干細胞療法如何改善肌萎縮性側索硬化癥的癥狀？

肌萎縮性側索硬化癥 (ALS) 是一種神經退行性疾病，涉及脊髓和大腦中運動神經元的破壞。ALS患者可能會出現四肢無力，隨后出現快速和進行性麻痹，最終導致完全麻痹、呼吸衰竭和死亡。

干細胞移植研究所的治療有助于改善肌萎縮側索硬化癥的癥狀：

• 手臂、肩膀、腿部或舌頭的肌肉抽搐或痙攣（肌束震顫）
• 肌肉僵硬、緊繃（痙攣）
• 手、臂、腿、腳踝、頸部或隔膜肌肉無力或笨拙
• 言語不清

• 吞咽困難
• 咀嚼困難
• 行走困難、絆倒或跌倒
• 認知和行為改變
• 呼吸困難
• 減肥

什么是肌萎縮側索硬化？

ALS 是一種進行性神經肌肉疾病，主要損害大腦和脊髓中負責控制隨意肌肉運動（如咀嚼、行走和說話）的神經細胞。中樞神經系統和血液循環系統之間的屏障或保護壁受損，導致免疫介導細胞和炎癥細胞等有害物質進入大腦和脊髓。

大腦中的運動神經元（上運動神經元）以及脊髓和大腦運動核（下運動神經元）中的運動神經元開始死亡，并且不再向體內的隨意肌發送信息。沒有來自大腦和脊柱的信號，肌肉將無法再發揮作用，它們會變得虛弱并開始死亡。最初，肌肉變弱并開始抽搐，但最終它們萎縮或死亡，身體失去控制隨意運動的能力。

干細胞療法如何改善ALS的癥狀？

目前ALS尚無治愈方法，該疾病通常會在診斷后3-5年內導致死亡，主要是由于呼吸衰竭。

干細胞療法是治療ALS等神經退行性疾病的一種很有前途的方法。具體而言，間充質干細胞（MSC）似乎是最合適的干細胞類型，因為它們在許多不同的實驗模型中表現出有益的作用，且易于獲取，并且不存在與其他類型干細胞相關的倫理問題。

間充質干細胞的有益作用歸因于多種因素。有益作用部分歸因于旁分泌作用，導致不同生長因子、細胞因子、游離核酸、脂質和細胞外囊泡的釋放。這些分泌的生物分子促進組織修復、調節免疫系統、具有抗炎作用并提供抗凋亡活性。¹

人臍帶間充質干細胞（hUC-MSCs）可以促進乙酰膽堿的釋放，促進神經發生和突觸形成，并可以減少氧化應激和細胞死亡。研究表明hUC-MSC是同種異體干細胞的更好替代品，因為它們具有低免疫原性、優越的趨向性、高分化潛能和旁分泌活性。^2,3

有證據表明HUC-MSCs可以分化成多種神經調節分子，并可以升高多種因子，包括腦源性神經營養因子 (BDNF)、神經膠質細胞源性神經營養因子 (GDNF)、胰島素樣生長因子1 (IGF-1) )、胰高血糖素樣肽-1 (GLP-1) 和血管內皮生長因子 (VEGF)。⁴

移植到神經損傷部位的神經干細胞被認為可以通過產生誘導宿主神經元存活和再生的營養因子來促進功能恢復。靜脈注射間充質干細胞還能夠穿過血腦屏障并有效遷移到神經損傷區域，而不誘導腫瘤生長或免疫反應。⁴

科學家們在研究什么？

據ClinicalTrials.gov ( https://clinicaltrials.gov ) 于2023年6月23日報道，有20項試驗評估了細胞療法治療肌萎縮側索硬化癥的安全性和有效性。

哪些人有患ALS的風險？

2016年，美國疾病控制與預防中心估計，有14,000至15,000名美國人患有ALS。ALS通常發生在40歲至70 歲之間的人群中，由于未知的原因，退伍軍人被診斷出患有該疾病的可能性大約是普通人群的兩倍。

風險因素：

• 年齡; 通常襲擊40到70歲之間的人。
• 性別; 男性患ALS的風險略高
• 種族; 白種人和非西班牙裔的風險最高
• 退伍軍人；與一般人群相比，患ALS的可能性是普通人群的兩倍
• 遺傳學；大約5-10%的病例由攜帶基因突變的父母一方遺傳

