臍帶血干細胞：當前用途和未來挑戰

臍帶血曾經作為廢料被丟棄，但現在已知是造血干細胞的有用來源。自1989年以來，臍帶血已被用于治療患有某些血液疾病的兒童，并且用它來治療成人的研究正在取得進展。那么臍帶血研究當前面臨的挑戰是什么？現在和將來如何使用它？

關于臍帶血干細胞我們知道什么？

臍帶血存在于新生兒的臍帶和胎盤中。它可以很容易地收集和冷凍以備后用。

臍帶血含有血液（造血）干細胞，可以產生血液中發現的所有其他細胞，包括免疫系統細胞。

來自臍帶血的造血干細胞 (HSC) 移植可用于治療多種不同的血液疾病，例如白血病。

與來自骨髓供體的造血干細胞相比，來自臍帶血的造血干細胞移植似乎導致更少的免疫系統不相容性，例如移植物抗宿主病。

關于臍帶血研究人員目前在研究什么？

臍帶血的局限性在于它含有的造血干細胞少于骨髓捐贈，這意味著成年患者通常需要兩份臍帶血才能進行治療。研究人員正在實驗室研究擴大臍帶血造血干細胞數量的方法，以便單次臍帶血捐獻可以為一次或多次造血干細胞移植提供足夠的細胞。

一些有爭議的研究表明，臍帶血可以幫助治療血液病以外的疾病，但這些結果往往無法重現。研究人員正在積極研究臍帶血是否可用于治療其他各種疾病。

關于臍帶血

嬰兒出生后，臍帶血留在臍帶和胎盤中。它相對容易收集，對母親或嬰兒沒有風險。它包含造血（血液）干細胞：通常在骨髓中發現的稀有細胞。

造血干細胞 (HSC) 可以制造血液中的各種細胞——紅細胞、白細胞和血小板。他們負責維持我們一生的血液生產。多年來它們一直被用于骨髓移植以治療血液疾病。

有幾份報告表明，臍帶血可能含有其他類型的干細胞，這些干細胞可以產生不屬于血液的特殊細胞，例如神經細胞。這些發現在科學家中極具爭議性，并未被廣泛接受。

今天的臍帶血干細胞能治療什么疾病

臍帶血用于治療患有白血病等血液疾病或范可尼貧血等遺傳性血液病的兒童。臍帶血被移植到患者體內，在那里造血干細胞可以制造新的、健康的血細胞，以取代那些因患者疾病或癌癥化療等藥物治療而受損的血細胞。

通過這種方式，臍帶血為某些患者提供了一種有用的骨髓移植替代方法。它比骨髓更容易收集，并且可以冷凍保存以備不時之需。與骨髓相比，它似乎也不太可能引起免疫排斥或移植物抗宿主病等并發癥。這意味著臍帶血不需要像骨髓那樣與患者完美匹配（盡管仍然需要一些匹配）。

然而，臍帶血移植也有局限性。用臍帶血治療成人通常需要兩個單位的臍帶血來治療一名成人。對成人使用“雙臍帶血移植”的臨床試驗表明，結果與使用其他來源的造血干細胞（例如骨髓或動員的外周血）相似。目前正在進行研究以擴大單一臍帶血單位以供成人使用。臍帶血也只能用于治療血液病。尚未開發出使用來自臍帶血或成人骨髓的造血干細胞治療非血液相關疾病的療法。

目前臍帶血干細胞用于重點研究血液疾病

臍帶血移植的一個主要限制是從單根臍帶獲得的血液所含的造血干細胞不如骨髓捐贈的那么多。科學家們認為，這是用臍帶血治療成人患者如此困難的主要原因：成人比兒童更大，需要更多的造血干細胞。包含太少造血干細胞的移植物可能會失敗，或者可能導致移植后早期體內新血液的形成緩慢。通過將兩條臍帶的血液移植到較大的兒童和成人體內，這種嚴重的并發癥已得到部分克服。雙臍帶血移植（代替骨髓移植）的臨床試驗結果表明該技術非常成功。

許多研究都集中在嘗試通過在實驗室培養和繁殖細胞來增加可以從一份臍帶血樣本中獲得的造血干細胞數量。這被稱為“離體擴增”。使用該技術的幾項初步臨床試驗正在進行中。迄今為止的結果好壞參半：一些結果表明離體擴增縮短了新血細胞在移植后出現在體內所需的時間；然而，成年患者似乎仍然需要兩條臍帶的血液。需要更多的研究來了解是否對患者有真正的好處，而且這種方法尚未被批準用于常規臨床使用。

