肝硬化，是一種常見且嚴重的慢性肝病，像潛伏的隱患一樣慢慢損害患者的健康。據世界衛生組織估計，每年大約有200萬人因肝硬化及其并發癥死亡。現有治療手段有明顯局限：肝移植雖然有效，但供體短缺、費用高、術后管理復雜，很多患者無奈排隊等候或失去機會。

近年干細胞治療在肝病領域嶄露頭角，給這一難題帶來新的想法和希望。干細胞有調節免疫、促進修復和減少纖維化的潛力，部分早期臨床和實驗研究也顯示出積極信號。

本文結合全球最新研究動態，系統梳理2025年1月到11月干細胞治療肝硬化核心技術突破以及臨床進展，為患者呈現最前沿科學動態與臨床突破。

從實驗室到臨床：2025年干細胞治療肝硬化的最新臨床進展（截至11月）

2025年1-11月干細胞治療干細胞臨床進展匯總

2025年1月干細胞治療肝硬化最新臨床進展

1月6日，臺灣臺北國防醫學中心三軍總醫院在行業期刊《干細胞研究與治療》上發表了一篇名為《間充質干細胞療法改變肝病治療格局：當前臨床試驗回顧》的研究成果。^[1]

本綜述深入探討了基于間充質干細胞（MSC）治療慢性和終末期肝病治療的最新進展（包括肝硬化），并重點介紹了當前的臨床試驗。

臨床試驗表明，間充質干細胞（MSC）已成為治療肝硬化/終末期肝病的重要探索方向，目前約有30多項試驗在開展。

已有發表結果顯示出明確的積極信號：

在一項編號NCT01741090的小型研究（11例完成隨訪的酒精性肝硬化患者）中，54.5%的患者在組織學上纖維化得到了改善，90.9%的患者肝功能有明顯好轉，相關纖維化標志物顯著下降且未見嚴重不良事件；

另一項隨機對照試驗（NCT01729221，40例HCV相關肝硬化）報道，接受自體骨髓MSC輸注的患者中約54%肝酶接近正常，白蛋白、膽紅素和凝血指標等合成功能指標也有顯著改善。

總體來看，MSC治療在改善肝合成功能與減輕纖維化方面顯示出可觀潛力且安全性良好，但樣本量有限、隨訪時間短，仍需更大規模、長期隨訪的隨機對照研究來確認療效并優化給藥方案。

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2025年2月干細胞治療肝硬化最新臨床進展

2月5日，福建醫科大學附屬第一醫院在期刊《肝博士》上發表了一篇關于《“多面手”干細胞真的能治療肝硬化嗎?》的文章。^[2]

文章指出，MSC是目前唯一在失代償期肝硬化治療中獲得可靠臨床驗證的干細胞類型，其優勢主要體現在三方面：倫理合規性（無需胚胎或基因編輯）、安全性（長期隨訪顯示無嚴重不良反應）及適應性（尤其適用于無法接受肝移植的患者）。以王福生院士團隊的75個月隨訪研究為例，臍血MSC移植可顯著提高失代償期肝硬化患者的總體生存率（OS）與無肝癌生存率（DFS），且患者耐受性良好，為干細胞療法在終末期肝病治療中的應用提供了高質量循證依據。

因此MSC通過分泌肝細胞生長因子（HGF）、血管內皮生長因子（VEGF）等活性因子，重塑肝臟微環境，促進肝細胞再生并抑制纖維化進程。盡管仍需進一步探索其長期機制及個體化治療策略，但現有證據已充分證實MSC在失代償期肝硬化治療中的顯著療效和臨床應用潛力。

2月20日，解放軍總醫院牽頭在期刊《中華肝病雜志》上發表了一篇關于《干細胞治療失代償期肝硬化及肝衰竭的臨床研究進展》的研究成果。^[3]

研究表明截至2025年1月1日，全球在ClinicalTrials.gov注冊的干細胞治療肝硬化相關臨床試驗約80項，主要集中于Ⅰ期（31項）和Ⅱ期（Ⅰ/Ⅱ期16項、Ⅱ期14項）。間充質干細胞（MSC）是主流選擇，其中臍帶來源MSC（UC-MSC，32項）、骨髓MSC（BM-MSC，27項）及脂肪干細胞（13項）應用廣泛。

