近年來，“干細胞治療”逐漸走進大眾視野，其中間充質干細胞（MSCs）因其來源廣泛、安全性較高、免疫相容性好，被認為是再生醫(yī)學和臨床轉化中最具潛力的細胞類型之一。間充質干細胞憑借其免疫原性低、安全性較高（不易引起排異反應）以及強大的自我更新和多向分化潛能，MSCs已成為臨床研究的熱點。本文將深入解析MSCs在八大疾病領域中的應用原理與研究進展，為您揭開其神奇的治療面紗。
間充質干細胞能治療哪些疾病？詳解在糖尿病、卵巢早衰等8大領域的應用
間充質干細胞如何發(fā)揮作用？
MSCs的治療效果并非直接替代所有受損細胞，而是主要通過以下機制實現：
免疫調節(jié)：精準調節(jié)T細胞、B細胞、巨噬細胞等免疫細胞的功能，將過激的免疫反應拉回平衡狀態(tài)。
抗炎作用：分泌各種細胞因子，有效抑制炎癥反應，減輕組織炎癥損傷。
促進組織修復與再生：通過“旁分泌效應”釋放各種生長因子，刺激內源性的祖細胞增殖分化，修復受損組織。
抗纖維化：抑制成纖維細胞的過度活化，延緩或阻止器官組織的纖維化進程（如肝纖維化、肺纖維化）。
促進血管生成：分泌血管內皮生長因子（VEGF）等，幫助形成新的血管，為受損組織提供營養(yǎng)和氧氣。
間充質干細胞治療八大領域疾病的詳解
1. 間充質干細胞治療糖尿病
背景：Ⅰ型糖尿病是自身免疫系統(tǒng)攻擊胰島β細胞所致，Ⅱ型糖尿病則存在胰島素抵抗和β細胞功能減退。
原理：MSCs可通過歸巢至胰腺損傷部位，調節(jié)胰島局部的免疫微環(huán)境，減少對β細胞的攻擊；同時，其分泌的多種營養(yǎng)因子能促進殘存β細胞的再生與功能恢復，并改善外周組織的胰島素抵抗。
進展：近日，來自西哈薩克斯坦馬拉特奧斯帕諾夫醫(yī)科大學與臺北醫(yī)學大學等機構的研究團隊，在《世界干細胞雜志》發(fā)表了一篇系統(tǒng)評價和薈萃分析，匯總了2000~2025年間的臨床與臨床前研究，對自體與異體間充質干細胞（MSC）治療糖尿病的安全性和效果進行了全面分析[1]。
研究發(fā)現
血糖控制改善
- 自體MSC：顯著降低HbA1c和空腹血糖，并減少胰島素需求；
- 異體MSC：降低空腹血糖和胰島素用量，但對HbA1c和C-肽水平的影響不如自體來源明顯；
β細胞功能提升：部分研究中，患者的?C-肽水平有所上升，提示?β?細胞分泌功能可能改善。
安全性良好：不良反應少見，且大多為短暫的低熱、注射部位不適等自限性癥狀；未報告死亡事件。
2. 間充質干細胞治療卵巢早衰（POF）
背景：卵巢功能衰竭導致女性40歲前閉經、不孕，雌激素水平低下。
原理：MSCs能歸巢至受損卵巢，通過分化成卵巢細胞樣細胞、分泌血管生長因子改善卵巢血流、抑制顆粒細胞凋亡等多種方式，修復卵巢微環(huán)境，促進卵泡發(fā)育，從而恢復部分卵巢功能和雌激素水平。
進展：2025年5月14日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）公布，人臍帶間充質干細胞注射液（CXSL2500146）正式獲批開展治療卵巢早衰（無生育需求）的臨床試驗。這是我國首次明確針對卵巢早衰的臍帶干細胞藥物項目。
研發(fā)企業(yè)：該藥物由漢密頓生物自主研發(fā)申報。此次批準是漢密頓生物繼膝骨關節(jié)炎、糖尿病腎病后獲得的第三項IND批件。膝關節(jié)骨性關節(jié)炎于2023年9月27日獲得國家藥監(jiān)局的臨床試驗默示許可，糖尿病腎病于2025年5月8日獲批。目前膝關節(jié)骨性關節(jié)炎于2025年7月已啟動II期臨床試驗。
臨床試驗：目前處于獲批初期，具體試驗方案（如分期、入組標準）尚未公布。
2025年8月30日，海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)公布了第三批獲批的細胞與基因治療（CGT）新技術項目及定價細節(jié)，涵蓋抗EB病毒感染、肺纖維化以及早發(fā)性卵巢功能不全三大適應癥。
臍帶間充質干細胞治療早發(fā)性卵巢功能發(fā)育不全
