隨著全球范圍內慢性腎臟疾病（CKD）發病率的持續上升，以及對終末期腎病（ESRD）治療需求的增長，腎臟病學的研究與臨床實踐面臨著前所未有的挑戰。

為了應對這些挑戰并推動該領域的進步，近期，中國專家們共同制定了《腎臟病領域“十大創新方向”中國專家共識（2024年版）》發表在《中華腎臟病雜志》上，旨在為未來幾年內的研究、開發和技術轉化提供指導框架。

此次發布的共識由來自全國36家醫療機構、科研機構和企業單位的65位頂尖專家聯合撰寫而成。

工作組從91個推薦的創新方向中精心挑選出了最具潛力和發展前景的十個方面，以期能夠準確把握行業發展脈搏，并為解決當前腎臟病診療中的關鍵問題指明路徑。

中國專家共識（2024年版）：腎病領域十大創新治療方向解讀

根據共識文件，“十大創新方向”涵蓋了診斷技術、治療方法及研究手段等多個層面：

方向一：新型血液凈化材料和設備研發

全球透析人群的年增長率高達15%，全球透析總人數已達400萬人。傳統血液凈化產品革新緩慢，遠無法滿足臨床個體化需求。研發新型血液凈化材料和設備以減少并發癥、提高治療效能、改善治療便利性和醫療可及性，已是迫在眉睫。

研究方向：

1.新型血液凈化材料：開發具有抗凝、抑制補體激活和增強生物相容性的材料，減少凝血與炎癥風險；優化導管設計以降低感染和血栓形成幾率；研發新型支架和生物型血管移植物，提升血管通暢性。

2.高效人工腎技術：改進血液凈化器的物理特性和吸附能力，研發新型腹膜透析液提高中大分子毒素清除效率；利用干細胞、靶向遞送及基因療法改善腹膜健康；研發再生水設備和優化供液系統，支持移動式或應急使用的血液凈化設施。

3.腎臟介入技術和輔助設備：開發遠程操控的血管腔和腹腔內手術機器人，用于導管定位、穿刺活檢及介入手術；同時，改進輔助設備以簡化血液透析和腹膜透析的操作流程。

4.可穿戴與植入性人工腎：研究可再生透析液、適用性強的血液凈化材料、生物反應器、智能監控系統和高效的能量供應機制，旨在創造能更好模擬腎臟生理功能的可穿戴或植入式人工腎。

方向二：大數據與人工智能支持的腎臟病診療

應用大數據和人工智能技術以及遠程網絡通信技術提高腎臟病的精準診斷、疾病風險預測和治療決策能力，系統提升疾病管理效能和防控水平，減少社會經濟負擔。

研究方向：

1.人工智能輔助診療：利用機器學習構建腎臟智能診斷神經網絡模型，旨在提高診斷精度、優化治療決策及風險預測，涵蓋腎臟影像與病理診斷、精準治療和預后分析等領域，并推動腎臟病數字療法產品的發展。

2.血液凈化機器人：開發具備輔助護理、患者監測和遠程控制功能的人工智能機器人，結合智能決策支持系統、設備預警及并發癥處理等軟件，配備相應硬件設施，以增強血液凈化治療的安全性、有效性和智能化水平。

3.遠程診治能力：整合大健康數據與自我檢測信息，通過發展遠程通信技術和改進可穿戴設備的多維信息采集能力，加強個人、社區及分級診療體系中的腎臟病管理，實現全生命周期的健康監測和服務。

方向三：腎臟病無創診斷評估技術

迄今為止，大多數腎臟病的病因診斷或疾病進展機制研究仍依賴有創性腎臟病理診斷，因此，開展基于發病機制的無創生物標志物研究，發展分子影像成像技術，實現疾病的早期無創診斷和精準治療指導是重要的研究方向。

研究方向：

1.腎功能精準評估：開發基于血、尿生物標志物和影像學的新一代臨床工具，旨在提供更精確的腎功能評估方法。

2.液體腎活檢：建立無創生物標志物系統，輔助診斷腎臟疾病并監測病情進展，部分替代傳統腎活檢技術。

3.新型腎臟成像：利用分子標記和人工智能，研發評估腎臟灌注、微循環、組織氧合及濾過的成像技術，結合大數據與AI，創建多模態無創腎臟病理和病生理成像平臺。

方向四：腎臟病精準治療藥物研發

目前，針對腎臟病的病因或關鍵發病機制的特異性治療手段非常缺乏。隨著對各類腎臟病發病機制的深入認識，基于發病機制設計的特異性藥物成為重要的疾病治療研究方向，并推動腎臟病進入一個精準治療時代。