盡管MSC在肝硬化治療中展現出良好安全性和潛在療效，但目前給藥途徑（如外周靜脈、肝動脈或門靜脈輸注）、劑量及方案設計仍缺乏統一標準，限制了其臨床推廣。

在安全性方面，多項研究驗證了MSC療法的可靠性。例如，王福生院士團隊對7例原發性膽汁性肝硬化患者進行3次UC-MSC靜脈輸注，48周內未出現明顯不良反應；韓國一項多中心Ⅱ期試驗顯示，BM-MSC經肝動脈注射治療酒精性肝硬化患者后，不良事件發生率與對照組無顯著差異。長期療效方面，王福生團隊的75個月隨訪研究（219例患者）證實，UC-MSC治療組總生存率顯著高于對照組，且肝功能指標（如白蛋白、凝血酶原活動度）明顯改善。

除MSC外，粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子動員的CD34+干細胞療法也表現出初步療效。一項干細胞治療45例肝硬化患者研究顯示，CD34+干細胞治療4周后血清白蛋白顯著升高，3個月終末期肝病模型評分（MELD）改善，且未出現嚴重不良事件。

這些研究共同表明，干細胞療法（尤其是UC-MSC）在肝硬化治療中具有顯著的安全性、肝功能修復潛力和長期生存率提升效果。然而，標準化治療方案、聯合療法探索及個體化治療路徑仍是未來需突破的關鍵方向。

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2025年5月干細胞治療肝硬化最新臨床進展

2025年5月16日，武漢大學中南醫院肝膽胰外科宣布一項重要消息：他們正式啟動了“人臍帶間充質干細胞（UC-MSC）注射液治療失代償期乙肝肝硬化”的I–II期臨床試驗。

本研究現擬招募46-76例失代償期乙型肝炎肝硬化受試者主要目的在于評價人臍帶間充質干細胞注射液治療失代償期乙型肝炎肝硬化患者中的安全性、耐受性及初步有效性。

失代償期乙肝肝硬化是肝病進展的終末階段，傳統治療手段（如抗病毒藥物、肝移植）存在療效有限、供體短缺等瓶頸。UC-MSC作為具有免疫調節、抗炎及促進組織修復潛力的干細胞類型，其分泌的神經營養因子（如HGF、VEGF）可抑制肝細胞凋亡并激活內源性再生機制。本研究通過標準化制備流程（GMP級細胞產品）和多中心協作模式，有望為干細胞治療肝硬化提供高質量循證依據。

若試驗結果驗證UC-MSC的安全性和有效性，將為乙肝肝硬化患者提供非侵入性、可重復治療的創新方案，并推動干細胞療法從“實驗階段”向“臨床規范應用”跨越。

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2025年6月干細胞治療肝硬化最新臨床進展

6月24日，王福生院士團隊在《國際肝病學》雜志上發表了一篇名為《肝病干細胞治療：當前實踐和未來目標》的研究成果。^[4]

研究表示，截至2025年4月，全球已注冊112項干細胞治療慢性肝病的臨床試驗，其中80項針對肝硬化、34項針對肝衰竭。

在肝硬化方面，過去十多年里，臨床試驗大多集中在I期和II期，研究重點主要放在驗證安全性和初步療效上，尤其是對失代償期肝硬化的探索，并嘗試逐步建立更合適的治療方案。值得一提的是，間充質干細胞（MSC）目前是應用最廣泛的類型。

其中，臍帶間充質干細胞（UC-MSC）的表現頗為亮眼。比如，Wang等人在一項研究中為7名原發性膽汁性肝硬化患者進行了UC-MSC靜脈輸注，經過48周隨訪，沒有出現嚴重不良反應，同時肝功能指標明顯改善。另一項涉及219名肝硬化患者的大型隨機對照研究也顯示，接受UC-MSC治療的患者整體生存率顯著高于對照組（HR=3.68），并且長期觀察下來安全性依然良好。

骨髓來源的MSC（BM-MSC）同樣展現了積極效果。在一項多中心II期臨床試驗中，44名酒精性肝硬化患者接受了肝動脈注射BM-MSC治療，結果發現Child-Pugh評分改善、肝纖維化程度減輕，只有1例患者出現輕微發熱。

從患者的角度看，接受干細胞治療后往往能看到一些切實的變化，例如血清白蛋白水平升高、凝血功能改善、腹水減少，整體病情評分（Child-Pugh）也有明顯下降。這些結果讓干細胞治療肝硬化的前景逐漸變得更加清晰和可期。

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2025年7月干細胞治療肝硬化最新臨床進展

7月29日，中國人民解放軍總醫院第五醫學中心在國際期刊《signal transduction and targeted therapy》上發表了一篇名為《間充質基質細胞治療失代償性肝硬化的劑量遞增研究：Ia/Ib期結果和免疫調節見解》的臨床研究結果。^[5]

