小兒腦性癱瘓是嚴重危害兒童健康的終身致殘性疾病，我國發病率為2.74%，且呈上升趨勢，目前尚無根治辦法。

我國高度重視干細胞治療腦癱。2017年4月11日，國家衛計委、食藥監局首批備案的“臍帶間充質干細胞/神經干細胞治療小兒腦性癱瘓的臨床研究”項目在大連醫科大學附屬第一醫院正式啟動，旨在建立以干細胞移植為核心，集醫療、護理、康復、心理等為一體的規范化方案，延長患兒的生存時間，提高患兒生存質量，減輕家庭和社會負擔。

干細胞治療小兒腦癱的作用機制

干細胞能夠分泌多種營養因子及細胞因子，可調節細胞生長的微環境，并具有抗炎效應，同時生成類神經元細胞及髓鞘產生細胞，重塑神經回路。

基于干細胞具有自我更新能力，可分化為神經元，星形膠質細胞，少突膠質細胞潛能的神經前體細胞，在移植后分化的神經元補充缺損的神經元，并促進小兒腦組織中的神經細胞分化發揮功能，恢復腦神經的正常生長發育，改善大腦的認知功能障礙。

盤點：干細胞移植治療腦癱的臨床進展

世界衛生組織（WHO）小兒疾病研究所官方發文證實，干細胞在治療腦癱方面有效率高達72%以上，遠遠超過現有的其他治療手段。在干細胞治療腦癱領域，我國始終走在國際前沿。近年來，國內干細胞研究不斷取得突破性進展，使用干細胞治療已進入了臨床試驗階段。

全球首例干細胞治療腦癱誕生于中國，根據《中國生育健康雜志》2005年第16卷第4期的記載，北京醫院為一名出生70多天的小兒腦性癱瘓女嬰進行了神經干細胞移植手術。

2011年，《中國全科醫學》報道了51例間充質干細胞治療腦癱的臨床療效，比較了治療前和治療1個療程后患兒日常生活活動能力得分，得出了“臍帶間充質干細胞對無智力障礙腦癱患兒治療有效”的結論。

2017年同年，大連醫科大學附屬第一醫院副院長、國家首批備案干細胞臨床研究機構負責人、國家地方聯合工程實驗室主任劉晶教授，帶領團隊正式啟動了中國第一個神經干細胞治療小兒腦癱的臨床研究項目。證明接受干細胞治療的患兒在大運動、精細運動以及精神癥狀等方面均均有不同程度改善，特別是精細運動和行走能力尤為明顯。

2018年4月，西安交通大學醫學院神經生物學研究所呂海俠教授在細胞移植期刊上發表了一篇研究成果：一項隨機、安慰劑對照的臍帶血間充質干細胞輸注治療腦癱患兒的臨床研究，其結果顯示臍帶間充質干細胞治療組患兒的癥狀改善程度顯著優于對照組。

這項臨床研究入組了54名患兒，平均分為兩組。治療組的27人在大約一個月內接受了4次臍帶間充質干細胞輸注（單次細胞量為5×10^7，每次間隔7天），而對照組的27人輸注的是0.9%生理鹽水。兩組受試者均同時接受基礎康復治療。

完成輸注治療后，54名患兒分別在3、6、12、24個月的時候接受隨訪觀察。

從綜合功能評分分項的結果同樣可以得出結論，臍帶間充質干細胞治療組的自理能力、社會適應能力、語言能力、運動能力和認知能力相對于安慰劑對照組有更加明顯的改善，并且隨著時間的推移有進一步擴大差距的趨勢。

總的來說，這項為期兩年的臨床試驗證實了臍帶間充質干細胞治療腦癱是安全的，效果也非常顯著。臍帶充質干細胞在腦癱等神經系統疾病等領域的應用前景值得我們期待。

干細胞治療小兒腦癱匯總

截止2022年12月，在美國國立衛生研究院的最大臨床試驗注冊庫clinicaltrials.gov網站上注冊的有關干細胞治療小兒腦癱的臨床研究項目有29項，其中中國有三項。所涉及干細胞類型有神經干細胞、骨髓干細胞、臍帶間充質干細胞等，其中有些項目已經完成，有些正在招募。

中國干細胞治療腦癱的醫院有哪些

• 大連醫科大學第一附屬醫院
• 中國人民武裝警察部隊
• 十堰太和醫院
• 安徽醫科大學第一附屬醫院

此外，廣州市兒科研究所、海軍總醫院、江蘇省連云港市婦幼保健院、解放軍第四六三醫院等機構均有過干細胞治療腦癱的科研成果刊登或者媒體報道。

總結：干細胞治療是腦癱治療的熱點，開拓了中樞神經系統疾病治療的新視野。隨著試驗的開展，干細胞療法有望成為臨床治療腦癱的有效措施，給更多患者帶來福音。

近年來，不只是腦癱，干細胞治療還給其他許多難治性疾病帶來了新希望，國家也正在大力支持和推動干細胞技術的臨床轉化。

免責說明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業觀點，不構成任何臨床診斷建議！杭吉干細胞所發布的信息不能替代醫生或藥劑師的專業建議。如有版權等疑問，請隨時聯系我。