什么是干細胞？關于一系列干細胞的簡短知識

干細胞是未分化的細胞，具有分化和繁殖成構成人類的200種細胞類型的能力。人體總共由大約30萬億個細胞組成，這使得干細胞對人類發育極為重要。干細胞也存在于植物和動物中。

科學研究以及全球數以千計的臨床試驗正在研究使用干細胞治療人類疾病。這些細胞為全世界許多人帶來了希望，包括患者、研究人員和臨床醫生。

在人類歷史的大部分時間里，嚴重的傷害或長期的疾病意味著死亡。無論問題是感染、退化還是重要系統的故障，治療師都不知所措。問題？他們想不出如何更換損壞的系統。這就是干細胞有潛力創造范式轉變的地方。

干細胞到底是什么？它們如何改變疾病和損傷的治療方式？

您需要了解的有關干細胞的知識

在本文中：

• 干細胞如何改變退行性疾病的治療
• 細胞如何工作？
• 為什么不是所有的細胞都能永遠繁殖？
• 干細胞如何提供幫助？
• 世界干細胞研究簡史
• 存在哪些類型的干細胞？
• 干細胞如何用于醫學？
• 干細胞可以幫助治療哪些疾病？
• 醫生如何收獲干細胞？
• 科學家如何推動干細胞沿著特定方向發展？
• 干細胞療法有哪些相關風險？
• 干細胞療法的費用是多少？
• 還存在哪些其他障礙？

干細胞如何改變退行性疾病的治療

依靠人類干細胞近乎神奇的再生醫學，在過去二十年里取得了長足的進步。對于曾經似乎毫無希望的醫學問題——例如白血病和其他類型的癌癥、骨關節炎等退行性疾病或身體外傷——人類現在有一系列基于實際再生受傷或損傷系統的解決方案。

雖然多年來干細胞在科學研究和新聞中發揮了重要作用，但許多人仍然不確切了解它們是什么或它們如何工作。更糟糕的是，許多人直截了當地認為它們是滿足醫療需求的不可接受的方法。那是因為干細胞的早期歷史嚴重依賴有爭議的胚胎來源。

幸運的是，情況已不再如此。成體干細胞的現成可用性消除了從胎兒獲得它們的需要。此外，再生醫學的先進步伐提高了我們對抗傷害和疾病的能力。

任何考慮干細胞治療的人，或者只是想更多地了解這一科學突破的人，都應該繼續閱讀。

細胞如何工作？

人體由數萬億個細胞組成。當同類細胞一起工作時， 它們被稱為組織。我們有許多類型的組織，例如神經、心臟、肝臟等等。

細胞是復雜的結構，具有專門的用途，具體取決于它們在體內的位置和功能。換句話說，每個細胞的內部和外部結構都隨著它所做的工作而變化。然而，它們在不同組織類型中具有相似性，包括外膜、內部細胞器（細胞自身的“器官”）和包含我們的遺傳密碼或DNA的細胞核。

通過不斷分裂，細胞能夠維持肌肉、器官、組織和血液的功能。隨著時間的推移，較老的細胞會死亡并被身體回收，而較年輕的細胞會取而代之。結果是一個模仿生命本身的出生周期。它可以讓人體維持長達一百年——甚至更長的時間。

不幸的是，雖然細胞在它們的機器中無異于奇跡，但大多數細胞分裂不能永遠持續下去。

為什么不是所有的細胞都能永遠繁殖？

身體的某些部位確實會自行產生更多的干細胞。例如，骨髓能夠產生分化成各種類型血細胞的干細胞。出于這個原因，大多數人不需要擔心他們的血液會隨著時間的推移而受損，除非細胞本身有缺陷（例如鐮狀細胞性貧血）或骨髓本身受損（例如白血病） )。

然而，身體的其他部位就沒那么幸運了。我們帶著有限數量的某些類型的細胞來到這個世界。其他細胞類型可以增殖，但程度有限。當心臟或大腦發生損傷時，如果足夠嚴重，通常無法挽救受害者。