研究采用單組劑量遞增設計進行了Ia/Ib期序貫臨床試驗，以評估MSC療法在DLC患者中的安全性和耐受性，同時探索其免疫調節作用并收集初步治療信號。

在Ia期臨床試驗中，四個劑量組分別接受單劑量MSC：5.0×10?、1.0×10?、1.5×10? 和2.0×10? 細胞。患者于第3、7、14和28天接受隨訪。

Ia期和Ib期臨床研究顯示，MSC治療用于失代償期肝硬化患者總體是安全的，28天隨訪內沒有發現嚴重副作用或劑量相關的毒性反應。

研究還提示，較高劑量的MSC能更明顯地調節免疫功能，特別是通過影響一種叫MX1?的單核細胞亞群，這種作用大約能持續一周左右。患者在治療后，Child-Pugh評分、MELD評分、肝功能指標以及生活質量都有不同程度的改善，尤其是在高劑量或多次給藥的情況下更為明顯。

總體來說，這項研究不僅確認了MSC在DLC患者中的安全性，也初步揭示了劑量與療效之間的關系，并為后續進一步探索最佳用藥方案提供了依據。

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2025年8月干細胞治療肝硬化最新臨床進展

8月15日，沙特阿拉伯利雅得費薩爾國王專科醫院在《倫敦社區醫學中心》雜志上發表了一篇名為《肝移植后單倍體干細胞移植治療鐮狀細胞病及相關肝功能障礙：病例系列》的研究成果。^[6]

研究報道了一名合并肝硬化的鐮狀細胞病患者，先接受了活體肝移植，隨后又進行了半相合造血干細胞移植。

治療后的效果相當理想：肝功能逐漸恢復正常，鐵過載問題明顯改善。在長達兩年的隨訪中，患者始終保持著穩定的供體細胞嵌合率（>95%），也沒有出現嚴重的排斥反應或移植相關并發癥。隨訪末期，各項肝功能指標（ALT、AST、膽紅素、白蛋白等）都回到正常范圍，凝血功能穩定，免疫系統也得到了良好恢復。

這一病例顯示，肝移植聯合干細胞移植不僅能改善嚴重肝硬化，還能在長期療效和安全性上提供保證，為類似復雜病例帶來了新的治療選擇。

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2025年9月干細胞治療肝硬化最新臨床進展

9月2日，越南胡志明市第二兒童醫院牽頭在《兒科外科雜志》上發表了一篇名為《異體臍帶間充質干細胞輸注治療葛西手術后膽道閉鎖所致肝硬化的療效》的研究成果。^[7]

葛西手術雖然能挽救膽道閉鎖患兒的生命，但不少患者仍發展為肝硬化。為此，研究人員開展了一項配對病例對照研究，評估異體臍帶間充質干細胞（UC-MSC）輸注在這類患者中的應用效果。

研究共納入32例術后肝硬化患兒，16例在接受標準治療基礎上額外輸注一次UC-MSC，另16例僅接受常規治療。兩組在年齡、手術條件及病情嚴重程度上高度匹配。

結果顯示，干細胞組整體耐受性良好，無嚴重不良反應。治療12個月后，干細胞組肝功能指標顯著優于對照組，包括血清白蛋白更高、總膽紅素更低、堿性磷酸酶改善更明顯，且疾病嚴重程度（PELD評分）明顯下降。

這些發現提示，臍帶間充質干細胞有望成為改善葛西術后肝硬化預后的安全有效策略，值得進一步臨床研究。

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2025年11月干細胞治療肝硬化最新臨床進展

11月5日，上海仁濟醫院牽頭在國際知名期刊《nature》上發表了一篇名為《利用肝細胞來源的肝祖細胞樣細胞治療肝硬化：一項前瞻性、開放標簽、單臂安全性試驗》的研究成果。^[8]

研究團隊開發了一種由人原代肝細胞轉化而來的“肝祖細胞樣細胞”（HepLPCs），這類細胞不僅能大量擴增，還能分泌抗纖維化因子和肝修復因子。在大鼠肝硬化模型中，這些細胞有效減少肝纖維化并促進肝組織再生，表現出明顯的治療潛力。

基于動物試驗結果，研究團隊開展了首個人體臨床試驗，共納入9名肝硬化患者，經肝動脈輸注HepLPCs，未使用免疫抑制劑。結果顯示治療安全性良好，無嚴重不良反應，多項肝功能指標在隨訪中有所改善，提示該療法具備臨床應用潛力。