技術核心：臍帶間充質干細胞
醫(yī)療團隊：慈銘博鰲國際醫(yī)院孫海翔教授團隊
治療機制：通過干細胞再生與調節(jié)作用，改善卵巢功能
參考價格：8萬元/次
3. 間充質干細胞治療腦卒中/神經損傷
背景：腦卒中后神經元死亡，導致運動、認知等功能障礙，且神經再生極其困難。
原理：MSCs能分泌腦源性神經營養(yǎng)因子（BDNF）、神經生長因子（NGF）等，保護瀕死神經元，促進神經突觸再生和軸突髓鞘化，同時調節(jié)炎癥反應，減輕腦部二次損傷。
進展：2023年6月底，hNPC01注射液治療缺血性腦卒中偏癱后遺癥獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）臨床默示許可，2024年3月獲得美國FDA的臨床默許。這不僅是中國首個獲批IND和進入注冊臨床的神經類細胞產品，也是國際首個進入臨床的iPSC前腦神經前體細胞產品，同時也是中國首個自主研發(fā)獲得FDA臨床默許的多能干細胞衍生細胞治療產品，具有重要的里程碑意義。
2024年6月，hNPC01注射液順利完成了在中南大學湘雅醫(yī)院進行的1期注冊臨床及國家重大項目支持的在301第7醫(yī)學中心的臨床研究總共23名發(fā)病6個月至5年之間的缺血性腦卒中偏癱后遺癥患者的入組和顱內移植給藥，其中20名患者為1年以上偏癱患者。
所有隨訪的患者已到達12個月的安全性隨訪終點，部分患者已達到18個月觀察。除兩例脫組外，所有隨訪的患者在接受治療后均有不同程度的運動功能、語言、生活自理能力、肌肉力量、痙攣/肌張力、功能評分、睡眠等改善，并且大部分患者在治療12個月時仍有進一步的持續(xù)改善。
4. 間充質干細胞治療心臟病（心肌梗死/心衰）
背景：心梗后心肌細胞大量死亡，被纖維疤痕組織替代，導致心功能下降，最終心力衰竭。
原理：MSCs可分化成心肌樣細胞，但更主要的是通過旁分泌作用抑制心肌細胞凋亡、促進血管新生，改善心臟血流，抑制纖維化，從而改善心臟射血分數，逆轉心臟重塑。
進展：近日，印度尼西亞雅加達UIN Syarif Hidayatullah大學心內科團隊，在權威醫(yī)學期刊《Open Heart》（2025年6月，隸屬國際知名醫(yī)學出版集團BMJ）上發(fā)表了一項重要的全球薈萃分析研究[2]。
他們系統(tǒng)回顧了截至2025年5月公開發(fā)表的15項隨機對照試驗（RCT），共涉及1218例急性心肌梗死（AMI）患者，揭示了干細胞治療在安全性和有效性方面的真實表現。
安全性如何？關鍵數據告訴你
在長達數年的隨訪中，接受干細胞治療的患者總體不良事件風險降低了約34%（OR=0.66），包括死亡、再次心梗和心衰再住院等重要臨床終點。更令人放心的是，研究中并未報告與干細胞治療直接相關的腫瘤病例，初步證實干細胞療法在短中期是相對安全可靠的。
心功能改善如何？“慢熱式”改善，幅度溫和長期獲益
對于療效，干細胞療法并非即時見效的“特效藥”。研究顯示，患者心臟左室射血分數（LVEF）在6個月內的提升僅約1.23%，尚未達到統(tǒng)計學顯著水平。然而，隨著隨訪時間延長至12個月以上，心功能的改善幅度逐漸明顯，LVEF平均提高了約2.63%。
5. 間充質干細胞治療肝病（肝硬化/肝衰竭）
背景：各種慢性肝病最終發(fā)展為肝纖維化、肝硬化，功能肝細胞大量減少。
原理：MSCs通過歸巢至肝臟，分化為肝樣細胞；同時通過強大的抗炎和抗肝星狀細胞活化作用來逆轉肝纖維化；并能分泌因子促進內源性肝細胞再生。
進展：對于肝硬化患者，MSCs治療可顯著改善肝功能指標（如白蛋白、膽紅素），降低Child-Pugh評分，延緩疾病進程。
6. 間充質干細胞治療骨關節(jié)疾病（骨關節(jié)炎）
背景：骨關節(jié)炎以軟骨磨損、缺失和關節(jié)炎癥為特征，傳統(tǒng)治療無法逆轉。
原理：MSCs可直接分化為軟骨細胞，填補軟骨缺損；同時通過分泌營養(yǎng)因子和調節(jié)免疫，創(chuàng)造良好的軟骨修復環(huán)境，并有效抑制關節(jié)腔內的炎癥反應。