軟骨細胞也是如此。 骨關節炎等退行性疾病，關節中的軟骨會隨著時間的推移而分解，最終導致骨頭與骨頭的磨擦疼痛。在某些情況下，手術或非處方藥可以提供幫助。在其他情況下，類固醇注射可能會緩解癥狀。但是，很少有方法（如果有的話）可以幫助軟骨重新生長。

還有一個事實是，細胞只會變“老”。經過一定數量的分裂后，細胞可能會開始出現問題。那是因為每條染色體的末端（所有DNA鏈都盤繞成緊湊的形狀）開始散開。這些位點（稱為端粒）會隨著時間的推移而退化，導致您的遺傳信息副本越來越差。這些“衰老細胞”不再健康了。

結果？老化。系統崩潰。細胞不能有效地自我替代。緊接著的就是死亡。

干細胞如何提供幫助？

干細胞解決了有限細胞分裂的問題，以及無法自我修復的身體部位的外傷問題。

與具有專門作用的常規細胞不同，干細胞可以變成多種類型的細胞。因此，例如，肌肉細胞永遠無法替代血細胞或心臟細胞。這不是它的目的。然而，干細胞可以看到身體的需要，前往那個位置（稱為“珩磨”）并通過涉及化學物質、生長因子和其他復雜決定因素的引導轉化成為必需的細胞類型。

此外，干細胞是復雜動植物發育的基礎。胚胎，或極早的生命階段，含有干細胞。隨著發育的進行，這些干細胞會變成不同的細胞類型，以創造一個功能齊全的人、牛或樹。它們變成上面討論的組織特異性細胞。

某些類型的干細胞（下文討論）僅存在于發育的最早階段，而其他類型的干細胞則存在于整個胎兒發育的其余階段（無論如何在哺乳動物中）。盡管如此，其他人仍然存在于整個成年人的一生中。

一旦科學家發現了這一點，問題就變成了：醫學如何利用這些細胞來替換通常 無法 替換的結構？他們如何才能有效地讓受傷、疾病或衰老的時光倒流？

干細胞研究簡史

自1900年代初以來，研究人員就知道某些細胞具有在體內生成血細胞的能力。上世紀70年代末，科學家們在人類臍帶血中發現了干細胞，此后不久，成功地創造了第一個體外 （體外）干細胞。進一步的突破包括1988年從倉鼠成功培育干細胞系、1995年從靈長類動物干細胞、1997年克隆羔羊以及1998年胚胎干細胞系。

這在那些認為將人類胚胎用于科學研究是錯誤的人和那些認為胚胎是科學研究發展的關鍵工具的人之間引發了嚴重的分歧。（BioInformant在這個問題上不表態。）多年來，干細胞研究陷入了這種僵局，隨著喬治·W·布什 (George W. Bush) 于2001年禁止干細胞實驗的行政命令，研究進一步落后。

五年后，根據 《紐約時報》報道的研究，日本科學家找到了解決這個問題的方法。京都大學科學家 Shinya Yamanaka 和研究生 Kazutoshi Takahashi 發現了一種逆轉細胞發育的方法，將成體細胞變回多能干細胞。通過消除從胚胎中獲取干細胞的需要，這兩位研究人員振興了該領域，并為再生醫學真正騰飛鋪平了道路。

第一次成功的干細胞移植發生在1969年，使用健康人的供體細胞治療兩名同胞患者的嚴重聯合免疫缺陷病。從那時起，干細胞移植和干細胞治療在大量病例中被證明是可行的。

然而，在討論這些之前，重要的是要了解存在哪些類型的干細胞，以便更好地了解它們在醫學中的用途。

存在哪些類型的干細胞？

存在一系列干細胞。第一個區別是成體干細胞和胚胎干細胞之間的區別，而第二個主要區別是干細胞轉變為其他類型細胞的能力水平。請注意這兩個類別之間的重疊。

胚胎干細胞

當兩個配子結合形成胚胎時，新的生命就開始了。3到5天后，胚胎變成由大約150個細胞組成的囊胚。在此期間，胚胎干細胞開始形成。胚胎干細胞存在于生命的最早階段，可以形成人體中存在的200多種細胞類型中的任何一種。