干細胞治療漸凍癥的治療方案是什么？

干細胞移植研究所推薦使用hUC-MSCs治療ALS。

為獲得最佳效果，我們推薦積極的鉑金療法 (APT)。APT是一個為期4天的治療計劃。

每天您都會收到以下信息：

1. 患者每天接受從人臍帶組織中培養和擴增的1.2億個間充質干細胞 (MSC)，4天后總共獲得500至4.8億個MSC。
2. 用維生素C和谷胱甘肽進行抗氧化治療
3. 臭氧療法
4. 富血小板血漿療法 (PRP)

一些研究發現，與取自健康捐贈者的MSC相比，來自ALS患者的自體MSC的特性有所下降。來自ALS患者的干細胞顯示出幾種營養因子的表達減少和遷移能力降低。^5-7

NIH試驗NCT02881476表明，在ALS患者中鞘內注射同種異體沃頓氏膠質衍生的MSC是安全的。⁸

人臍帶間充質干細胞有哪些優勢？

• 含有比骨髓或脂肪干細胞多10倍的干細胞的豐富供應
  hUC-MSC具有免疫抑制劑和免疫調節特性，可以在任何個體中使用而不會出現排斥反應——不需要人類白細胞抗原 (HLA) 匹配
• 比成人自體干細胞更強的增殖能力
• 它們以非常快的速度再生
• 他們很年輕，適應能力很強
• 他們沒有受到老化過程的影響
• 他們沒有受到環境毒素的影響
• 臍帶干細胞可以在幾天內多次給藥
• 無需從患者的脂肪或髖骨中收集干細胞，從而減少疼痛并縮短恢復時間

挑戰是什么？

ALS是一組神經肌肉疾病，會破壞大腦和脊柱中許多不同類型的神經元。

成功的治療需要所有干細胞進入大腦和脊柱，并正確分化成不同類型的神經元和其他細胞。

目前，干細胞療法并不能阻止肌萎縮側索硬化的根本原因，并且由于隨著時間的推移效果會下降，患者可能需要不止一種治療。

干細胞是如何采集的？

我們的診所專注于僅從臍帶血捐贈者那里獲取健康的干細胞。嬰兒出生后，我們會在父母知情同意的情況下收集胎盤。此外，我們遵循嚴格的道德準則，并從可靠且有信譽的來源收集干細胞。

干細胞如何管理？

我們的護理人員通過靜脈內和肺內途徑管理干細胞。為了獲得最有效的結果，優選靜脈注射。

科學參考：

1. Agnese Gugliandolo、Placido Bramanti 和 Emanuela Mazzon，“間充質干細胞：肌萎縮側索硬化癥的潛在治療方法？” 國際干細胞，卷。2019 年，文章編號 3675627，16 頁，https://doi.org/10.1155/2019/3675627
2. Kim, JY, Jeon, HB, Yang, YS, Oh, W. & Chang, JW 人臍帶血間充質干細胞在疾病模型中的應用。 世界干細胞雜志2 , 34–8 (2010)。
3. Jeong, SY 等人。人臍帶血間充質干細胞分泌的 Thrombospondin-2 促進軟骨分化。 干細胞31 , 2136–48 (2013)。
4. Fang Y, Gao T, Zhang B, Pu J. 最新進展：用干細胞解碼阿爾茨海默病。 前老化神經科學。2018；10：77。2018 年 3 月 22 日發布。doi:10.3389/fnagi.2018.00077
5. Boucherie, AS Caumont, JM Maloteaux 和 E. Hermans，“來自家族性肌萎縮側索硬化大鼠模型 (hSOD1 G93A) 的成人間充質干細胞神經保護能力受損的體外證據”，實驗神經學，卷。212，沒有。2，第 557-561 頁，2008 年。
6. W. Cho、MY Noh、HY Kim、SH Koh、S. Kim 和 SH Kim，“來自肌萎縮性側索硬化癥患者的骨髓基質細胞干細胞容量減少，”干細胞與發育，卷。19，沒有。7，第 1035-1042 頁，2010 年。
7. H. Koh、W. Baik、MY Noh 等人，“ALS 患者骨髓間充質基質細胞的功能缺陷與疾病進展率成正比”，實驗神經學，卷。233，沒有。1，第 472-480 頁，2012 年。
8. Barczewska、M. Grudniak、S. Maksymowicz 等人，“鞘內注射沃頓膠源性間充質干細胞在肌萎縮側索硬化癥治療中的安全性”，神經再生研究，卷。14，第 2 期，第 313-318 頁，2019 年。

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