研究方向：

1.免疫性腎臟病：研發針對致病性抗體生成或腎臟損傷機制的新藥，如特異性抑制B淋巴細胞或漿細胞的藥物、免疫球蛋白酶及補體阻斷劑等

2.糖尿病腎病及其他代謝/高血壓相關腎臟病：針對代謝紊亂、補體激活、炎癥和細胞死亡等關鍵機制，開發新藥并實施精準干預。

3.急性腎損傷（AKI）：全程關注從AKI到慢性腎臟病的轉變，研究減輕腎組織損傷和促進再生修復的靶向治療方法，涉及關鍵固有細胞、效應免疫細胞及核心因子。

4.慢性腎臟病（CKD）：聚焦于腎臟纖維化這一通向終末期腎衰竭的關鍵路徑，研發對抗固有細胞衰老、細胞外基質沉積及免疫炎癥微環境的抗纖維化藥物。

方向五：腎臟靶向藥物遞送系統研發

腎臟的結構和生理功能極其復雜多樣，并且現有的治療藥物不良反應大，將治療藥物靶向遞送到腎臟乃至特定的腎臟細胞，是實現腎臟病精準治療的關鍵。研發侵入性小、靶向性高、智能化的腎臟靶向遞送系統，對于提高腎臟病治療藥物的靶向性和療效、降低藥物毒副作用具有十分重要的意義。

研究方向

1.新型腎臟藥物遞送載體：開發如細胞外囊泡和納米遞送系統等新型載體，用于將小分子、蛋白質、核酸等藥物遞送至腎臟。同時，探索規模化生產、工程化修飾和制劑技術，以增強載體的組織相容性、穩定性和生物利用度。

2.腎臟特異性靶向技術：研究磁靶向、超聲靶向等方法，使藥物在腎臟中富集，并利用靶向肽、抗體或適配體實現對腎臟特定細胞的精準主動攝取。

3.智能響應藥物釋放：研發pH敏感、缺氧敏感或熱敏感等智能響應技術，促進藥物根據腎組織微環境特性進行時空精準控釋，適應腎臟病不同發展階段的需求。

方向六：中醫藥在腎臟病領域的傳承和發展

中醫藥治療慢性腎臟病是我國的傳統優勢，但如何實現中醫辨證和處方標準化、挖掘傳統中藥的有效治療成分是中醫現代化的重要方向。加強中醫藥治療慢性腎臟病的理論創新、中藥制劑標準化、療效評價科學化研究具有十分重要的意義。

研究方向

1.對已有確切臨床療效的經方、中藥單方及復方開展物質基礎和作用機制研究。

2.對中醫經方及醫療機構的中藥制劑進行深度開發及制劑研究；對中醫藥治療腎臟病開展循證醫學研究。

3.深化中西醫融合工作機制，探索、建立和優化腎臟病的中西醫結合治療策略。

4.基于大數據和人工智能等技術，開展腎臟病病證結合的診療模式和診療系統研究。

5.推動中醫藥治療腎臟病的現代化、產業化發展。

方向七：腎臟病的基因療法

基因療法正快速發展并逐漸應用于臨床治療，已在單基因疾病（如B型血友病）、急危重癥（如非典型溶血尿毒癥綜合征）及重大慢性病（如高脂血癥）中展現出潛力。通過導入外源基因恢復缺陷基因表達或使用RNAi藥物（如小干擾RNA）抑制致病基因，能夠有效控制疾病進展。

然而，在腎臟病領域，基因療法的研究相對滯后。針對單基因腎臟病和明確致病分子的常見腎臟病開發基因療法，有望創新并突破現有治療模式。

研究方向

1.核酸編輯技術治療單基因腎臟病：探索利用核酸置換、修飾或修復技術，例如單堿基編輯技術來修正常染色體顯性多囊腎病和Alport綜合征等單基因腎臟病中的突變DNA序列，或者使用外顯子跳讀技術將移碼突變轉化為整碼突變，以恢復正常的基因功能。