很快，胚胎干細胞開始專門化并失去轉化為任何類型細胞的能力。

成體干細胞

成體干細胞存在于出生后、兒童期和整個成年期的人體中。它們存在于許多地方，包括牙齒、肝臟、大腦、骨骼肌、腸道、卵巢上皮細胞、睪丸、心臟和其他一些地方。然而，如今最常見的獲取這些細胞的地方包括骨髓、脂肪組織（脂肪細胞）和外周血。

組織特異性（多能）干細胞

成體干細胞具有組織特異性，這意味著它們可以變成數量有限的細胞類型。組織特異性干細胞的一個例子包括間充質干細胞 (MSC)，它可以發育成許多與骨骼系統相關的細胞，例如骨細胞、軟骨細胞、肌肉細胞和脂肪細胞。同樣，造血干細胞 (HSC) 可以產生多種血細胞，包括白細胞、血小板、紅細胞等。

組織特異性干細胞是多能干細胞，因為它們可以變成許多不同但不是所有類型的細胞。

多能干細胞

多能干細胞之所以如此命名，是因為它們能夠轉化為體內的任何細胞。這些僅在胚胎發育的最早階段被發現。2006 年，科學家們還發現了一種“誘導”多能性的方法，如下文誘導多能干細胞 (iPSC) 部分所述。

全能干細胞

全能干細胞具有與多能干細胞相同的所有能力，因為它們可以變成體內任何組織的組成部分。然而，它們還具有長成胚胎細胞和發育中胎兒的能力，這是其他干細胞類型無法做到的。

誘導多能干細胞（iPS 細胞）

這種干細胞類型比其他任何類型都更令醫學界興奮。誘導性多能干細胞 （iPSC或iPS細胞）是科學家們誘導其恢復到多能性早期階段的成體干細胞，即能夠轉化為人體內任何細胞的能力。

iPS細胞的發現被廣泛歸功于京都大學的Shinya Yamanaka博士。

2006年8月，Yamanaka博士和他的團隊首次從成年小鼠成纖維細胞中生成了iPS細胞。到2007年，Yamanaka博士的團隊以及威斯康星大學James Thomson領導的研究團隊同時從人類細胞中生成了iPS細胞。Thomson的團隊在2007年發表在《科學》雜志上的一篇題為“源自人類體細胞的誘導多能干細胞系”的文章中發表了他們的發現。

2012年，山中伸彌因發現成熟細胞可以重新編程成為多能細胞而獲得諾貝爾生理學或醫學獎。

這些細胞可能會為醫生提供替換人體部分所需的工具，而無需從胚胎狀態中采集這些細胞。誘導多能干細胞仍處于臨床開發的早期階段，但研究正在取得進展。

2017年5月，總部位于澳大利亞的Cynata Therapeutics啟動了世界上第一個iPS細胞衍生治療產品的臨床試驗，治療了第一位患者。正在探索這種iPS細胞衍生產品 (CYP-001) 治療稱為移植物抗宿主病 (GvHD) 的破壞性疾病的能力。

日本也正在進行多項由醫生主導的臨床研究，探索使用iPSC衍生細胞類型治療黃斑變性（眼病）、帕金森病和心臟病，以及使用iPSC創造無限供應的人類血小板。

干細胞如何用于醫學？

干細胞在醫學中有多種用途。例如，當一個人患有血液或骨髓疾病時，他們可能會接受干細胞移植。如果他們失去了制造自己的新骨髓或血細胞的能力，那么補充他們的干細胞將恢復這種功能。

干細胞還提供了前所未有的機會來恢復受損的神經和心臟細胞。以前，醫生只能處理與此類損傷相關的病癥。從歷史上看，這意味著心臟病、阿爾茨海默氏癥、腦損傷和其他災難性病癥是永久性的。雖然患者可能還有好幾年的生命，但他們通常不能指望恢復任何失去的功能。

然而，很快，科學家們可能有機會通過在問題部位注射干細胞來治療此類疾病。與生長因子和其他化合物一起，干細胞有可能以幾種不同的方式對其條件作出反應。某些類型的干細胞，如MSCs，可以通過減少炎癥、減少纖維化（疤痕形成）和積極影響人體免疫系統的調節來發揮治療作用。其他類型的干細胞，例如 iPSC，可能能夠通過替換受損細胞來修復組織。