臍帶血干細胞用于其他疾病的研究

幾個研究小組報告了對動物的研究表明，臍帶血可以修復血液以外的組織，用于從心臟病發作到中風等疾病。這些發現是有爭議的：科學家通常無法重現此類結果，并且尚不清楚臍帶血如何產生此類影響。當觀察到有益效果時，它們可能非常輕微且不足以用于開發治療。如果有積極影響，則可能不是臍帶血細胞產生神經或心臟細胞，而是臍帶血中的細胞釋放有助于身體修復損傷的物質。

目前的研究旨在回答這些問題，以確定未來是否可以使用臍帶血開發安全有效的非血液疾病治療方法。一項調查臍帶血治療兒童1型糖尿病的早期臨床試驗沒有成功。其他非常早期的臨床試驗現在正在探索使用臍帶血移植來治療患有腦部疾病（例如腦癱或創傷性腦損傷）的兒童。然而，此類試驗尚未顯示出任何積極效果，大多數科學家認為需要更多的實驗室研究來了解臍帶血細胞的行為方式以及它們是否可用于此類治療。

是否可以捐獻臍帶血用于研究或臨床使用？

臍帶血可用于研究。例如，研究人員正在研究從臍帶血中培養和繁殖造血（血液）干細胞的方法，以便將它們用于更多類型的治療，并用于成人患者和兒童。臍帶血也可以無私捐贈用于臨床。自1989年以來，臍帶血移植已被用于治療患有白血病、貧血和其他血液病的兒童。

在35個國家/地區有130多家公共臍帶血庫。它們受政府監管，并遵守有關安全、樣品質量和道德問題的國際商定標準。在英國，國家血液服務中心內的幾個NHS設施收集并儲存無私捐贈的臍帶血。訓練有素的工作人員與為母親和新生兒提供護理的人員分開工作，收集臍帶血。母親可能同意捐獻血液用于研究和/或臨床使用，而臍帶血庫將提供血液以供適當使用。

公共庫中的臍帶血可供需要造血干細胞移植的無關患者使用。一些銀行，例如英國的 NHS 銀行，還收集和儲存出生于受疾病影響或有可能需要造血干細胞移植的家庭的兒童的臍帶血——無論是對孩子、兄弟姐妹還是一位家庭成員。也可以付費將臍帶血儲存在私人銀行，僅供您自己的家人使用。

我應該儲存寶寶的臍帶血以備日后需要嗎？

臍帶血可以儲存在公共或私人（商業）臍帶血庫中。

例如，在英國，NHS 臍帶血庫自1996年以來一直在收集和儲存無私捐獻的臍帶血。像這樣的公共庫中的臍帶血無限期儲存以備可能的移植之用，任何需要這種特殊組織的患者都可以使用類型。獻血者無需支付任何費用，但血液并非專門為該人或其家人儲存。

整個歐洲的公司也提供臍帶血的商業（私人）銀行業務。儲存嬰兒的臍帶血以防他們或家庭成員出現可以通過臍帶血移植治療的疾病。通常，公司會收取預付費用和年度倉儲費。

關于商業銀行業務與公共銀行業務的倫理和實際影響一直存在相當大的爭論。反對商業銀行的主要論點與臍帶血被個別兒童、兄弟姐妹或家庭成員使用的可能性有多大有關；存在幾種行之有效的臍帶血移植替代方法，并且缺乏科學證據表明臍帶血可用于治療非血液疾病（例如糖尿病和帕金森病）。在某些情況下，患者可能無法接受自己的臍帶血，因為細胞可能已經包含使他們易患疾病的遺傳變化。

關于臍帶血干細胞目前的挑戰是什么？

許多醫學研究和治療領域面臨的一大挑戰是糾正錯誤信息。一些公司向父母宣傳服務，建議他們付費將孩子的臍帶血冷凍在血庫中，以備日后需要。研究表明，臍帶血極不可能用于他們的孩子。然而，臨床醫生強烈支持向公共血庫捐獻臍帶血。這極大地有助于增加臍帶血對需要它的人的供應。

臍帶血干細胞的未來

專家認為，臍帶血是造血干細胞的重要來源，預計其治療血液疾病的全部潛力還有待發掘。其他類型的干細胞如誘導性多能干細胞可能被證明更適合治療非血液相關疾病，但這個問題只能通過進一步的研究來回答。

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