH的800萬美元贈款。

諾瓦迪普

Novadip Biosciences（比利時；https://novadip.com）是一家臨床階段的生物制藥公司，正在開發(fā)一種新型的再生組織產(chǎn)品，以在一次治療中加速大骨缺損和損傷的愈合，它又籌集了43美元（歐元） 40) 萬美元的B輪股權(quán)融資和非稀釋性融資。

這筆資金將加速 Novadip 的兩種研究性脂肪干細(xì)胞衍生組織再生產(chǎn)品的臨床開發(fā)：NVD-X3，一種同種異體療法，可以在脊柱融合手術(shù)和非愈合性骨折中提供加速、持久的骨愈合，以及NVD-003，一種自體骨移植產(chǎn)品旨在為患有臨界尺寸骨缺損（例如先天性脛骨假關(guān)節(jié)病）的患者提供單一治療方法。