研究人員也有可能使用干細胞來培育新器官。將來，需要心臟移植的人可能會得到一顆完全成熟的新心臟。我們的科學家尚未開發出這項技術，許多研究人員正在探索干細胞在這些類型的組織工程應用中的作用。通過使用患者自己的干細胞來創建它，它還可以消除患者器官排斥或危險免疫反應的風險。

雖然像這樣的技術還需要幾年的時間，但希望可能就在地平線上。

干細胞可以幫助治療哪些疾病？

這些只是研究人員正在努力用干細胞解決的問題類型的幾個例子。從理論上講，干細胞在不久（或遠）的將來可以促進的其他潛在突破包括：

• 治療全身和大腦的神經系統疾病
• 更換因疾病或外傷影響而受損或丟失的器官
• 應對攻擊身體的自身免疫性疾病
• 幫助在制造新細胞方面遇到困難的人這樣做
• 治療退行性疾病，例如背部問題
• 管理所有類型的關節炎
• 治療癌癥患者并更換身體的患病部位

醫生如何收獲干細胞？

通常，研究人員從外周血、骨髓或脂肪組織中獲取干細胞。成體干細胞存在于身體的其他部位，但它們可能更難獲取或需要在人類發育的某個階段收集（例如，牙髓干細胞）。然而，外周血、骨髓和脂肪儲存是干細胞的現成來源。一旦研究人員更多地了解誘導多能干細胞在臨床應用中的用途，治療選擇可能會進一步擴大。

根據患者使用的干細胞，采集過程看起來會有所不同。

使用您自己的干細胞

當患者使用自己的細胞時，會使用離心機或其他設備收集和分離這些細胞。有時，隨著時間的推移，它們會在實驗室中得到增強以增加它們的數量，之后它們會被重新注射回患者體內。研究人員將此稱為自體移植，本質上意味著該程序從頭到尾都使用患者自己的細胞。

供體細胞

另一方面，同種異體移植是指患者接受供體細胞。發生這種情況的原因可能是患者的細胞過于受損。例如，他們可能患有癌癥，使用他們自己的干細胞有可能將癌癥重新引入他們試圖挽救的系統。在這種情況下， 來自其他人的健康供體細胞是最好的選擇。供體細胞可能來自：

• 提供血液、骨骼或脂肪樣本的家庭成員
• 儲存的臍帶血，在新生兒的臍帶內發現，由父母捐贈
• 來自匿名捐贈者的干細胞庫

雖然人們愿意捐獻干細胞是件好事，但兩個未知方匹配的機會相對較小。

對于有前瞻性思維的患者，還有第三種選擇，他們可以儲存（儲存）新生兒的臍帶血干細胞。那些在出生時就儲存健康干細胞的人以后可以在疾病或受傷時使用這些細胞。如果被收集細胞的孩子使用，這些細胞將是完美的匹配，如果在以后的生活中使用，將防止免疫反應。

科學家如何指導干細胞發育？

科學家如何迫使干細胞發育成某種類型的細胞是一個有趣的問題，其機制尚不完全清楚。在考慮這個過程之前，重要的是要注意干細胞的治療能力并不限于它們分化成特定組織類型的能力。

這意味著，干細胞還可以通過其他不需要分化的機制發揮治療作用。例如，眾所周知，干細胞通過調節炎癥、減少纖維化（疤痕形成）或介導改善的免疫反應來發揮治療作用。

此外，用于將干細胞分化為特定細胞類型的策略會有所不同，具體取決于科學家是在實驗室環境中處理它們（稱為體外）還是將它們引入人類患者（稱為體內）。可以理解的是，當科學家們在實驗室中處理干細胞時，他們有更多的工具可以“強制”分化。一旦將干細胞注射或輸注到人類患者體內，調節干細胞就會變得更加困難和復雜。

考慮到這一點，醫生可以用來指導干細胞功能的技術之一是選擇如何以及在何處將它們施用于患者。例如，注入受損心臟的干細胞與靜脈注入血液的干細胞具有不同的效果。醫生選擇的干細胞類型也會產生重大影響，因為不同類型的干細胞表現不同。