2.基因沉默與失活技術治療重癥及慢性病：開發如RNA干擾（RNAi）、組蛋白修飾藥物等手段抑制關鍵致病基因的表達，同時考慮使用多肽疫苗或拮抗肽作為補充療法，通過針對特定B細胞或T細胞表位設計疫苗來抑制基因功能，或是利用拮抗肽減少毒性蛋白對腎臟的危害。

方向八：腎臟病的細胞療法

近年來，細胞療法在再生醫學、惡性腫瘤及自身免疫性疾病等領域迅速發展。在腎臟病方面，干細胞治療在急性腎損傷和慢性腎臟病的動物模型中展示了多靶點的腎臟保護效果，具有臨床轉化潛力。

同時，以CAR-T細胞免疫療法為代表的免疫細胞治療已成功應用于自身免疫性疾病的臨床治療，并在重癥免疫性腎炎中顯示出應用前景，值得進一步研究與轉化。

研究方向

1. 優化和研發安全有效的腎臟病細胞治療制劑，建設完善腎臟病細胞治療的質控體系。

2. 開展干細胞治療腎臟病的臨床前和臨床研究，評估其安全性和有效性，建立腎臟病干細胞治療策略。

3. 開展CAR?T細胞治療重癥、難治性免疫性腎炎的臨床應用研究。

詳情請瀏覽：盤點2024年我國干細胞治療腎病的臨床案例

方向九：基于器官對話的腎臟病治療

腎臟是人體關鍵的排泄和代謝器官，其疾病的發生與發展涉及復雜的多器官相互作用。研究表明，腸道、心臟、大腦、脾臟等與腎臟之間通過神經、代謝及免疫信號分子相互影響，調控腎臟病的進程。干預這些器官間的互作網絡，可能為腎臟病治療提供新的理念和方法。

研究方向

1.研究腎外器官與腎臟之間的調控機制，以鑒定器官間對話作為治療腎臟病的有效干預途徑和靶點。

2.探討通過調整腸道菌群、控制腸道免疫炎癥及代謝產物來延緩慢性腎臟病進展并預防結石的發生。

3.探索對腎臟及其他器官（如脾臟、肝臟）實施去交感神經手術、迷走神經刺激術或光遺傳學干預的潛力，并開發針對神經遞質或免疫器官的新策略，以防治急性腎損傷、增強免疫抑制效果或改善抗移植排斥反應。

方向十：基于生物工程的腎臟器官研發

生物工程人造器官作為高技術產業潛力巨大。在腎臟醫學中，利用正常人及患者來源的誘導性多能干細胞建立的類腎器官培養技術，為研究人類腎臟病的發病機制、治療靶點及藥物評估提供了有效工具；

同時，開發可供移植的生物工程腎臟以應對全球范圍內嚴重的腎臟供體短缺，成為終末期腎臟病治療的重大需求。

研究方向

1.開展微流控、新型生物材料等技術支持的類腎器官培養研究，提升類腎器官在形態、結構和功能上的成熟度。

2.開發類腎器官芯片，實現類腎器官的可控生產，用于腎臟病的建模和藥物測試。

3.以類腎器官、脫細胞支架、3D打印、基因編輯等技術為基礎，探索可供器官移植使用的生物工程腎臟培育技術。

未來展望

本共識不僅反映了國內腎臟病學術界對未來發展方向的深刻思考，也為廣大醫務工作者提供了寶貴的參考資料。它強調了跨學科合作的重要性，呼吁各界積極參與到相關項目的實施過程中來。

此外，《共識》還特別指出，隨著科學技術的日新月異，我們必須保持開放的態度迎接變化，不斷調整和完善既定目標，確保我國在國際腎臟病研究領域始終處于領先地位。

小結

“十大創新方向”是腎臟病領域重大需求的方向，也是腎臟病領域未來亟需創新突破的方向。通過對腎臟病領域創新方向的系統性梳理和高度凝練，著力展現腎臟病領域旺盛而迫切的創新需求，有助于拓展腎臟醫學和多學科交叉融合的廣闊前景，激發腎臟病領域的創新動能，為科技創新賦能腎臟病領域發展貢獻綿薄之力。

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信息來源：中華腎臟病雜志

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