進展：近日發(fā)表在《協和醫(yī)學雜志》（2025年第16卷第1期）的一篇綜述文章，系統(tǒng)總結了人臍帶間充質干細胞（hUC-MSCs）在膝骨關節(jié)炎（KOA）治療中的研究進展。該文由新疆醫(yī)科大學和新疆軍區(qū)總醫(yī)院的研究團隊撰寫，從作用機制、臨床療效、安全性到未來發(fā)展方向，勾勒出這一療法的科學全景，也為臨床應用提供了重要的參考視角。
7. 間充質干細胞治療肺部疾病（COPD/肺纖維化）
背景：慢性阻塞性肺病（COPD）和肺纖維化（如IPF）以不可逆的肺組織結構和功能損傷為特征。
原理：MSCs通過歸巢至肺部，通過免疫調節(jié)和強大的抗炎作用，抑制肺泡炎癥；同時通過抗纖維化特性，抑制成纖維細胞增殖，延緩肺纖維化進程；并能促進血管再生，修復肺組織。
進展：早期臨床研究顯示，MSCs輸注對COPD和IPF患者是安全的，可在一定程度上減緩肺功能（FEV1、DLCO）的下降速度，改善生活質量。
8. 間充質干細胞治療自身免疫性疾病（系統(tǒng)性紅斑狼瘡）
背景：自身免疫系統(tǒng)錯誤攻擊自身組織，導致多器官損傷。
原理：MSCs發(fā)揮其核心的免疫調節(jié)功能，抑制的T、B細胞活化，促進調節(jié)性T細胞（Treg）生成，重建免疫耐受，從而從根源上減輕對自身器官的攻擊。
進展：在難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（尤其是狼瘡腎炎）的治療中，MSCs移植已顯示出令人鼓舞的效果，能誘導疾病長期緩解，并減少激素和免疫抑制劑的用量。
間充質干細胞治療的風險與挑戰(zhàn)
盡管前景廣闊，我們必須清醒認識到：
研究階段：MSCs治療多數疾病仍處于臨床研究階段，尚未成為全球范圍內的標準療法。
標準化難題：最佳細胞來源（臍帶、脂肪還是骨髓？）、最佳輸注劑量、次數和途徑尚未統(tǒng)一。
長期安全性：長期的安全性、細胞的體內存活率及遠期療效仍需更大規(guī)模、更長周期的臨床試驗來證實。
監(jiān)管與倫理：全球各國對細胞治療的監(jiān)管政策不一，需在嚴格規(guī)范的框架下開展。
總結與展望
間充質干細胞以其來源廣泛、易于獲取、免疫原性低和多重治療機制的優(yōu)勢，在再生醫(yī)學領域展現出巨大的應用潛力。它像一把多功能的“生物鑰匙”，有望開啟治療多種難治性疾病的新大門。
未來的研究將更加注重精準化治療，例如利用基因工程技術改造MSCs以增強其靶向性和療效，或直接使用其分泌的外泌體作為“無細胞療法”。隨著更多高質量臨床數據的出爐和治療方案的標準化，間充質干細胞有望從研究走向臨床，為更多患者帶來重生希望。
[1]:Aringazina RA, Zare A, Mousavi SM, Abenova N, Mussin NM, Tamadon A. Autologous and allogeneic mesenchymal stem cell-based therapies for diabetes mellitus: A systematic review and meta-analysis. World J Stem Cells 2025
[2]:Dede Moeswir, Putri Nurbaeti, Hari Hendarto, Muhammad Farhan Abdul Rahman – Safety and efficacy of stem cell therapy in acute myocardial infarction: a systematic review and meta-analysis of adverse events, infarct size and LV ejection fraction assessed by CMRI: Open Heart 2025;12:e003301.
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