來自神經(jīng)干細胞的研究性外泌體已獲得美國食品和藥物管理局（美國醫(yī)學博士）的I/II期臨床試驗許可。

Aruna Bio（美國佐治亞州）是一家致力于開發(fā)神經(jīng)外泌體用于治療神經(jīng)再生疾病的生物技術公司，該公司宣布計劃啟動一項I/II期臨床試驗，研究AB126，一種源自神經(jīng)干細胞的同種異體神經(jīng)外泌體^[1]。

該試驗與佐治亞大學（UGA；美國佐治亞州）再生生物科學中心的研究人員合作進行，旨在評估該藥物對血栓切除術后預后不良的缺血性中風患者的耐受性、安全性和初步療效^[2]。

評估干細胞療法治療缺血性中風的I/II期試驗即將啟動

該臨床試驗預計于2024年上半年開始，將針對急性缺血性中風引起的腦部炎癥。根據(jù)Aruna Bio和UGA的研究人員進行的臨床前研究結果，AB126具有神經(jīng)保護和神經(jīng)再生功效，并已被證明可以減少炎癥^[2]。先前的研究發(fā)現(xiàn)，該藥物通過減少促炎T細胞的數(shù)量同時增加抗炎T細胞和巨噬細胞的數(shù)量來發(fā)揮作用。其他研究結果還表明，該藥物可以通過減少氧化應激來防止細胞死亡。除此之外，還發(fā)現(xiàn)神經(jīng)增殖增加，進而導致神經(jīng)生長和髓鞘再生^[3]。

參與者將接受低、中、高劑量的三次靜脈注射^[1]。AB126具有表面蛋白標記，使其能夠穿過血腦屏障^[3]，這是神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療藥物開發(fā)中經(jīng)常遇到的障礙。 

AB126將成為首個在神經(jīng)系統(tǒng)疾病人體臨床試驗中研究的外泌體衍生療法，并可能為減少中風后腦部炎癥的新型治療選擇打開大門。由于源自患者自身的干細胞，該藥物的一個顯著特點是其觸發(fā)免疫反應的能力降低。這有其優(yōu)點，因為該藥物可以多次給予患者而不引發(fā)免疫反應^[1]。

“我們的藥物與目前的治療方法不同，它不是去除血栓，而是清除血栓。” “它正在減少中風引起的大腦炎癥。”UGA再生生物科學中心主任兼Aruna Bio聯(lián)合創(chuàng)始人Steven Stice評論道。

研究小組希望I/II期試驗的積極結果將為不符合其他治療標準的中風患者提供替代選擇。此外，該團隊正在尋求探索治療其他神經(jīng)退行性和神經(jīng)炎癥性疾病的潛力，包括肌萎縮側索硬化癥和帕金森病^[1]。

參考資料：

{1} UGA Today. UGA stroke treatment headed to clinical trial. [Accessed 12 February 2024].

[2] Global Newswire. Aruna Bio Announces FDA Clearance of IND for Lead Program AB126, Enabling the First Exosome to Enter in Human Clinical Trials for a Neurological Indication. [Accessed 12 February 2024].

[3] Aruna Bio. Intro to AB126. [Accessed 12 February 2024]

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