干細胞治療自閉癥：功能有了明顯改善，尤其是在語言和粗大運動技能方面

自閉癥譜系障礙 (ASD) 是一種復雜的神經發育障礙，其病因多種多樣。在最近的研究中，神經炎癥和免疫失調已成為其發病機制的首要因素。有研究表明，干細胞療法可能對治療ASD有效。

近日，世界干細胞雜志《World Journal of Stem Cells》發表了一篇標題為《自閉癥譜系障礙的治療進展：沃頓果凍間充質干細胞移植》的文章。

研究表明，兒童的功能結果（兒童自閉癥評級量表、丹佛2號發育篩查測試）有了明顯改善，尤其是在語言和粗大運動技能方面。在為期兩年的隨訪中，沒有發現嚴重的副作用。

揭示自閉癥復雜發病機制從而為潛在的治療靶點提供見解

根據世界衛生組織的數據，大約每100名兒童中就有1名患有自閉癥譜系障礙（ASD）。近來的研究發現，免疫因素和炎癥是自閉癥發展的重要因素。

自閉癥譜系障礙 (ASD) 是一種復雜的神經發育障礙，表現為不同程度的社交障礙、溝通能力障礙和重復性行為。盡管自閉癥譜系障礙影響廣泛，但其病因仍不明確，研究表明，遺傳易感性和環境因素之間存在多方面的相互作用。

最近的研究揭示了ASD復雜的發病機制，突出了神經炎癥、免疫失調和中樞神經系統 (CNS) 內細胞因子水平改變的作用。這些潛在機制導致了ASD患者身上觀察到的神經生物學改變，為潛在的治療靶點提供了見解。

干細胞療法有望成為治療自閉癥的有希望的途徑

在尋求創新治療方式的過程中，干細胞療法 (SCT) 已成為解決ASD核心病理生理學的有希望的途徑。

間充質干細胞 (MSC) 因其免疫調節和再生特性而備受關注，在減輕神經炎癥方面具有潛在益處骨髓間充質干細胞（MSC）是一種干細胞，可以減少骨髓間充質干細胞在治療自閉癥（ASD）過程中所出現的副作用。與胚胎干細胞不同，MSC的倫理問題較少，且發生腫瘤的風險較低，因此在臨床應用中具有很大的應用前景。

在用于治療自閉癥的各種間充質干細胞中，沃頓果凍間充質干細胞(WJ-MSC) 因其豐富、易得和良好的生物學特性而受到廣泛關注。沃頓果凍間充質干細胞與臍帶間充質干細胞相比，WJ-MSCs表現出強大的免疫調節作用和神經保護特性，使其成為ASD干預的有希望的候選者。

沃頓果凍間充質干細胞在ASD治療中的應用代表了治療策略的范式轉變，為解決潛在的神經生物學異常提供了一種新方法。通過針對神經炎癥并促進神經元修復和再生，沃頓果凍間充質干細胞有可能緩解ASD癥狀并改善整體功能受影響的個人。

在本文中，我們提供了關于在患有自閉癥的兒童中使用沃頓果凍間充質干細胞移植的全面病例報告。該研究旨在闡明與沃頓果凍間充質干細胞療法相關的安全性、有效性和治療結果，為其臨床應用和對自閉癥患者的潛在益處提供寶貴的見解。

鞘內注射間充質干細胞并結合神經康復療法治療自閉癥兒童

方法：本報告提供了一份詳細的病例報告，展示了一名接受鞘內和靜脈注射沃頓果凍間充質干細胞（WJ-MSCs）移植手術并結合神經康復治療的兒童所取得的積極成果。

間充質干細胞治療自閉癥的程序過程

1. 治療前準備：對患者進行全面評估，包括病史采集、實驗室檢查（如排查貧血、肝腎功能、電解質紊亂、傳染病等）、頭顱磁共振成像檢查等，確認患者適合進行細胞移植。準備好WJ – MSC細胞，并確定細胞劑量為1×10?WJ- MSC/kg患者。 

2.細胞移植操作：采用兩種應用途徑，具體如下： 

• 鞘內注射：在鎮靜麻醉下，使用脊椎針進行注射。注射前，先提取等量的腦脊液以防止顱內壓升高，然后將1×10?WJ-MSC/kg的細胞劑量注入。
• 靜脈注射：同樣在鎮靜麻醉下，通過血液輸注器將1×10?WJ-MSC/kg的細胞劑量靜脈注入患者體內。?

