去年開始的1/2a期試驗(yàn)中以低劑量和高劑量進(jìn)行治療。

帕金森病今日新聞：胚胎干細(xì)胞移植在12名患者中顯示出安全性

一項(xiàng)1/2a期臨床試驗(yàn)對(duì)TED-A9進(jìn)行了評(píng)估，TED-A9是一種基于人類干細(xì)胞的療法，目前已完成對(duì)帕金森病患者的用藥，迄今未發(fā)現(xiàn)任何安全問題。

據(jù)該療法的開發(fā)商S.Biomedics公司稱，該療法以胚胎干細(xì)胞移植的方式直接進(jìn)入大腦，已成功用于12名五年或五年以上前被診斷患有帕金森病且有明顯疾病運(yùn)動(dòng)癥狀的成年人。

該療法的目的是用能夠生長(zhǎng)為健康多巴胺能神經(jīng)元的前體細(xì)胞替代患者逐漸喪失的多巴胺分泌神經(jīng)細(xì)胞，從而直接解決帕金森病的潛在機(jī)制。

胚胎干細(xì)胞移植是恢復(fù)多巴胺信號(hào)的一種方法

“TED-A9的開發(fā)者、S.Biomedics公司首席技術(shù)官、醫(yī)學(xué)博士Dong-Wook Kim在公司的一份新聞稿中說：”TED-A9可能代表一種根本性的治療方法，它超越了目前只能暫時(shí)緩解帕金森病癥狀的療法。

帕金森病由于中腦黑質(zhì)中多巴胺能神經(jīng)元的凋亡而導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)調(diào)節(jié)問題的疾病

原因：它是由中腦黑質(zhì)（A9）的多巴胺能神經(jīng)元持續(xù)凋亡引起的。除遺傳原因外，細(xì)胞凋亡的原因尚不清楚。

癥狀：帕金森病的主要癥狀包括手腳不自主顫抖、肌肉僵硬、運(yùn)動(dòng)技能缺乏或緩慢以及姿勢(shì)不穩(wěn)定。可能伴有幻視、幻聽、失眠。

大腦的大部分多巴胺能神經(jīng)元都位于該區(qū)域，其投射一直延伸到殼核等對(duì)于運(yùn)動(dòng)控制至關(guān)重要的區(qū)域。

恢復(fù)或增強(qiáng)正常的多巴胺信號(hào)傳遞，以彌補(bǔ)失去的多巴胺能神經(jīng)元，是帕金森病治療的核心。但是，人們對(duì)使用基于細(xì)胞的方法來替代失去的神經(jīng)元越來越感興趣。

人類胚胎干細(xì)胞（發(fā)育中胚胎中的干細(xì)胞）具有自我更新和多能性，這意味著它們能夠在適當(dāng)?shù)臈l件下轉(zhuǎn)化為幾乎任何類型的成熟細(xì)胞。作為包括帕金森氏癥在內(nèi)的多種疾病的潛在治療來源，它們?cè)絹碓绞艿饺藗兊年P(guān)注。

TED-A9含有在實(shí)驗(yàn)室中從這些胚胎干細(xì)胞中提取的多巴胺能祖細(xì)胞（前體細(xì)胞）。

S.Biomedics公司預(yù)計(jì)，這些細(xì)胞移植到患者大腦后，將產(chǎn)生功能性多巴胺能神經(jīng)元，取代已經(jīng)死亡的神經(jīng)元，幫助患者恢復(fù)運(yùn)動(dòng)能力。

“我們已經(jīng)開發(fā)出一種基本的治療機(jī)制，可以直接替代帕金森病患者失去的多巴胺能神經(jīng)元。

這項(xiàng)1/2a期試驗(yàn)（NCT05887466）正在該大學(xué)的醫(yī)院進(jìn)行，共招募了12名50-75歲的成年人，他們都患有帕金森病運(yùn)動(dòng)并發(fā)癥，如步態(tài)凍結(jié)、運(yùn)動(dòng)障礙（不受控制的運(yùn)動(dòng)），或服用穩(wěn)定劑量的多巴胺能治療藥物（如左旋多巴）后仍有停藥時(shí)間。

迄今未發(fā)現(xiàn)接受干細(xì)胞治療帕金森病的患者存在安全問題，療效尚待觀察

六名患者接受了低劑量（315萬個(gè)細(xì)胞）的TED-A9治療，另外六名患者接受了高劑量（630萬個(gè)細(xì)胞）的治療。治療是在一次手術(shù)過程中通過向大腦丘腦注射的方式進(jìn)行的。

“Kim說：”移植過程針對(duì)普魯士神經(jīng)元的三個(gè)部分：前部、中部和后部，每個(gè)殼核都有三個(gè)軌道。

安全性將接受為期五年的監(jiān)測(cè)，探索性療效將接受為期兩年的檢測(cè)，檢測(cè)指標(biāo)包括帕金森病統(tǒng)一評(píng)定量表（MDS-UPDRS）第三部分和第四部分（側(cè)重于運(yùn)動(dòng)癥狀）以及患者日常生活質(zhì)量問卷。

為確保治療的安全性，最初有三名患者接受了低劑量治療，并接受了三個(gè)月的監(jiān)測(cè)，之后又有三名患者接受了高劑量治療，并接受了監(jiān)測(cè)。在這三個(gè)月的監(jiān)測(cè)中，兩組患者均未發(fā)現(xiàn)任何安全問題，包括劑量限制性毒性反應(yīng)，之后，另外六名患者被納入其中，接受低劑量和高劑量治療。

Kim說：“首次治療從去年開始，今年2月完成了12名患者的移植，沒有出現(xiàn)任何特殊問題”。

據(jù)該公司稱，迄今為止，這12名患者在移植后未出現(xiàn)任何副作用、并發(fā)癥或異常不良反應(yīng)。

預(yù)計(jì)試驗(yàn)將于2026年2月結(jié)束。

關(guān)于作者

Lindsey在亞特蘭大埃默里大學(xué)獲得神經(jīng)科學(xué)博士學(xué)位，在那里她研究了針對(duì)難治性癲癇的新型治療策略。2019年，她因這項(xiàng)研究獲得了美國癲癇協(xié)會(huì)的獎(jiǎng)學(xué)金。Lindsey此前還曾擔(dān)任博士后研究員，研究炎癥在癲癇和阿爾茨海默病中的作用。

參考資料：https://parkinsonsnewstoday.com/news/embryonic-stem-cell-transplant-safety-parkinsons-trial/

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