此外，科學家通常可以向干細胞提供某些類型的刺激。例如，這些刺激物可以包括生長因子（告訴干細胞如何生長的化學物質）和形態發生因子（指導干細胞形成哪種組織的化學物質）。

干細胞還需要結構支撐，這就是“支架材料”的用武之地。這些材料有時是有機的，有時是實驗室制造的，干細胞可以在其上生長以產生新的身體組織。組織工程仍處于起步階段，但已被證明是誘導新器官和其他組織類型生長的關鍵因素。

雖然研究人員對激活干細胞行為以及導致它們變成其他細胞的原因知之甚少，但這一領域的知識正在不斷擴展。

干細胞療法有哪些相關風險？

干細胞療法存在許多風險。

首先， 移植物抗宿主病的風險伴隨著任何同種異體干細胞移植——一種使用供體細胞而不是患者自身細胞的移植。在這種情況下，供體細胞在進入宿主體內后可能會啟動針對宿主的免疫反應。它們攻擊宿主細胞，就好像它們是供體自身體內的外來入侵者一樣。這會導致腹瀉、皮疹、眼睛刺激，如果持續時間足夠長，甚至會導致死亡。

當然，也有可能宿主也會排斥移植物，這也會導致疾病，如果移植物不接受，就會死亡。

其他風險與參加任何程序的風險相同。感染總是一個危險。雖然抗生素通常可以治療切口部位可能發生的細菌感染，但不能保證無論如何都不會發生感染。同樣，無論手術過程如何，患者都可能在麻醉下死亡，尤其是年齡較大或身體虛弱的患者。

然而，干細胞移植的最大風險之一是細胞可能不受控制地生長。不受控制的細胞基本上就是癌癥的定義，這顯然是一個嚴重的問題。科學家需要更多的研究來確定什么可以最大程度地減少或消除這些風險。

干細胞療法的費用是多少？

干細胞研究中最大的障礙之一是與干細胞治療相關的成本。目前，大多數健康保險公司不支付干細胞治療費用，這讓患者需要支付大量自付費用。雖然有些人有資金來做這件事，但很多人沒有。

例如，膝關節的干細胞治療費用可能在5,000美元到20,000美元之間。根據膝關節軟骨破裂的嚴重程度、患者的年齡、所需手術的數量和診所，這些費用差別很大。

這還取決于患者居住的州或國家、那里的規定、他們愿意去哪里旅行、旅行和住宿費用多少、手術需要多長時間等等。 其他骨科疾病的費用可能更低。

另一方面，干細胞治療頭發顯示出填補禿斑和增厚現有頭發的巨大希望。然而，它也很昂貴， 費用在 3,000美元到10,000美元之間，具體取決于所需的治療次數和填寫的金額。

但是，有一些程序通常由保險承保。其中之一是干細胞骨髓移植。該技術已被證明對白血病和其他骨骼/血液疾病有效。因為它的成本在350,000美元到800,000美元之間，由于程序的復雜性和完成所需的時間長度，如果沒有保險，它不會被證明是可行的。

什么是FDA批準的干細胞治療？

除了骨髓移植，美國食品和藥物管理局批準的唯一干細胞療法是使用臍帶血治療各種癌癥的療法。在FDA 批準的16種細胞和基因療法中獲批的臍帶血衍生物包括：

ALLOCORD、CLEVECORD、HEMACORD和Ducord，以及分別由Clinimmune Labs、MD Anderson Cord Blood Bank、LifeSouth CommunityBlood Centers和Bloodworks開發的四種造血祖細胞 (HPC) 產品。

正如FDA所述，“唯一經FDA批準在美國使用的基于干細胞的產品包括來自臍帶血的造血干細胞（造血祖細胞）。這些產品被批準有限地用于患有影響血液產生的身體系統的疾病的患者。”

還存在哪些其他障礙？

盡管現在全世界有超過6,300項涉及干細胞的臨床試驗，但干細胞的真正力量在于未來。器官、四肢或大腦物質的再生還有很長的路要走，但研究人員每天都在努力實現這一目標。

最后，干細胞有望帶來人類幾十年前無法想象的醫學進步。

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