3.治療療程：治療方案包括六個療程，按照上述兩種途徑在每個療程中進行細胞移植。 

臨床特征

1.患者基本臨床特征：

癥狀表現：4歲兒童，主要癥狀為無法進行目光接觸、言語發育遲緩、哭鬧、社交困難，符合自閉癥（ASD）在社會互動障礙、語言溝通障礙方面的典型表現。

病史：無慢性病史，無顯著家族史。

評估與檢查：CARS評分為37，丹佛II發育篩查測試顯示個人-社交、語言等領域發育落后于實際年齡。實驗室檢查無貧血、肝腎功能異常等；頭顱磁共振成像檢查無腫塊、斑塊等異常，腦室大小正常。 

2.治療中的臨床特征：在鎮靜麻醉下進行細胞移植，兩種注射途徑均未提及有明顯的即時不良反應。

3.治療后可能的臨床特征：根據以往干細胞治療自閉癥的臨床案例推測，經過細胞移植治療后，患者可能在社交方面，如目光接觸、與他人互動等有所改善；在認知方面，注意力、反應能力等可能提高；語言方面，語言發育遲緩情況或許會緩解，語言表達和交流能力有望增強。

間充質干細胞移植治療自閉癥的結果

值得注意的是，該治療既安全又有效，在2年的隨訪期內（第3、6、12和24個月）未報告任何嚴重不良事件。

該案例研究強調了沃頓果凍間充質干細胞移植在自閉癥治療干預措施的巨大潛力，并強調了進一步研究該領域以驗證和擴展這些初步發現的重要性。患者最初的CARS評分為37分，在第六次使用后得分明顯降低至31分。

使用前丹佛II發育篩查測試結果與個人-社會領域：3歲3個月、精細運動領域：3歲6個月、語言領域：2歲2個月、粗大運動領域：4歲2個月相符，但第六次使用后評估為與個人-社會領域：4歲6個月、精細運動領域：4歲4個月、語言領域：3歲9個月、粗大運動領域：4歲10個月相符（圖1）。

語言和粗大運動功能的陽性結果尤為突出（視頻1-治療前，視頻2-第六輪后）。

(由于視頻文件太大，可以留言獲取或者關注杭吉泰迪干細胞微信公眾號瀏覽）

無重大并發癥發生，輕微并發癥經對癥治療后好轉（表1）。

討論：干細胞治療自閉癥的相關情況

沃頓果凍間充質干細胞的優勢：選擇WJ-MSC用于研究，是因其在臨床研究應用中安全性有諸多文獻支撐，免疫系統耐受性好，能降低排斥風險；且WJ-MSC能釋放載有多巴胺的外泌體，可抵御神經6-羥基多巴胺誘導的毒性，其高免疫調節功能對ASD治療很有用，在體外相較于骨髓MSCs還有更強擴增能力和更快生長速度。

治療范式轉變與前景：Nabetani等人參與干細胞移植治療自閉癥的討論并發表綜述，闡明新病理生理學現狀，指出MSC作為ASD輔助治療有潛力，體現ASD治療向新范式轉變，凸顯基于干細胞干預措施的相關性和前景。

其他自閉癥相關研究進展及影響

建模方法拓展：Santos等人和Wang等人通過強調使用誘導性多能干細胞衍生的腦類器官模擬ASD，補充完善了利用WJ-MSCs的研究，表明基于干細胞的神經發育障礙模型范圍不斷擴大。

遺傳因素研究：Pavinato等人通過描述與CAPRIN1基因功能喪失變異相關遺傳病，揭示神經發育障礙遺傳基礎；劉等人認定促泌素缺乏癥為自閉癥風險因素，進一步加深對自閉癥遺傳狀況的認識，也為個體化治療提供理論支撐。

綜合研究呼吁：Li等人、Santos等人和Wang等人強調需持續研究確定最佳干細胞劑量和移植頻率；Marinho等人和Li等人的研究展現抗抑郁藥和微小RNA對神經發育的影響，凸顯環境對ASD影響的復雜性，共同呼吁開展更全面研究來改進治療方案、加深對ASD復雜機制的理解。

總體來看，自閉癥相關研究在多方面不斷推進，從發病機制到治療手段以及相關影響因素等，都體現出需要持續深入研究以更好應對這一復雜疾病的態勢。

結論：間充質干細胞移植聯合神經康復療法能有效減輕自閉癥的嚴重程度

總之，整合各種文獻加強了支持沃頓果凍間充質干細胞移植在治療自閉癥方面的安全性和有效性的證據。與神經康復的結合符合ASD治療的新興范式。語言和粗大運動功能的良好結果表明，這種多方面的治療策略有可能減輕自閉癥的嚴重程度。

然而，ASD的復雜性，涉及遺傳和環境環境因素，需要持續研究以更深入地了解和改進治療方案。

參考資料：Kabatas S, Civelek E, Savrunlu EC, Karaaslan U, Y?ld?z ?, Kara?z E. Advances in the treatment of autism spectrum disorder: Wharton jelly mesenchymal stem cell transplantation. World J Methodol 2025; 15(1): 95857 [DOI: 10.5662/wjm.v15.i1.95857]

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