總體來看，HepLPC基于“旁分泌效應”的干細胞治療策略為肝硬化提供了一種新的治療思路，未來有望進一步驗證其對晚期肝硬化和慢性肝衰竭患者的療效。

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2025年干細胞治療肝硬化臨床進展總結

綜上所述，2025年，干細胞治療肝硬化的研究在全球范圍內加速推進，全球ClinicalTrials.gov平臺注冊相關臨床試驗約80項，主要聚焦于間充質干細胞（MSC）的Ⅰ期和Ⅱ期試驗。臍帶MSC（UC-MSC）和骨髓MSC（BM-MSC）成為主流選擇，其安全性和療效在多項研究中得到驗證。長期隨訪數據顯示，MSC治療可顯著改善肝功能指標并提升失代償期肝硬化患者的生存率，同時未觀察到嚴重不良反應。

現有中短期數據總體向好：研究普遍顯示 MSC 治療安全耐受性良好，臨床指標（如白蛋白、凝血功能、Child-Pugh / MELD 等）有不同程度改善，部分失代償期患者的生存率也有提高，嚴重不良反應報道較少。這種療法通過免疫調節、抗炎和促進組織修復等多重機制，提供了對終末期肝病的非侵入性且可重復的治療思路，特別適合那些無法進行肝移植的患者。

結語

肝硬化作為威脅全球健康的“沉默殺手”，其治療困境在干細胞技術的突破中迎來了轉機。2025年的研究進展表明，間充質干細胞通過修復肝臟微環境、抑制纖維化等機制，為終末期肝病患者提供了安全、有效的創新療法。盡管標準化治療方案和長期機制仍需探索，但臨床試驗的加速推進已為這一領域注入強大信心。未來，隨著技術規范化和聯合療法的優化，干細胞有望成為肝硬化治療的常規選擇，為無數患者點亮生命的希望之光。

參考資料：

[1]Huang WC, Li YC, Chen PX, Ma KS, Wang LT. Mesenchymal stem cell therapy as a game-changer in liver diseases: review of current clinical trials. Stem Cell Res Ther. 2025 Jan 6;16(1):3. doi: 10.1186/s13287-024-04127-y. PMID: 39762946; PMCID: PMC11705688.

[2]游佳,朱月永.“多面手”干細胞真的能治療肝硬化嗎?[J].肝博士,2025,(01):14-15.

[3]Wang YH, Xie YB, Zhang ZY, Pan YF, Wang FS. [Clinical research progress of stem cell therapy for decompensated cirrhosis and liver failure]. Zhonghua Gan Zang Bing Za Zhi. 2025 Feb 20;33(2):103-107. Chinese. doi: 10.3760/cma.j.cn501113-20250210-00052. PMID: 40044426.

[4]Xie, Y., Zhang, Z., Pan, Y. et al. Stem cells therapies for liver diseases: for current practice and future goals. Hepatol Int (2025). https://doi.org/10.1007/s12072-025-10835-1

[5]Shi L, Zhang Z, Mei S, Wang Z, Xu Z, Yao W, Liu L, Yuan M, Pan Y, Zhu K, Liu K, Meng F, Sun J, Liu W, Xie X, Dong T, Huang L, Meng F, Fu JL, Li Y, Zhang C, Fan X, Shi M, Zhang Y, Li Y, Xie WF, Zhang P, Wang FS. Dose-escalation studies of mesenchymal stromal cell therapy for decompensated liver cirrhosis: phase Ia/Ib results and immune modulation insights. Signal Transduct Target Ther. 2025 Jul 29;10(1):238. doi: 10.1038/s41392-025-02318-4. PMID: 40721581; PMCID: PMC12304480.

[6]Alahmari, A.D., Alghamdi, S., Alasbali, R. et al. Haplo-stem cell transplant post liver transplantation to cure sickle cell disease with related liver dysfunction: a case series. Commun Med 5, 354 (2025). https://doi.org/10.1038/s43856-025-01040-0

[7]Outcomes of allogeneic umbilical cord mesenchymal stem cell infusion for liver cirrhosis due to biliary atresia after Kasai operationNguyen, Thanh Liem et al.Journal of Pediatric Surgery, Volume 0, Issue 0, 162624

[8]He, K., Zhu, XJ., Shi, YP.?et al.?Treatment of liver cirrhosis using hepatocyte-derived liver progenitor-like cells: a prospective, open-label, single-arm, safety trial.?Cell Discov?11, 88 (2025). https://doi.org/10.1038/s41421-025-00831-y

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